2024年5月第二周创新药周报（附小专题血友病 RNAi 疗法研发概况）

A股和港股创新药板块及XBI指数本周走势2024年5月第2周，陆港两地创新药板块共计] 38个股上涨，22个股下跌。其中 涨幅前三为再鼎医药（+26.56%）、药明巨诺-B (+26.56%)、百利天恒-U (+25.51%)。 跌幅前三为北海康成-B (-24.44%)、迪哲医药-U (-9.48%)、乐普生物-B (-9.05%)。 本周A股创新药板块上涨0.79%，跑输沪深300指数0.93pp，生物医药上涨2.5%。 近6个月A股创新药累计下跌2.51%，跑输沪深300指数4.05pp，生物医药累计下跌12.69%。 本周港股创新药板块上涨7.76%，跑赢恒生指数5.12pp，恒生医疗保健上涨3.23%。近6个月港股创新药累计下跌4.77%，跑输恒生指数11.23pp，恒生医疗保健累计下跌9.92%。 本周XBI指数下跌2.75%，近6个月XBI指数累计上涨4.38%。 国内重点创新药进展 5月国内8款新药获批上市，7项新增适应症获批上市；本周国内3款新药获批上市，3款新增适应症获批上市。 海外重点创新药进展 5月美国1款NDA获批上市，0款BLA获批上市。本周美国0款NDA获批上市，0款BLA获批上市。5月欧洲0款创新药获批上市，本周欧洲无新药获批上市。5月日本0款创新药获批上市，本周日本0款新药获批上市。 本周小专题——附小专题血友病RNAi疗法研发概况 2024年5月7日，赛诺菲Fitusiran注射液的上市申请获得NMPA受理，这也是Fitusiran的全球首报，有望实现中国率先上市。Fitusiran为一款靶向抗凝血酶的siRNA疗法。Fitusiran原本预计2022年递交上市申请，后因安全性进行剂量调整，注册时间表也相应地有了延迟。在A型或B型血友病中，凝血因子FVIII或FIX凝血酶的缺失导致凝血酶产生不足，造成出血，传统的治疗方式为凝血因子替代治疗。最新的治疗方案还有FIX/FX双抗、凝血因子AAV基因疗法等。Fitusiran则通过干扰抗凝血酶的表达，提高血液中凝血酶的含量。通过临床探索，最终将Fitusiran治疗的目标为抗凝血酶范围确定为15-35%，并由此确定剂量调整方案。 Fitusiran大部分患者只需要每两个月给药一次，且对A型或B型血友病都有效。 本周全球重点创新药交易进展 本周全球共达成16起重点交易，披露金额的重点交易有3起。Shionogi& Co.，Ltd.和Maze Therapeutics，Inc.宣布MZE001的全球独家许可协议，MZE001是一种用于治疗庞贝病的新型候选治疗药物。诺瓦瓦克斯和赛诺菲宣布达成联合独家许可协议，共同商业化COVID-19疫苗并开发新型COVID-19流感联合疫苗。 与IRL757达成开发合作，作为治疗冷漠的新疗法。 风险提示：药品降价风险;医改政策执行进度低于预期风险;研发失败的风险。 1GLP-1RA药物研发进展和销售情况 全球糖尿病适应症GLP-1靶点相关创新药：11项已获批上市(其中9项在中国获批上市，2项在中国处于NDA)，10项处于III期临床阶段。 图1：国内进展前列的GLP-1RA药物(糖尿病适应症) 全球肥胖适应症GLP-1靶点相关创新药：3项已获批上市(其中1项在中国获批上市，2项在中国处于III期临床阶段)，4项处于III期临床阶段。 图2：国内进展前列的GLP-1RA药物(肥胖适应症) 仿制药：国内，利拉鲁肽已有华东医药和通化东宝两家获批上市，其中华东医药糖尿病和肥胖/超重两项适应症均已获批上市。中国生物制药的利拉鲁肽仿制药有望2024年内获批上市。司美格鲁肽仿制药进入竞速期，4款药物糖尿病适应症处于III期临床阶段，肥胖适应症石药集团、华东医药获批临床。 图3：利拉鲁肽仿制药研发进展 图4：司美格鲁肽仿制药研发进展 替尔泊肽（Mounjaro）2023年销售额51.63亿美元（+970.1%），远超司美格鲁肽上市初表现（2019年销售额16.86亿美元，+490%）；2023年11月18日替尔泊肽（Zepbound）获批减重适应症，全年销售额1.758亿美元。度拉糖肽(Trulicity)2023年营收约71.33亿美元。 2023年司美格鲁肽降糖适应症注射剂型Ozempic销售额138.89亿美元（+60%），口服剂型Rybelsus销售额27.20亿美元（+66%），该产品1月26日国内获批上市；减重适应症Wegovy销售额45.48亿美元（+407%），三款司美产品合计销售额211.57亿美元。 利拉鲁肽（Victoza+Saxenda）2023年销售额共计约27.51亿美元（-18%）。 