2025年第二季度基因、细胞与RNA疗法概览报告

核心观点

• 新药获批：第二季度共有三种新的基因、细胞和RNA疗法获批，包括美国FDA批准的用于治疗复发性 dystrophic epidermolysis bullosa (RDEB) 的细胞疗法 Zevaskyn，以及用于治疗COVID-19 的低剂量mRNA疫苗 mNexspike。中国批准了首个用于治疗血友病的基因疗法。
• 研发管线增长：基因疗法项目数量持续增长，第二季度临床前至III期阶段的项目数量均有所增加。肿瘤和罕见病仍然是主要的治疗领域。第二季度启动的80项基因疗法试验中，64% 用于肿瘤适应症，这是过去一年中最高的比例。
• 交易活动：先进分子疗法公司第二季度签署了91项交易，与上一季度基本持平。收购活动有所增加，第二季度共有12笔交易，其中三家大型制药公司进行了价值超过10亿美元的收购。风险投资活动总体下降，尤其是初创公司，第二季度仅有三家公司融资，总额为1.97亿美元，与上一季度的12笔融资相比，金额和数量均有所下降。
• RNA疗法：第二季度启动的RNA疗法试验中，74% 用于非肿瘤适应症。肿瘤适应症的RNA疗法试验比例有所上升，第二季度达到26%，这是过去两年中第二季度启动的肿瘤RNA疗法试验数量最多的一次。
• 临床试验：第二季度启动了80项基因疗法试验，比上一季度增加了1项。非基因修饰细胞疗法试验中，76% 用于非肿瘤适应症。第二季度启动了33项非基因修饰细胞疗法试验，比上一季度增加了6项。

关键数据

• 已获批的疗法：截至2025年第二季度，全球已批准36种基因疗法（包括基因修饰细胞疗法）、36种RNA疗法和71种非基因修饰细胞疗法。
• 研发管线：共有4469种疗法正在开发中，其中2210种是基因疗法（包括基因修饰细胞疗法），962种是非基因修饰细胞疗法。
• 交易活动：第二季度共有91项交易，其中融资交易51笔，收购交易34笔，联盟交易6笔。
• 风险投资：第二季度共有3家公司进行融资，总额为1.97亿美元，与上一季度的12家公司相比，数量和金额均有所下降。

研究结论

基因、细胞和RNA疗法领域在第二季度继续发展，肿瘤和罕见病仍然是主要的治疗领域。RNA疗法在肿瘤适应症中的应用越来越受到关注。交易活动总体平稳，风险投资活动总体下降。