医药生物行业点评报告：减重赛道全球前沿进展跟踪（三） ：新风口之小核酸药物有望破局千亿美金市场

减重赛道新风口：小核酸药物有望破局千亿美金市场

Arrowhead和Wave等引领小核酸减重赛道，国内企业布局迅速且全面

小核酸药物在减重适应症上的布局主要围绕INHBE和ALK7两个靶点。INHBE在肝脏细胞中表达，编码分泌Activin E，与ALK7（脂肪组织表达）结合调控脂肪代谢，抑制脂解作用导致NEFA水平下降，进而引发肥胖。目前，Arrowhead和Wave的INHBE siRNA分子将在未来6个月内读出1期试验数据，进度最快；Alnylam布局最全面，覆盖INHBE（肝脏靶向）、ALK7（脂肪靶向）、GeneD（肌肉靶向）。

小核酸药物联用GLP-1，有望解决多重未满足临床需求

临床前数据显示，Arrowhead的ALK7 siRNA联用Tirzepatide可提升减重效果，实现更长间隔给药（月度、季度），并实现减脂不减肌。人类遗传学研究表明，INHBE/ALK7功能缺失者表现出更健康的代谢状态，提示该通路在脂肪分布而非单纯体重调控中起关键作用，抑制有望减少高危腹部/内脏脂肪。

短期关注海外1期试验数据读出及相关公司BD进展

短期建议关注Arrowhead和Wave的1期试验数据，重点关注安全性、药代、给药间隔、biomarker敲降水平、早期疗效和其他代谢指标变化。推荐标的：悦康药业、阳光诺和、热景生物、石药集团；受益标的：前沿生物-U、恒瑞医药。

风险提示

创新药研发热度下滑、药物临床研发失败、药物安全性风险。