2025年第三季度数据报告：基因、细胞和RNA治疗前景报告

核心观点与关键数据

2025年第三季度，基因、细胞和RNA疗法领域取得显著进展，其中基因、细胞和RNA疗法各领域均获批四款新疗法。中国NMPA批准Hrain Biotechnology的Hicara CAR-T疗法用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤；美国FDA批准Precigen的Papzimeos用于治疗复发性呼吸道乳头状瘤；FDA还批准Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera用于治疗遗传性血管性水肿；欧洲批准ExCellThera的Zemcelpro用于治疗血液系统恶性肿瘤。

尽管监管进展顺利，但临床试验活动有所放缓，本季度共启动125项试验。全球管线保持稳健，目前有3200多项试验正在进行中。交易活动增加，本季度99笔交易较上一季度增长9%，其中11轮初创公司融资总额达2.309亿美元。Kite和Biogen在体内CAR疗法和ASO递送领域的战略收购，凸显了对下一代疗法的持续创新和投资。

胰腺癌成为CGT靶向的五大罕见病之一，基因治疗试验中非肿瘤学适应症的比例上升至42%，标志着自2024年第四季度以来下降趋势的逆转。

研究结论

数据显示CGT的进展是动态的，但并非线性。各项指标帮助我们更好地理解该领域的速度和方向，为社区提供预测变化和机会的工具。数据对于推动意识、指导研究以及加速细胞和基因疗法在全球患者的应用至关重要。

关键数据

• 批准疗法：2款基因疗法（中国NMPA批准Hrain Biotechnology的Hicara CAR-T疗法，美国FDA批准Precigen的Papzimeos）、1款RNA疗法（美国FDA批准Ionis Pharmaceuticals的Dawnzera）、1款非基因修饰细胞疗法（欧盟批准ExCellThera的Zemcelpro）。
• 临床试验：本季度启动125项试验，较上一季度减少17%，较去年同期减少13%。目前有1877项基因治疗临床试验正在进行中。
• 交易活动：本季度99笔交易，较上一季度增长9%。收购活动较第二季度减少4倍，但Kite和Biogen分别收购了Interius BioTherapeutics和Alcyone Therapeutics。
• 初创公司融资：本季度11家初创公司融资总额达2.309亿美元，较上一季度有所反弹。
• 管线概况：共4341款疗法在开发中，其中2129款基因疗法（包括基因修饰细胞疗法）、920款非基因修饰细胞疗法。
• 基因治疗：临床试验中非肿瘤学适应症的比例上升至42%，CAR-T疗法继续主导管线，主要靶向肿瘤和罕见病。
• 非基因修饰细胞治疗：主要靶向肿瘤和罕见病，本季度启动29项试验，其中62%为非肿瘤学适应症。
• RNA疗法：mRNA和RNAi仍为研究首选，主要靶向罕见病和抗癌适应症，本季度启动29项试验，90%为非肿瘤学适应症。