创新药行业双周报：关注NASH药物市场

2023年6月12日，默沙东宣布，将于欧洲肝脏研究协会（EASL）2023年会口头公布Efinopegdutide（MK-6024） 用于非酒精性脂肪肝（NAFLD）患者的IIa期临床研究最新结果。 这项研究是默沙东于2021年6月底登记的一项Efinopegdutide头对头司美格鲁肽治疗NAFLD的IIa期临床试验，共招募了145例受试者。 主要终点是接受治疗24周后，患者LFC较基线平均降低水平、不良事件发生率、因不良事件停止研究的患者人数等。会议摘要数据显示，第24周时，EFI组患者的LFC较基线降低72.7%，而SEMA组为42.3%；EFI组LFC较基线降低≥30%、≥50%、≥70%的患者比例也优于SEMA组。研究发现，两组患者体重较基线均有所减少（EFI 8.5% vs SEMA 7.1%，p=0.085）；按减重程度分类（即减重≤5%, 5%~10%, >10%），EFI组相对应LFC较基线分别降低52.4%、76.6%、86.2%，而SEMA组分别为13.4%、39.6%、64.2%。此外，两组在总体、严重药物相关不良事件（包括导致停药的不良事件）的发生率方面没有显著差异。默沙东表示，相比每周1mg司美格鲁肽，每周10mg Efinopegdutide治疗后患者有更显著的LFC降低，有望为NASH患者提供有效的治疗选择。 NASH是当今全世界最大的未满足需求之一，患者群体庞大。目前，FDA、EMA、NMPA等均无已批准药物。本次默沙东披露的GLP-1R/GCGR双重激动剂针对NASH的数据积极，显现出针对NASH治疗的积极潜力。 建议关注：与NASH相关公司：福瑞股份、微芯生物、歌礼制药、东阳光药业、众生药业等。医药公司如亚宝药业、恒瑞医药、百济神州、信达生物、康方生物、和黄医药、科伦药业、海思科、贝达药业、泽璟制药、人福医药、京新药业、亚虹医药、云顶新耀、永泰生物、润都股份等。 风险提示：创新药研发进展的不确定性风险；新药销售不达预期风险；基本药物目录推出时间不确定性风险等。 1医药行业运行情况分析 2023年6月12日，默沙东宣布，将于欧洲肝脏研究协会（EASL）2023年会口头公布Efinopegdutide（MK-6024）用于非酒精性脂肪肝（NAFLD）患者的IIa期临床研究最新结果。 这项研究是默沙东于2021年6月底登记的一项Efinopegdutide头对头司美格鲁肽治疗NAFLD的IIa期临床试验，共招募了145例受试者。主要终点是接受治疗24周后，患者LFC较基线平均降低水平、不良事件发生率、因不良事件停止研究的患者人数等。会议摘要数据显示，第24周时，EFI组患者的LFC较基线降低72.7%，而SEMA组为42.3%；EFI组LFC较基线降低≥30%、≥50%、≥70%的患者比例也优于SEMA组。研究发现，两组患者体重较基线均有所减少（EFI 8.5%vs SEMA 7.1%，p=0.085）；按减重程度分类（即减重≤5%, 5%~10%, >10%），EFI组相对应LFC较基线分别降低52.4%、76.6%、86.2%，而SEMA组分别为13.4%、39.6%、64.2%。此外，两组在总体、严重药物相关不良事件（包括导致停药的不良事件）的发生率方面没有显著差异。默沙东表示，相比每周1mg司美格鲁肽，每周10mg Efinopegdutide治疗后患者有更显著的LFC降低，有望为NASH患者提供有效的治疗选择。 NASH是当今全世界最大的未满足需求之一，患者群体庞大，但FDA、EMA、NMPA等均无已批准药物。本次默沙东披露的GLP-1R/GCGR双重激动剂针对NASH的数据积极，显现出针对NASH治疗的积极潜力。 建议关注：与NASH相关公司：福瑞股份、微芯生物、歌礼制药、东阳光药业、众生药业等。医药公司如亚宝药业、恒瑞医药、百济神州、信达生物、康方生物、和黄医药、科伦药业、海思科、贝达药业、泽璟制药、人福医药、京新药业、亚虹医药、云顶新耀、永泰生物、润都股份等。 2本周行业回顾 2.1医药生物行业一周表现 截至6月18日，一周内沪深300指数上涨3.09%、创业板指上涨5.47%。各行业板块分化，食品饮料（7.49%）、通信（7.00%）、机械设备（6.51%）涨幅靠前。 公共事业（-2.58%）、银行（-2.21%）、采掘（0.00%）跌幅靠前，医药生物（0.60%）涨幅在28个子行业中排在第22位。 图1.一年以来医药生物板块与沪深300和创业板涨幅比较 图2.上周各行业涨跌幅一览（单位：%） 2.2子行业及个股一周表现 医药生物上涨0.60%，具体来看，医疗服务（3.20%）、生物制品（1.86%）、化学制剂（0.60%）表现较好，中药（-1.43%）、医疗器械（-0.32%）、医药商业（-0.18%）涨幅较弱。 