创新药行业周刊：多款创新药物临床获批，基因治疗新药备受关注

智研咨询监测项目部创新药行业周刊 创IND新US药TR行YW业EE周KL刊Y 2024年07月22日-2024年07月28日 2024年 第244期 多款创新药物临床获批，基因治疗新药备受关注 核心事件点评3 【重点政策】陕西西安发布《西安市促进未来产业创新发展实施方案 （2024—2027年）》，涉及超个性化药物、心脑血管药物等创新药技术3 国内热点5 【重点政策】宁波发布《宁波市加强基础研究行动方案（2024-2027 年）》5 【重点事件】TCR-T细胞疗法拟纳入突破性治疗品种5 【重点事件】AAV基因治疗药物拟纳入突破性治疗品种5 【重点事件】韬略生物/苏中药业联合开发的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种5 【重点事件】朗信生物基因治疗1类新药拟纳入突破性治疗品种6 【重点企业】同源康医药通过港交所聆讯，7款癌症在研产品处于临床阶段6 【重点企业】联环药业：拟定增募资不超2.85亿元，用于创新药LH-1801 研发项目等7 新药研发动态8 新药临床8 【重点企业】普利制药纳米创新药PLAT001获得中国药物临床试验批准8 【重点企业】拜耳1类抗体新药在中国获批临床8 【重点企业】一品红：全资子公司一类创新药物APH01727片获得《药物临床试验批准通知书》8 【重点企业】驯鹿生物用于治疗多发性硬化的新药临床试验申请获美国 FDA的许可8 【重点企业】豪森药业/翰森制药申报的1类新药HS-10380的两项临床申请获得批准9 【重点企业】信达生物三特异性抗体1类创新药获批临床9 精品研报·监测报告·专题定制·产研服务1of15 智研咨询监测项目部创新药行业周刊 【重点企业】正大天晴1类小分子新药获批临床，针对MTAP缺失晚期恶性实体瘤10 【重点企业】LG化学针对罕见极端肥胖，口服新药进入2期临床研究10 【重点企业】艾伯维针对血液癌症的双抗创新药在华启动3期临床10 【重点企业】默沙东（MSD）小分子癌症新药在华启动3期临床11 【重点企业】微芯生物用于治疗结直肠癌的西达本胺三联疗法3期临床试验申请获NMPA批准11 新药上市11 【重点企业】信念医药/武田宣布基因治疗新药上市申请获受理11 【重点企业】康哲药业「熊去氧胆酸口服混悬液」获批新适应症12 海外动态13 【重点企业】三迭纪与BioNTech公司达成合作，开发口服RNA药物13 【重点企业】诺华合作开发双特异性抗体抗癌疗法13 【重点企业】阿斯利康引进一款EGFR降解剂13 精品研报·监测报告·专题定制·产研服务2of15 智研咨询监测项目部创新药行业周刊 核心事件点评 【重点政策】陕西西安发布《西安市促进未来产业创新发展实施方案（2024—2027年）》，涉及超个性化药物、心脑血管药物等创新药技术 7月24日，陕西西安市人民政府办公厅关于印发《西安市促进未来产业创 新发展实施方案（2024—2027年）》（以下简称《方案》）的通知。 《方案》指出，推进超个性化药物、心脑血管药物、抗衰老药物、靶向抗癌药物等创新药技术的研究探索，加快研发重组蛋白药物、多肽药物、细胞和基因治疗产品等生物创新药，推进其在重大疾病和罕见病领域的临床应用，加快院内制剂向新药转化，加强萃取、分离、浓缩、干燥等技术在中药创新药领域的应用。 点评：创新药是指具有自主知识产权专利的药物，相对于仿制药，创新药强调化学结构新颖或新的治疗用途。随着全球人口增长、人口老龄化以及医疗水平的提高，对创新药的需求日益迫切，并呈现出持续增长的趋势。近年来，为加速创新药领域的发展，多项利好政策相继出台，为行业注入了强劲动力。数据显示，2024年上半年，共有60款新药品种在我国获批上市，其中，包括30款1类创新药，1类创新药获批上市数量同比增长20%，创新药上市步伐持续加快。 在此背景下，西安市发布《方案》，针对创新药技术及其临床应用提出了具体而明确的推进策略，为行业未来发展指明了方向。其中，《方案》明确指出要推进超个性化药物、心脑血管药物、抗衰老药物、靶向抗癌药物等创新药技术的研究探索。