新药周观点：普克鲁胺顶线数据公布，全球已有多款新冠药物披露临床数据

本周新药行情回顾：2022年4月4日-2022年4月8日，新药板块涨幅前5企业：开拓药业（151.0%）、云顶新耀（21.9%）、和铂医药（16.3%）、药明巨诺（13.9%）、康诺亚（12.2%）。 跌幅前5企业：天境生物（-19.1%）、君实生物（-8.9%）、贝达药业（-8.3%）、艾力斯（-8.1%）、神州细胞（-8.0%）。 本周新药行业重点分析：4月6日，开拓药业公布了普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者3期全球多中心临床试验的关键数据结果。研究表明普克鲁胺可有效降低轻中症新冠患者的住院/死亡率，特别是对于服药超过7天的全部患者，相应保护率达100%；在伴有高风险因素的受试者中（特别是中高年龄组)，能显著降低住院/死亡率；可显著持续降低新冠病毒载量，并改善新冠相关症状。 当前全球范围内，以美国、欧洲为首的主流市场上已有多款新冠治疗药物获批，包括小分子口服药、中和抗体等不同类型治疗药物，对新冠预防、轻中症患者治疗、重症患者治疗均表现出较好的有效性。 在新冠预防方面：中和抗体组合疗法用于预防新冠大约能够将发生COVID-19的风险降低70~80%左右；而小分子口服药物在新冠预防方面的应用尚在临床研究阶段。 轻中症治疗方面：小分子新冠口服药Paxlovid针对轻中症高风险患者相对安慰剂能够降低89%的住院或者死亡风险，Molnupiravir能够降低30%的风险，注射剂瑞德西韦能够降低87%的风险；NT-300（硝唑尼特缓释片）在针对轻中症患者治疗的临床研究中发现其能够相对安慰剂降低85%进展为重症的风险。此外，中和抗体则能够降低70~80%的风险。 重症治疗方面：针对不同程度的住院患者，瑞德西韦、巴瑞替尼、托珠单抗也表现出相当的疗效，可以改善医疗资源占用情况。 本周新药获批&受理情况：本周国内有7个新药或新药适应症获批上市，28个新药获批IND，19个新药IND获受理，4个新药NDA获受理。 本周国内新药行业TOP3重点关注： （1）4月4日，石药集团宣布其自主研发的新冠mRNA疫苗SYS6006已获NMPA批准开展临床研究。 （2）4月4日，康希诺生物宣布其开发的新冠mRNA疫苗已获NMPA临床试验批件。 （3）4月6日，信达生物达伯坦（佩米替尼片，pemigatinib，英文商标：Pemazyre）获NMPA批准用于既往至少接受过一种系统性治疗，且存在FGFR2融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。 本周海外新药行业TOP3重点关注： （1）4月8日，强生的JNJ-75348780注射液临床试验申请获得NMPA批准，成为国内首个获批临床的CD3/CD22双抗，用于治疗B细胞非霍奇金淋巴瘤（B cell NHL）和慢性淋巴细胞白血病（CLL）。 （2）4月8日，礼来的Donanemab注射液临床试验申请获受理，用于治疗阿尔茨海默病（AD）。 （3）4月7日，诺华的Erenumab注射液上市申请获受理，用于预防成人偏头痛。 风险提示：临床试验进度不及预期的风险，临床试验结果不及预期的风险，医药政策变动的风险。 1.本周新药行情回顾 2022年4月4日-2022年4月8日，新药板块 涨幅前5企业：开拓药业（151.0%）、云顶新耀（21.9%）、和铂医药（16.3%）、药明巨诺（13.9%）、康诺亚（12.2%）。 跌幅前5企业：天境生物（-19.1%）、君实生物（-8.9%）、贝达药业（-8.3%）、艾力斯（-8.1%）、神州细胞（-8.0%）。 图1：本周涨、跌幅前5新药企业 图2：本周新药企业市值排行（单位：亿元） 2.本周新药行业重点分析 4月6日，开拓药业公布了普克鲁胺治疗轻中症非住院新冠患者3期全球多中心临床试验（NCT04870606）的关键数据结果。