中国自免疾病药物市场规模与销量与肿瘤药物相当,预计将成为全球自免药物增长的主要引擎。中国内地自免新药临床试验数量与招募效率显著提升,进入高速研发的黄金爆发期。自免疾病治疗靶点呈现多元化态势,中国靶点研发仍存在大量探索空间。
TL1A炎症通路成为临床关注焦点,兼具抗炎和抗纤维化功能,MNCs重金押注,Ph2临床结果积极。IL23R靶点竞争激烈,强生Icotrokinra表现优异,siRNA及双抗等新技术引领下一代药物开发。PDE4B靶点精准开发,那米司特在研管线有望打破现有IPF/PPF治疗格局。IRAK4靶点研发取得进展,赛诺菲暂时领跑,PROTAC技术实现突破。
补体药物在自免领域研究热度上升,C3靶点潜力巨大,适应症从PNH拓展至肾病领域,siRNA及双抗等新技术引领下一代药物开发。CD38单抗从血液瘤拓展至自免赛道,菲泽妥单抗差异化布局自免肾科领域,展现广阔潜力。BCMA靶点在自免领域重新吸引医药交易热度,Descartes-08和AZD0120等药物展现显著疗效与良好安全性。CD40/CD40L靶点在自免领域展现出较大潜力,Frexalimab等药物已进入临床研究阶段。Kv1.3、LANCL2、Nckadaptor protein等新机制靶点成为研究热点,相关药物临床试验取得积极进展。
未来,自免药物研发需深度挖掘成熟靶点空白区价值,依托技术革新突破开发瓶颈,汲取肿瘤药物开发经验拓展适应症边界,探索全新作用机制与首创靶点,实现“靶点超车”。布局差异化且具有临床价值的新靶点,从机制上挖掘新适应症的临床应用,合理利用新技术将为自免药物研发带来新机遇。