图5：GLP-1药物全球销售额(亿美元) 图6：GLP-1药物药智国内医院销售数据(亿元) 2A股和港股创新药板块本周走势 2024年5月第2周，陆港两地创新药板块共计38个股上涨，22个股下跌。其中涨幅前三为再鼎医药（+26.56%）、药明巨诺-B(+26.56%)、百利天恒-U(+25.51%)。跌幅前三为北海康成-B(-24.44%)、迪哲医药-U(-9.48%)、乐普生物-B(-9.05%)。 图7：A+H市场创新药个股本周涨跌幅 2.1 A股创新药板块本周走势 本周A股创新药板块上涨0.79%，跑输沪深300指数0.93pp，生物医药上涨2.5%。近6个月A股创新药累计下跌2.51%，跑输沪深300指数4.05pp，生物医药累计下跌12.69%。 图8：A股创新药板块走势 2.2港股创新药板块本周走势 本周港股创新药板块上涨7.76%，跑赢恒生指数5.12pp，恒生医疗保健上涨3.23%。 近6个月港股创新药累计下跌4.77%，跑输恒生指数11.23pp，恒生医疗保健累计下跌9.92%。 图9：港股创新药板块走势 2.3美股XBI指数本周走势 本周XBI指数下跌2.75%，近6个月XBI指数累计上涨4.38%。 图10：XBI指数走势 35月上市创新药一览 3.1国内上市创新药及首次公示临床试验数量 5月国内8款新药获批上市，7项新增适应症获批上市；本周国内3款新药获批上市，3款新增适应症获批上市。 图11：2020年-2024年5月(截至5月12日)国内每月上市创新药数量(个) 表1：5月(截至5月12日)国内上市创新药情况 本周国内首次公示临床试验数量共39个。其中BE/I期临床试验23个，II期临床试验5个，III期临床试验11个，Ⅳ期临床试验0个。 图12：2023年9月-2024年5月(截至5月12日)国内首次公示临床试验数量(个) 3.2美国上市创新药 5月美国1款NDA获批上市，0款BLA获批上市。本周美国0款NDA获批上市，0款BLA获批上市。 图13：2020年-2024年5月(截至5月12日)FDA每月上市创新药数量(个) 表2：5月(截至5月12日)美国上市创新药情况 3.3欧洲上市创新药 5月欧洲0款创新药获批上市，本周欧洲无新药获批上市。 图14：2020年-2024年5月(截至5月12日)欧洲每月上市创新药数量(个) 3.4日本上市创新药 5月日本0款创新药获批上市，本周日本0款新药获批上市。 图15：2020年-2024年5月(截至5月12日)日本每月上市创新药数量(个) 4本周国内外重点创新药进展 4.1国内重点创新药进展概览 本周国内有3款新药获NMPA获批上市。 表3：本周国内重点创新药进展 4.2海外重点创新药进展概览 本周海外无新药或新增适应症获FDA批准上市。 表4：本周海外重点创新药进展 5本周小专题——附小专题血友病RNAi疗法研发概况 2024年5月7日，赛诺菲Fitusiran注射液的上市申请获得NMPA受理，这也是Fitusiran的全球首报，有望实现中国率先上市。Fitusiran为一款靶向抗凝血酶（AT）的siRNA疗法。 Fitusiran原本预计2022年递交上市申请，后因安全性进行剂量调整，注册时间表也相应地有了延迟。在A型或B型血友病中，凝血因子FVIII或FI X凝血酶的缺失导致凝血酶产生不足，造成出血，传统的治疗方式为凝血因子替代治疗。最新的治疗方案还有FIX/FX双抗、凝血因子AAV基因疗法等。Fitusiran则通过干扰抗凝血酶的表达，提高血液中凝血酶的含量。通过临床探索，最终将Fitusiran治疗的目标为抗凝血酶范围确定为15-35%，并由此确定剂量调整方案。Fitusiran大部分患者只需要每两个月给药一次，且对A型或B型血友病都有效。 表5：针对血友病的RNAi疗法研发概况 6本周国内公司和全球TOP药企重点创新药交易进展 本周全球共达成16起重点交易，披露金额的重点交易有3起。Shionogi & Co.，Ltd.和Maze Therapeutics，Inc.宣布MZE001的全球独家许可协议，MZE001是一种用于治疗庞贝病的新型候选治疗药物。诺瓦瓦克斯和赛诺菲宣布达成联合独家许可协议，共同商业化COVID-19疫苗并开发新型COVID-19流感联合疫苗。与IRL757达成开发合作，作为治疗冷漠的新疗法。 图16：2020年-2024年5月(截至5月12日)国内公司和全球TOP药企重点交易数量和交易金额(不完全统计) 表6：本周国内公司和全球TOP药企重点创新药交易进展 7风险提示 药品降价预期风险；医改政策执行进度低于预期风险；研发失败的风险。