这一战略部署将极大地激发科研机构和企业的创新热情，引导更多资源投入到这些具有重大临床价值的领域，从而加速新药研发的进程，推动科研成果更快地从实验室走向临床，为患者提供更多、更好地治疗选择。同时，《方案》还聚焦于生物创新药的研发与应用，特别是重组蛋白药物、多肽药物、细胞和基因治疗产品等前沿领域。这将进一步激发该领域的创新活力，推动更多具有自主知识产权的生物创新药进入临床阶段，为患者带来更为精准、有效的治疗希望。 精品研报·监测报告·专题定制·产研服务3of15 70 60 50 40 30 20 10 0 2020年 2021年 2022年 2023年 2024年H1 创新药获批上市数量（款） 智研咨询监测项目部创新药行业周刊 此外，《方案》还关注到了中药创新药的发展，提出了要加强萃取、分离、浓缩、干燥等技术在中药创新药领域的应用。这一举措有助于提升中药创新药的研发效率和质量，推动中药现代化和国际化进程。总体来看，《方案》的实施，将全面提升西安市乃至全国创新药产业的创新能力和竞争力。 图1：2020-2024年上半年中国创新药上市情况 资料来源：国家药监局、智研咨询整理 精品研报·监测报告·专题定制·产研服务4of15 智研咨询监测项目部创新药行业周刊 国内热点 【重点政策】宁波发布《宁波市加强基础研究行动方案（2024-2027年）》 7月24日，宁波发布《宁波市加强基础研究行动方案（2024-2027年）》（以 下简称《方案》）。《方案》提出要加快前沿科技研究布局。聚焦前沿新材料、未来智能、空天科技、未来海洋、原创新药、精准诊疗等科技前沿热点难点，部署一批前沿和交叉科学研究项目，加快推动前沿引领技术创新，力争取得一批原创性成果，为宁波新兴和未来产业提供战略技术储备。 【重点事件】TCR-T细胞疗法拟纳入突破性治疗品种 7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由广东香雪精准医疗技术有限公司申报的TAEST16001注射液拟纳入突破性治疗品种，拟用于治疗组织基因型为HLA-A*02:01，肿瘤抗原NY-ESO-1表达为阳性的软组织肉瘤。公开资料显示，这是一款TCR-T细胞免疫治疗产品。 【重点事件】AAV基因治疗药物拟纳入突破性治疗品种 7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由上海朗昇生物科技有限公司申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，这是一款AAV基因治疗药物，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良 （IRD）患者。该药物通过腺相关病毒2型（AAV2）携带正常RPE65基因，能特异识别并转染病变的视网膜色素上皮细胞，并在细胞内持续高效表达患者缺少的RPE65蛋白，恢复正常视循环，达到提升视功能的治疗目的。 【重点事件】韬略生物/苏中药业联合开发的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种 7月24日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，由江苏苏中药 业等联合申报的马来酸苏特替尼胶囊拟纳入突破性治疗品种，针对局部晚期或转 精品研报·监测报告·专题定制·产研服务5of15 智研咨询监测项目部创新药行业周刊 移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或 S768I）。 苏特替尼本次拟纳入突破性治疗品种针对的适应症为局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）。根据韬略生物此前招股书披露的信息，在苏特替尼针对该类非小细胞肺癌适应症的2a期临床试验中，每天一次给药80毫克剂量组的患者实现约92.9%的客观缓解率（ORR）。 根据中国药物临床试验登记与信息公示平台，苏特替尼胶囊的两项（2b期和2c期）临床研究正在进行中。