医药生物行业周报诺华siRNA降脂药物在华获批新适应症，关注PCSK9及小核酸赛道

诺华乐可为（英克司兰钠注射液）获国家药监局批准新适应症，用于成人原发性高胆固醇血症（非家族性）或混合型血脂异常患者的治疗，以降低低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）。该药物作为全球首款且目前唯一获批的靶向PCSK9的小干扰RNA降胆固醇药物，采用一年两针的给药方式，有望提升治疗依从性及LDL-C的长期达标率。乐可为于2023年8月首次在中国获批，适应症已于2025年12月7日纳入国家医保目录。

我国血脂异常人数近年显著增加，根据《中国血脂管理指南（2023年）》，我国血脂异常人数已超4亿，且发病呈年轻化趋势。目前，常见的降脂方案存在局限性，患者难以实现血脂的长期稳定控制。全球已进入临床开发的PCSK9靶点项目达55款，已获批药物以单抗为主，包括安进依洛尤单抗和再生元/赛诺菲阿利西尤单抗，国内恒瑞医药、信达生物等公司的同靶点单抗也已获批上市。临床阶段在研药物以口服药、siRNA、ASO为主，如默沙东的Enlicitide和阿斯利康的Laroprovstat均处于III期临床开发阶段，国内石药集团、齐鲁/瑞博也在开发PCSK9 siRNA药物。2026年1月29日，华东医药与时安生物合作开发创新减重机制的siRNA创新疗法，正式进入临床前研究阶段。

投资建议关注恒瑞医药、信达生物、华东医药等。风险提示包括药品/耗材降价风险、行业政策变动风险、市场竞争加剧风险等。