2024年4月第一周创新药周报（附小专题BCMACAR-T治疗研发概况）

A股和港股创新药板块及XBI指数本周走势 2024年4月第一周，陆港两地创新药板块共计17个股上涨，43个股下跌。其中涨幅前三为艾力斯-U（+10.8%）、荣昌生物-B(+8.47%)、复宏汉霖-B(+6.75%)。 跌幅前三为康诺亚-B(-11.95%)、华领医药-B(-11.56%)、嘉和生物-B(-11.29%)。 本周A股创新药板块下跌2.46%，跑赢沪深300指数-3.31pp，生物医药上涨0.11%。近6个月A股创新药累计下跌0.9%，跑赢沪深300指数1.44pp，生物医药累计下跌9.89%。 本周港股创新药板块下跌5.88%，跑赢恒生指数-6.98pp，恒生医疗保健下跌3.95%。近6个月港股创新药累计上涨0.17%，跑赢恒生指数2.97pp，恒生医疗保健累计下跌9.67%。 本周XBI指数下跌5.06%，近6个月XBI指数累计上涨24.93%。 国内重点创新药进展 4月国内2款新药获批上市，1项新增适应症获批上市；本周国内2款新药获批上市，1款新增适应症获批上市。 海外重点创新药进展 4月美国1款NDA获批上市，0款BLA获批上市。本周美国1款NDA获批上市，0款BLA获批上市。4月欧洲0款创新药获批上市，本周欧洲无新药获批上市。4月日本0款创新药获批上市，本周日本0款新药获批上市。 本周小专题——附小专题BCMA CAR-T研发概况 2024年4月5日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂（PI）和一种免疫调节剂（IMiD)且对来那度胺耐药。CARVYKTI®是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。 本周全球重点创新药交易进展 本周全球共达成6起重点交易，披露金额的重点交易有3起。Ginkgo Bioworks收购Modulus Therapeutics的细胞疗法资产以加强新一代CAR设计。Merz与某美国生物科技公司签订资产收购协议。益普生和Sutro Biopharma宣布达成针对实体瘤的ADC全球独家许可协议。康哲药业与Incyte宣布就口服JAK1抑制剂Povorcitinib在中国及东南亚订立合作和许可协议。 风险提示：药品降价风险;医改政策执行进度低于预期风险;研发失败的风险。 1 GLP-1RA药物研发进展和销售情况 全球糖尿病适应症GLP-1靶点相关创新药：11项已获批上市(其中9项在中国获批上市，2项在中国处于NDA)，10项处于III期临床阶段。 图1：国内进展前列的GLP-1RA药物(糖尿病适应症) 全球肥胖适应症GLP-1靶点相关创新药：3项已获批上市(其中1项在中国获批上市，2项在中国处于III期临床阶段)，4项处于III期临床阶段。 图2：国内进展前列的GLP-1RA药物(肥胖适应症) 仿制药：国内，利拉鲁肽已有华东医药和通化东宝两家获批上市，其中华东医药糖尿病和肥胖/超重两项适应症均已获批上市。中国生物制药的利拉鲁肽仿制药有望2024年内获批上市。司美格鲁肽仿制药进入竞速期，4款药物糖尿病适应症处于III期临床阶段，肥胖适应症石药集团、华东医药获批临床。 图3：利拉鲁肽仿制药研发进展 图4：司美格鲁肽仿制药研发进展 替尔泊肽（Mounjaro）2023年销售额51.63亿美元（+970.1%），远超司美格鲁肽上市初表现（2019年销售额16.86亿美元，+490%）；2023年11月18日替尔泊肽（Zepbound）获批减重适应症，全年销售额1.758亿美元。度拉糖肽(Trulicity)2023年营收约71.33亿美元。 2023年司美格鲁肽降糖适应症注射剂型Ozempic销售额138.89亿美元（+60%），口服剂型Rybelsus销售额27.20亿美元（+66%），该产品1月26日国内获批上市； 减重适应症Wegovy销售额45.48亿美元（+407%） ， 三款司美产品合计销售额211.57亿美元。利拉鲁肽（Victoza+Saxenda）2023年销售额共计约27.51亿美元（-18%）。 图5：GLP-1药物全球销售额(亿美元) 图6：GLP-1药物药智国内医院销售数据(亿元) 2A股和港股创新药板块本周走势 2024年4月第一周，陆港两地创新药板块共计17个股上涨，43个股下跌。其中涨幅前三为艾力斯-U（+10.8%）、荣昌生物-B(+8.74%)、复宏汉霖-B(+6.75%)。跌幅前三为康诺亚-B(-11.95%)、华领医药-B(-11.56%)、嘉和生物-B (-11.29%)。 