2024年第二季度，基因、细胞和RNA疗法领域持续增长，但面临短期挑战，尤其在融资方面。核心观点与数据如下：
新获批疗法
- RNA疗法获批：美国获批两款新RNA疗法，Rytelo（治疗骨髓增生异常综合征）和mRESVIA（预防RSV感染）。
- 无新基因/细胞疗法获批：本季度无新基因或细胞疗法获批。
管线规模与分布
- 管线规模稳健：共有4047款疗法正在开发，其中：
- 基因疗法（含基因修饰细胞疗法）占比51%。
- RNA疗法占比27%。
- 非基因修饰细胞疗法占比22%。
- 肿瘤学与罕见病是主要关注领域：基因和细胞疗法尤其集中于肿瘤学和罕见病。
- RNA疗法中，罕见病是首要目标疾病，其次为抗感染适应症。
- 罕见病基因疗法侧重肿瘤罕见病，细胞疗法侧重非肿瘤适应症。
交易与融资活动
- 交易总量下降：第二季度完成100笔交易，较第一季度下降20%，较去年同期下降15%。
- 联盟和收购交易量上升，但融资交易下降39%（52笔），种子轮和A轮融资小幅增长11%（6笔，2.663亿美元）。
基因疗法管线
- 临床试验趋势：II期/III期候选基因疗法数量首次下降，I期数量持续上升；Rocket Pharmaceuticals提交RP-L102的批准申请（欧洲）。
- 技术偏好：体外基因修饰更广泛，42%的基因疗法采用体内递送。
- CAR-T疗法主导：占基因修饰细胞疗法的51%，97%用于治疗癌症适应症。
- 靶点分布：肿瘤学靶点以CD19、BCMA、CD22为主；非肿瘤靶点以CD19和凝血因子VIII为主。
- 罕见病聚焦：前10位罕见病基因疗法中8种为肿瘤类，包括骨髓瘤、急性髓性白血病等。
非基因修饰细胞疗法管线
- 领域分布：肿瘤学与罕见病仍是主要领域，非肿瘤罕见病开发占比62%（较前三个季度下降2%）。
- 目标疾病：帕金森病最常见，其次为骨关节炎和1型糖尿病。
- 罕见病适应症：肿瘤学以肝癌、急性髓细胞性白血病为主；非肿瘤学以急性呼吸窘迫综合征、移植物抗宿主病为主。
- 试验活动：启动31项试验（较上一季度减少11项），52%针对非肿瘤学适应症。
RNA疗法管线
- 治疗模式：mRNA和RNAi仍是主流。
- 临床阶段：大部分处于临床前（RNAi 74%、mRNA 66%、反义RNA 71%）。
- 领域分布：罕见病（78%）和抗感染（22%）是主要领域。
- 罕见病适应症：肿瘤学以胰腺癌、肝癌为主；非肿瘤学以杜氏肌营养不良、肌萎缩侧索硬化症为主。
- 试验活动：启动38项试验（较上一季度增加8项），82%用于非肿瘤学适应症。
交易与融资总结
- 交易总量下降：100笔交易（较Q1下降20%，较去年同期下降15%）。
- 融资疲软：52笔融资交易（下降39%），种子轮/A轮6笔（较Q1减少2笔，总额2.663亿美元）。
- 收购活跃：8笔收购交易，包括MilliporeSigma收购Mirus Bio（6亿美元）。
结论
尽管融资活动下滑，但临床管线保持强劲与多样化，RNA疗法持续获批，基因和细胞疗法聚焦肿瘤学与罕见病，短期挑战下长期需求仍有望得到解决。
