siRNA行业观点递送平台有望迎来突破关注减重CNS及双靶方向

siRNA药物行业观点总结

核酸药物优势与市场前景

siRNA药物具备高效低毒、疗效持久等优势，相较于传统小分子和生物药，可通过精准沉默致病蛋白实现高效降解和长效作用。核酸疗法已成为新药开发热门方向，BD交易频发。根据弗若斯特沙利数据，全球siRNA药物市场有望在2040年达到503亿美元。

递送平台进展与突破方向

GalNAc肝内递送平台已较为成熟，成为肝内靶点siRNA药物的主流方案（如PCSK9、AGT等心血管靶点）。肝外递送仍处于早期阶段，但Alnylam的C16平台在阿尔茨海默病领域、Arrowhead和Wave Life Sciences在脂肪组织领域已初步展现潜力。未来竞争核心将围绕新靶点发现与肝外递送平台突破。

国产企业机遇与行业展望

近期国产小核酸企业通过诺华、罗氏等MNC合作（如舶望与诺华、圣因与罗氏等）成为全球重要参与者。在90-00年代慢病药物迭代需求下，MNC对肝递送赛道存在较强BD意愿，国产企业有望在PCSK9、Lp(a)等热门靶点取得合作机会。减重、CNS递送等新需求随着海外巨头突破进一步打开行业前景。

相关产业链

A股相关标的：悦康药业、前沿生物、福元医药等；港股：瑞博生物、待IPO上市（靖因生物、舶望制药）；上游产业链：药明康德、联化科技、奥锐特等。