公司在美国等国家治疗轻中症新冠患者的3期临床试验的分析结果表明，普克鲁胺可有效降低新冠患者的住院/死亡率，特别是对于服药超过7天的全部患者，相应保护率达100%；可显著降低伴有高风险因素的受试者中（特别是中高年龄组)住院/死亡率；可显著持续降低新冠病毒载量，并改善新冠相关症状。 表1：普克鲁胺临床数据 目前开拓药业还正在推进2个全球多中心3期临床试验，包括在中国、巴西、菲律宾和马来西亚等国家开展的轻中症新冠患者全球多中心3期临床试验，以及在美国、菲律宾、南非和中国等国家开展的重症住院新冠患者的全球多中心3期临床试验。 全球范围内的新冠治疗药物疗效： 当前全球范围内，以美国、欧洲为首的主流市场上已有多款新冠治疗药物获批，包括小分子口服药、中和抗体等不同类型治疗药物，对新冠预防、轻中症患者治疗、重症患者治疗均表现出较好的有效性。 在新冠预防方面：中和抗体组合疗法用于预防新冠大约能够将发生COVID-19的风险降低70~80%左右；而小分子口服药物在新冠预防方面的应用尚在临床研究阶段。 轻中症治疗方面：小分子新冠口服药Paxlovid针对轻中症高风险患者相对安慰剂能够降低89%的住院或者死亡风险，Molnupiravir能够降低30%的风险，注射剂瑞德西韦能够降低87%的风险；NT-300（硝唑尼特缓释片）在针对轻中症患者治疗的临床研究中发现其能够相对安慰剂降低85%进展为重症的风险。此外，中和抗体则能够降低70~80%的风险。 重症治疗方面：针对不同程度的住院患者，瑞德西韦、巴瑞替尼、托珠单抗也表现出相当的疗效，可以改善医疗资源占用情况。 表2：美国、欧洲新冠治疗药物疗效数据 3.本周新药获批&受理情况 本周国内有7个新药或新药适应症获批上市，28个新药获批IND，19个新药IND获受理，4个新药NDA获受理。 表3：本周获批上市新药或新药适应症 表4：本周获批IND新药 表5：本周获IND受理新药 表6：本周获NDA受理新药 4.本周国内新药行业重点关注 表7：本周国内新药行业重点关注 本周TOP3重点关注： 【石药集团】4月4日，新型冠状病毒mRNA疫苗SYS6006获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准于中国开展临床研究。SYS6006根据毒株的流行情况进行针对性的抗原突变设计，临床前研究表明，该产品对包含Omicron和Delta在内的当前主流突变毒株具有良好的免疫保护效力；通过体液免疫和细胞免疫对机体提供免疫保护，并可产生记忆性B细胞，提供长效保护效力。此外，临床前安全性评价数据也充分证明了该产品的安全性。 【康希诺生物】4月4日，新型冠状病毒mRNA疫苗已获得国家药品监督管理局（NMPA）药物临床试验批件。公司临床前研究结果显示，该款mRNA疫苗可以诱导出针对多种世界卫生组织认定的重要变异株（包括当前流行株）的高滴度中和抗体，与以原型株为基础开发的现有新冠疫苗相比广谱性更强，可以有效地保护机体免受现有变异株的感染。 【信达生物】4月6日，达伯坦（佩米替尼片，pemigatinib，英文商标：Pemazyre）获得国家药品监督管理局（NMPA）批准用于既往至少接受过一种系统性治疗，且经检测确认存在有纤维细胞生长因子受体2（FGF R2 ）融合或重排的晚期、转移性或不可手术切除的胆管癌成人患者的治疗。达伯坦由Incyte和信达生物共同开发，是全球首个获批靶向FGFR2融合/重排胆管癌的口服小分子抑制剂，信达生物负责中国大陆、香港、澳门和台湾地区的商业化。 其他重点关注： 【信达生物】4月4日，公司自主研发的抗前蛋白转化酶枯草溶菌素9（PCSK-9）单克隆抗体（研发代号：IBI306）治疗中国杂合子型家族性高胆固醇血症（HeFH）的3期临床研究（研究代号：CREDIT-2）结果被2022年美国心脏病学会年会（ACC2022）接受为大会摘要并以线上壁报的形式（编号：1188-005）发表。IBI306是信达自主开发的创新型生物药，是国内率先开展长期、大规模、随机双盲3期临床研究的PCSK-9抑制剂。 【信达生物】4月6日，IBI310+信迪利单抗（PD1+CTLA4）拟纳入突破性治疗品种，用于经一线及以上含铂化疗失败或不能耐受的晚期宫颈癌的治疗。