图7：A+H市场创新药个股本周涨跌幅 2.1 A股创新药板块本周走势 本周A股创新药板块下跌2.46%， 跑赢沪深300指数-3.31pp， 生物医药下跌0.11%。近6个月A股创新药累计下跌0.9%，跑赢沪深300指数1.44pp，生物医药累计下跌9.89%。 图8：A股创新药板块走势 2.2港股创新药板块本周走势 本周港股创新药板块下跌5.88%， 跑赢恒生指数-6.98pp， 恒生医疗保健下跌3.95%。近6个月港股创新药累计上涨0.17%，跑赢恒生指数2.97pp，恒生医疗保健累计下跌9.67%。 图9：港股创新药板块走势 2.3美股XBI指数本周走势 本周XBI指数下跌5.06%，近6个月XBI指数累计上涨24.93%。 图10：XBI指数走势 33月上市创新药一览 3.1国内上市创新药及首次公示临床试验数量 4月国内2款新药获批上市，1项新增适应症获批上市；本周国内2款新药获批上市，1款新增适应症获批上市。 图11：2020年-2024年4月(截至4月7日)国内每月上市创新药数量(个) 表1：4月(截至4月7日)国内上市创新药情况 本周国内首次公示临床试验数量共28个。其中BE/I期临床试验14个，II期临床试验7个，III期临床试验7个，Ⅳ期临床试验0个。 图12：2024年9月-2024年4月(截至4月7日)国内首次公示临床试验数量(个) 3.2美国上市创新药 4月美国1款NDA获批上市，0款BLA获批上市。本周美国1款NDA获批上市，0款BLA获批上市。 图13：2020年-2024年4月(截至4月7日)FDA每月上市创新药数量(个) 表2：4月(截至4月7日)美国上市创新药情况 3.3欧洲上市创新药 4月欧洲0款创新药获批上市，本周欧洲无新药获批上市。 图14：2020年-2024年4月(截至4月7日)欧洲每月上市创新药数量(个) 3.4日本上市创新药日本 4月日本0款创新药获批上市，本周日本0款新药获批上市。 图15：2020年-2024年4月(截至4月7日)日本每月上市创新药数量(个) 4本周国内外重点创新药进展 4.1国内重点创新药进展概览 本周国内有2款新药和新增适应症批准上市。 表3：本周国内重点创新药进展公司名称 4.2海外重点创新药进展概览 本周海外1款新药获FDA批准上市。 表4：本周海外重点创新药进展 5本周小专题——附小专题BCMA CAR-T疗法研发概况 2024年4月5日，传奇生物（NASDAQ: LEGN）在美国新泽西州萨默塞特宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已批准CARVYKTI®（西达基奥仑赛，cilta-cel）用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤（RRMM）患者，这些患者既往至少接受过一线治疗，包括一种蛋白酶体抑制剂 （PI） 和一种免疫调节剂 （IMiD)且对来那度胺耐药 。 CARVYKTI®是首个且唯一获批用于多发性骨髓瘤患者二线治疗的B细胞成熟抗原(BCMA)靶向疗法，包括CAR-T疗法、双特异性抗体和抗体药物偶联物（ADC）。西达基奥仑赛是一种靶向B细胞成熟抗原（BCMA）的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法，使用嵌合抗原受体（CAR）的转基因对患者自身的T细胞进行修饰，以识别和消除表达BCMA的细胞。BCMA主要表达于恶性多发性骨髓瘤B细胞谱系、晚期B细胞和浆细胞的表面。西达基奥仑赛的CAR蛋白具有两种靶向BCMA单域抗体，对表达BCMA的细胞具有高亲和力，在与表达BCMA的细胞结合后，CAR可促进T细胞活化、扩增，继而清除靶细胞。目前，全球处于临床阶段的BCMA靶点的CAR-T疗法共83款，其中批准上市4款，申报临床0款，III期临床1款，II期临床12款，I/II期临床15款，I期临床51款，临床前15款。 表5：BCMA靶点的CAR-T疗法研发概况 6本周国内公司和全球TOP药企重点创新药交易进展 本周全球共达成6起重点交易，披露金额的重点交易有3起。Ginkgo Bioworks收购Modulus Therapeutics的细胞疗法资产以加强新一代CAR设计。Merz与某美国生物科技公司签订资产收购协议。益普生和Sutro Biopharma宣布达成针对实体瘤的ADC全球独家许可协议。康哲药业与Incyte宣布就口服JAK1抑制剂Povorcitinib在中国及东南亚订立合作和许可协议。 图16：2020年-2024年4月(截至4月7日)国内公司和全球TOP药企重点交易数量和交易金额(不完全统计) 表6：本周国内公司和全球TOP药企重点创新药交易进展 7风险提示 药品降价预期风险；医改政策执行进度低于预期风险；研发失败的风险。