图3.医药生物子行业涨跌幅（单位：%） 个股方面，兴齐眼药（9.69%）、圣达生物（9.23%）、益丰药房（9.14%）涨幅居前；和佳退（-60.91%）、ST紫鑫（-17.78%）、益佰制药（-10.58%）相对表现不佳。 表1.科学服务行业营业收入和扣非净利润增速情况 3行业新闻 3.1亘喜生物GC012F两项长期随访数据结果揭晓 在刚刚结束的ASCO、EHA年会上，亘喜生物连续公布自体FasTCAR-T GC012F（BCMA/CD19）及健康供者来源异体CAR-T GC007g的最新临床数据。GC012F针对两个不同适应症的两项长期临床研究成果，分别入选了ASCO和EHA的口头报告。 具体来看，ASCO期间，GC012F治疗复发/难治性多发性骨髓瘤（r/r MM）和B细胞非霍奇金淋巴瘤（B-NHL）的长期随访数据对以上探索进行了有力验证。针对r/r MM，GC012F的总体应答率（ORR）高达93.1%。 数据显示，接受GC012F治疗的r/r MM患者中，只有7%的患者出现3级以上的CRS，未出现任何情况的ICANS；B-NHL患者中有1名患者出现3级以上的CRS，也无任何ICANS发生。GC012F-r/r MM的研究未观察到第二原发性恶性肿瘤（SPM）。 EHA 2023上，亘喜生物也首次公布了GC007g治疗不符合自体CAR-T疗法条件的r/r B-ALL患者1期长期随访数据。该研究显示，GC007g治疗起效很快，在完成回输后的第28天，100%的患者达到MRD-CR/CRi；同时，GC007g具有长效潜力，中位随访时间为445天时，仍处于CR/CRi的患者比例为78%。1年无进展生存期（PFS）和总生存期（OS）的比率分别为76.2%和85.7%。 3.2刚刚，维亚生物拆出CRO业务，引入弘晖、淡马锡超10亿元战略投资 6月11日，港股上市公司维亚生物发布公告，该公司及其主席、首席执行官兼执行董事毛晨先生与投资人订立股权转让及增资协议、股东协议及其他交易文件，据此，投资人已有条件同意（i）合共向维亚上海增资约5.48亿元（相当于约7734万美元）；及（ii）以总代价约5.15亿元（相当于约7266万美元）自Viva Investment收购维亚上海的注册资本约774万美元。股权投资的总代价约为10.62亿元。所得款项净額预期约10.58亿元。 3.3九芝堂干细胞疗法获批临床，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症 6月12日，九芝堂宣布其控股子公司九芝堂美科（北京）向药监局提交的“人骨髓间充质干细胞注射液”获得临床试验默示许可，用于治疗自身免疫性肺泡蛋白沉积症。 3.4AKT成药曙光已现：阿斯利康Capivasertib申报上市 6月12日，阿斯利康宣布FDA已受理该公司first-in-class AKT抑制剂capivasertib联合Faslodex（氟维司群）的新药申请（NDA）同时被授予了优先审评资格，用于治疗激素受体阳性（HR+）、人表皮生长因子受体2阴性（HER2-）局部晚期或转移性乳腺癌患者，这些患者在接受内分泌基础方案治疗过程中或之后疾病复发或进展。FDA将在2023年第四季度做出审评决定。这也意味着AKT靶点在经历了40多年的艰难探索后终于迎来曙光。 3.5歌礼制药终止两款产品开发 6月14日，歌礼制药发布《关于二零二二年度资产减值拨备；业务更新；及所得款项用途变更》的补充公告。公告中表示，歌礼制药将终止治疗肝癌的候选药物ASC06以及HIV新药ASC09的开发。 公告中表示，歌礼制药将终止治疗肝癌的候选药物ASC06的研究与开发。ASC06是一种采用RNA干扰递送技术开发的系统性递送治疗药物。然而，随着RNA干扰递送技术研究进展，ASC06采用的RNA干扰递送技术成为早期技术且已过时。 因此，ASC06可能无法展现如先前预测的市场竞争优势。所以，歌礼制药表示已经在2020年决定不再继续进行ASC06的研发。 ASC09则是一种HIV蛋白酶抑制剂候选药物，拟开发用于治疗HIV 1型感染。然而，治疗相同适应症的替代产品（如HIV融合抑制剂药物）已在中国获批上市，已成为治疗HIV 1型感染的主流药物，并相较于蛋白酶抑制剂类表现出更佳的疗效、安全性及耐药性。因此，相较于此类替代品，ASC09可能没有竞争优势，故决定终止ASC09的研发，目前正在终止过程中。 4风险提示 创新药研发进展的不确定性风险；新药销售不达预期风险；基本药物目录推出时间不确定性风险等。