其中2b期研究针对局部晚期或转移性非小细胞肺癌（仅限非耐药性罕见EGFR突变，包括L861Q、G719X和/或S768I）；2c期研究针对EGFR突变阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌。本次苏特替尼拟纳入突破性治疗品种，意味着这款EGFR抑制剂新药再次迎来新的进展。 【重点事件】朗信生物基因治疗1类新药拟纳入突破性治疗品种 7月22日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，由朗信生物旗下上海朗昇生物申报的LX101注射液拟纳入突破性治疗品种，适用于治疗RPE65双等位基因突变相关的遗传性视网膜营养不良（IRD）患者。公开资料显示，LX101注射液是一款以rAAV为载体的基因治疗药物，其治疗RPE65突变相关IRD已进入3期临床试验阶段。 【重点企业】同源康医药通过港交所聆讯，7款癌症在研产品处于临床阶段 7月22日，港交所官网公示，同源康医药IPO申请已经通过聆讯。同源康 医药致力于发现、收购、开发差异化靶向疗法并对其进行商业化，以满足癌症治疗中亟待满足的医疗需求，尤其是肺癌领域。 自2017年成立以来，同源康医药已建立由11款候选药物组成的管线，包括处于3期关键临床阶段的核心产品TY-9591（第三代EGFR-TKI）、其他6款临床 精品研报·监测报告·专题定制·产研服务6of15 智研咨询监测项目部创新药行业周刊 阶段产品及4款临床前阶段产品。该公司还计划通过内部努力并且与外部合作伙伴的合作来建立销售及营销能力，以确保在中国成功商业化该产品。 【重点企业】联环药业：拟定增募资不超2.85亿元，用于创新药 LH-1801研发项目等 联环药业7月22日公告，公布2024年度以简易程序向特定对象发行股票预 案，本次以简易程序向不超过35名（含）特定投资者发行股票募集资金总额不 超过2.85亿元(含本数)，不超过3亿元且不超过最近一年末净资产的20%，扣除发行费用后的募集资金净额将投资创新药LH-1801研发项目及补充流动资金。 精品研报·监测报告·专题定制·产研服务7of15 智研咨询监测项目部创新药行业周刊 新药研发动态 新药临床 【重点企业】普利制药纳米创新药PLAT001获得中国药物临床试验批准 7月24日，海南普利制药股份有限公司发布关于创新药注射用PLAT001获 得药物临床试验批准的公告。 PLAT001是普利制药和浙江大学联合创制的First-in-class的纳米创新药，首次构建了γ-谷氨酰转肽酶（GGT）介导的电荷反转聚合物，并将其应用于抗肿瘤药物的递送，突破纳米药物在实体瘤中的渗透性瓶颈。 【重点企业】拜耳1类抗体新药在中国获批临床 7月23日，中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网最新公示，拜耳（Bayer）申报的1类新药BAY3375968获批临床，拟开发治疗晚期实体瘤。公开资料显示，这是一款新型Fc优化抗CCR8抗体，在国际范围内处于1期临床研究阶段。 【重点企业】一品红：全资子公司一类创新药物APH01727片获得 《药物临床试验批准通知书》 7月24日，一品红发布公告称，近日，公司全资子公司广州一品红制药有限公司自主研发的一类创新药物APH01727片的药物临床试验申请已获得国家药品监督管理局批准，并收到《药物临床试验批准通知书》，将于近期开展临床试验。 【重点企业】驯鹿生物用于治疗多发性硬化的新药临床试验申请获美国FDA的许可 7月24日，驯鹿生物宣布其BCMA靶向CAR-T疗法（伊基奥仑赛注射液）用 于治疗多发性硬化的新药临床试验申请获美国FDA的许可。无独有偶，就在本月， 精品研报·监测报告·专题定制·产研服务8of15 智研咨询监测项目部创新药行业周刊 邦耀生物开发的同种异体通用型CD19靶向CAR-T疗法（TyU19）用于治疗自身免疫疾病的积极研究成果发布于国际权威期刊《细胞》上。这些不断涌现的CAR-T疗法治疗自身免疫疾病治疗的进展，引发行业广泛关注，也带来新的启示：在癌症治疗之外，CAR-T细胞疗法或将进入新的篇章——自身免疫疾病。 【重点企业