2026年第二季度,全球寡核苷酸赛道迎来密集兑现期,ASO、siRNA、mRNA、AOC等技术链路多点爆发。行业核心变革包括治疗范式跃迁、适应症跨界破圈、递送技术迭代,竞争升级为递送技术、平台能力和全局管线布局的全栈突破。
2026年成为寡核苷酸疗法的监管突破大年,FDA、EMA密集授予优先审评和突破性疗法认定。核心品种如GSK与Ionis联合开发的bepirovirsen(乙肝功能性治愈ASO药物,FDA PDUFA日期2026年10月26日)、再生元与Alnylam合作的cemdisiran(C5靶向siRNA用于全身型重症肌无力,FDA PDUFA日期2026年11月)、Ionis用于治疗亚历山大病的zilganersen(ASO药物)等迈入上市冲刺阶段,覆盖慢性感染、代谢慢病、罕见病、自身免疫病等领域。
近期关键数据包括:Arrowhead公布plozasiran用于重度高甘油三酯血症的全球Ⅲ期临床试验结果,甘油三酯中位降幅79%-81%;赛诺菲普乐司兰钠注射液在华完成商业化上市;诺华收购Avidity的AOC资产Del-zota向FDA提交BLA申请。
投资建议:关注有小核酸布局的创新药及CXO公司。CXO建议关注与全球小核酸龙头公司合作企业:联化科技、蓝晓科技、诚达药业、凯莱英、药明康德、诺泰生物等;创新药建议关注前沿生物、石药创新、热景生物、悦康药业、必贝特等。
风险提示:新药研发进展不确定性、销售不达预期、集采降价超预期等。