IBI310是由信达自主研发的一款重组全人源抗细胞毒T淋巴细胞相关抗原4（CTLA-4）单克隆抗体注射液，能特异性结合CTLA-4，从而阻断CTLA-4介导的T细胞抑制，促进T细胞的激活和增殖，提高肿瘤免疫反应，达到抗肿瘤的效果。 【复星医药】4月8日，控股子公司Hengenix Biotech,Inc.自主研发的创新型治疗用生物制品斯鲁利单抗注射液（即重组抗PD-1人源化单克隆抗体注射液，中国境内商品名：汉斯状）获得美国FDA孤儿药资格认定（Orphan-drug Designation），用于小细胞肺癌（SCLC）治疗。此前于2022年3月，该药用于治疗经标准治疗失败的、不可切除或转移性微卫星高度不稳定型（MSI-H）实体瘤的上市注册申请获国家药品监督管理局附条件批准。 【百济神州】4月6日，抗PD-1抗体百泽安（替雷利珠单抗注射液）的上市许可申请（MAA）获得欧洲药品管理局（EMA）受理，用于治疗既往接受过全身化疗的晚期或转移性食管鳞状細胞癌（ESCC）患者以及非小细胞非癌（NSCLC）患者。 【恒瑞医药】公司在2022美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布多项黑色素瘤、头颈肿瘤和消化道肿瘤等领域的进展：黑色素瘤领域，2022 ASCO已接收恒瑞医药的2篇研究摘要，采用恒瑞医药自主研发的PD-1抑制剂卡瑞利珠单抗（艾瑞卡）联合阿帕替尼（艾坦）（“双艾”组合）的免疫联合抗血管（或再联合化疗）的治疗策略；在头颈肿瘤领域，2022 ASCO已接收2篇采用“双艾”方案治疗鼻咽癌的研究，分别在壁报讨论和壁报环节展示，另有2篇壁报，分别为阿帕替尼治疗甲状腺癌REALITY研究事后分析和“双艾”治疗头颈鳞癌的研究；消化道领域已接收的产品相关研究有3篇，分别为1篇壁报，2篇线上发表。 【和铂医药】4月7日，公司与阿斯利康订立一项全球对外授权协议，以对HBM7022进行开发和商业化。HBM7022是由和铂医药基于HCAb的免疫细胞衔接器（HBICE）平台合成的针对肿瘤相关抗原（Claudin18.2）及CD3新型双特异性抗体，目前处于临床前阶段，可以强烈活化T细胞并杀伤肿瘤细胞。签立授权协议后，阿斯利康将获得HBM7022研究、开发、注册、制造和商业化的全球独家许可，并将全权负责与其进一步开发及商业化相关的所有成本及活动。 【君实生物】4月6日，全资子公司TopAlliance Biosciences, Inc.研发产品抗CD112R单克隆抗体注射液（项目代号“TAB009/JS009”）用于治疗晚期实体瘤的临床试验申请获得FDA批准。 【药明巨诺】4月3日，中国国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）授予倍诺达（瑞基奥仑赛注射液）用于治疗套细胞淋巴瘤（MCL）的突破性治疗药物认定。倍诺达是药明巨诺自主开发的一款靶向CD19的自体嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞免疫治疗产品。该突破性治疗药物认定基于一项旨在评估倍诺达治疗中国复发或难治性套细胞淋巴瘤（r/r MCL）成年受试者的有效性和安全性研究的临床资料支持，这是首次基于中国患者获得的临床试验资料。 【远大医药】4月7日，全球创新药Ryaltris复方鼻喷剂（简称GSP 301）在中国开展的用于治疗12岁及以上患者的季节性过敏性鼻炎（SAR）和鼻结膜炎症状的多中心3期临床研究完成首例患者入组。此次临床研究旨在评估产品的有效性、安全性、耐受性及药代动力学，为产品在中国的注册上市提供依据。 【正大天晴】4月6日，PD-L1单抗TQB2450注射液拟纳入突破性疗法，用于既往接受过 一、二线化疗方案治疗失败或不能耐受的非微卫星高度不稳定（非MSI-H）或非DNA错配修复缺陷（非dMMR）的复发性或转移性子宫内膜癌。 【歌礼制药】4月6日，中国国家药品监督管理局（NMPA）已批准公司第二款脂肪酸合成酶（FASN）抑制剂ASC60治疗晚期实