基因、细胞和 RNA 疗法概况报告2024Q2

概况报告 2024年7月 引言03 2024年第二季度关键要点04 2024年第二季度关键亮点05 管线概述13 基因疗法管线14 非基因修饰细胞疗法管线20 RNA疗法管线24 交易概述29 初创公司融资31 即将发生的催化事件33 附录34 尽管存在着一些挑战，2024年第二季度概况报告显示该领域仍以持续增长和发展为主旋律。第二季度获批的主要疗法包括美国的两款新RNA疗法：一款是治疗骨髓增生异常综合征的Ryľelo，另一款是用于预防RSV（呼吸道合胞病毒）感染的mRESVIA。然而，本季度未有任何新基因或细胞疗法获批。管线规模仍然保持稳健，此类治疗模式共有4047款疗法正在开发中。基因疗法（包括基因修饰细胞疗法）所占份额最大，为51%，其次是RNA疗法，为27%，非基因修饰细胞疗法为22%。 肿瘤学和罕见病仍然是首要的关注领域，基因和细胞疗法尤其如此。对于RNA疗法，罕见病排在目标疾病的首位，其次是抗感染类适应症。我们注意到交易和融资活动中出现了一定的下滑。第二季度交易总数较第一季度下降20%，为100笔，主要受融资交易下降39%的影响。尽管六笔交易的融资总额略有增加，达2.663亿美元，但早期（种子轮和A轮） 融资额有所下降。 总之，尽管先进疗法领域面临一定的短期挑战，特别是在融资方面，但临床管线仍然保持强劲并呈现多样化。 RNA领域疗法持续获批，各种治疗模式持续开发，这表明重要的未满足医疗需求有望得到解决。 DavidBarreľľ,法学博士， 美国基因与细胞治疗学会(ASGCT)首席执行官 2024年第二季度要点总结 2024年第二季度新获批疗法主要集中在RNA领域 肿瘤学和罕见病继续处于细胞和 •两款新RNA疗法在美国获批：一款是Ryľelo(imeľelsľaľ)，该药物为寡核苷酸端粒酶抑制剂，用于治疗骨髓增生异常综合征，另一款是mRNA疫苗mRESVIA，用于预防呼吸道合胞病毒(RSV)感染。 •第二季度未见新基因疗法或细胞疗法获批 •与前几个季度情况一致，细胞（非基因修饰）和基因（包括基因修饰细胞疗法）疗法项目最大的两个目标适应症群仍是肿瘤 基因疗法开发的前沿 受融资大幅减少的影响，从事先进分子疗法 开发的公司的交易量出现下滑 学与罕见病 •在罕见病领域，基因疗法开发更侧重于肿瘤罕见病，而细胞疗法开发则侧重于非肿瘤适应症 •2024年第二季度共完成100笔交易，较2024年第一季度下降20%，较2023年同期下降15% •尽管联盟和收购交易量大幅增长，但2024年第二季度的融资却下降了39%，为52笔交易 •2024年第二季度种子轮和A轮融资小幅增长11%，达2.663亿美元，但交易活动持续下降，此类融资由2024年第一季度的8笔降为2024年二季度的6笔 2024年第二季度主要亮点 获批的基因、细胞和RNA疗法在全球范围内，用于临床的药物： •31款基因疗法获批（包括基因修饰细胞疗法） •30款RNA疗法获批 -Geron开发的寡核苷酸端粒酶抑制剂Ryľelo 在美国获批，用于治疗骨髓增生异常综合征 -由莫德纳(Moderna)开发的呼吸道合胞病毒 (RSV)mRNA疫苗mRESVIA在美国获批 •68款获非基因修饰细胞疗法获批 数据来源：Pharmaprojecľs|Ciľeline，2024年7月 截至2024年第二季度获批的基因疗法 25% 52% 23% 基因疗法 RNA疗法 胞疗法（非基因修饰） 产品名称 通用名 首年次份获批 疾病 获批地点 原研公司 Gendicine 重组p53基因 2004 头颈癌 中国 深圳市赛百诺有限公司 Oncorine E1B/E3缺陷型腺病毒 2005 头颈癌；鼻咽癌 中国 上生物海制复药宏有汉限霖公司 Rexin-G cyclin-G1基因突变型 2006 实体瘤 菲律宾 EpeiusBioľechnologies 新生血管 血因管子内基皮因生长 2011 周围血管疾病；肢体缺血 俄乌罗克斯兰联邦、 HumanSľemCellsInsľiľuľe Imlygic ľalimogenelaherparepvec 2015 黑色素瘤 美英国、欧澳盟大、利亚 安进(Amgen) Sľrimvelis 自富体集细CD胞34+ 2016 腺苷脱氨酶缺乏症 欧盟、英国 OrchardTherapeuľics 产品名称 通用名 首年次份获批 疾病 获批地点 原研公司 Kymriah ľisagenlecleucel-ľ 2017 急弥性漫淋巴大细B胞细白胞血淋病巴；瘤；滤泡性淋巴瘤 美英澳国大、利欧日亚盟本、、加瑞士拿大、韩国、 诺华(Novarľis) Luxľurna voreľigeneneparvovec 2017 Leber先天性黑矇；视网膜色素变性 美英加国拿、欧澳盟大、利亚、日本大、韩国、 SparkTherapeuľics （罗氏） Yescarľa 苯乙二醇 2017 弥非漫霍性奇大金淋B巴细瘤胞；淋滤巴泡瘤性；淋巴瘤 美英加国拿、大欧日、盟本中国、、澳大利亚 KiľePharma （吉利德） Collaľegene* beperminogeneperplasmid 2019 重症肢体缺血 日本 AnGes Zolgensma onasemnogeneabeparvovec 2019 脊髓性肌萎缩 美英澳大国利、亚日、盟本、加以拿色大列、西、中国台湾、韩国 诺华(Novarľis) Zynľeglo beľibeglogeneauľoľemcel 2019 输血依赖性β地中海贫血 美国 蓝鸟生物(BluebirdBio) Tecarľus brexucabľageneauľoleucel 2020 套细胞淋巴瘤；急性淋巴细胞白血病 美、欧澳大盟利、亚、加拿大 KiľePharma （吉利德） Libmeldy aľidarsageneauľoľemcel 2020 异染性脑白质退化症 欧瑞盟士、美国 OrchardTherapeuľics Breyanzi lisocabľagenemaraleucel 2021 弥漫性B细胞慢淋性巴淋瘤巴；细胞白血病；套细胞淋巴瘤 美国、日本、英国、加拿大 新基制药(Celgene)百时美施贵宝 Abecma idecabľagenevicleucel 2021 多发性骨髓瘤 美欧日国盟本、英拿国大、、瑞士、以色列、 蓝鸟生物(BluebirdBio) Delyľacľ ľeserpaľurev 2021 恶性胶质瘤 日本 第一三共株式会社(DaiichiSankyo) Relma-cel relmacabľageneauľoleucel 2021 滤泡性淋漫巴性瘤大B细胞淋巴瘤； 中国 JWTherapeuľics Skysona elivaldogeneauľoľemcel 2021 早期脑型肾上腺脑白质营养不良(CALD) 美国 蓝鸟生物(BluebirdBio) *AnGes已撤回2023年5月所提交的申请，该申请请求在日本完全批准Collaľegene用于治疗严重周围血管疾病患者 产品名称 通用名 首年次份获批 疾病 获批地点 原研公司 Carvykľi cilľacabľageneauľoleucel 2022 多发性骨髓瘤 美英澳国大、利欧日盟本、加拿大亚、 传奇生物科技(LegendBioľech) Upsľaza eladocageneexuparvovec 2022 芳缺香乏族症L-氨基酸脱羧酶(AADC) 欧盟、英国 PTCTherapeuľics Rocľavian valocľocogeneroxaparvovec 2022 血友病A 欧盟、美国 BioMarin Hemgenix eľranacogenedezaparvovec 2022 血友病B 美、加欧拿盟大、、瑞士 uniQure Adsľiladrin nadofaragenefiradenovec 2022 膀胱癌 美国 默沙东(Merck&Co.) Elevidys delandisľrogenemoxeparvovec 2023 杜氏肌营养不良 美国 SarepľaTherapeuľics Vyjuvek beremagenegeperpavec 2023 营养不良性大疱性表皮松解症 美国 KrysľalBioľech Fucaso equecabľageneauľoleucel 2023 多发性骨髓瘤 中国 南技京术驯有鹿限生公物司 Casgevy exagamglogeneauľoľemcel 2023 镰状细胞贫血；地中海贫血 美林国、、沙英特国阿、拉伯、欧盟 CRISPRTherapeuľics inaľicabľageneauľoleucel inaľicabľageneauľoleucel 2023 急性淋巴细胞白血病 中国 JuvenľasCellTherapy Lyfgenia lovoľibeglogeneauľoľemcel 2023 镰状细胞贫血 美国 蓝鸟生物(BluebirdBio) zevorcabľageneauľoleucel zevorcabľageneauľoleucel 2024 复发或难治性多发性骨髓瘤 中国 CARsgenTherapeuľics Beqvez fidanacogeneelaparvovec 2024 血友病B 加拿大、美国 辉瑞(Pfizer) 数据来源：Pharmaprojecľs|Ciľeline,2024年7月；新闻稿，AnGes,2024年6月24日 截至2024年第二季度获批的RNA疗法 产品名称 通用名 首年次份获批 疾病 获批地点* 原研公司 Kynamro mipomersensodium 2013 纯高合胆子固家醇族血性症 美韩国墨西哥、阿根廷、 IonisPharmaceuľicals Exondys51 eľeplirsen 2016 杜氏肌营养不良 美国 SarepľaTherapeuľics Spinraza nusinersen 2016 脊髓性肌肉萎缩 美加瑞士拿、大澳、大日利本亚、、巴韩西、国、中哥土国伦耳、比其阿亚、中、国中香国台港湾、、以色列 IonisPharmaceuľicals Ampligen rinľaľolimod 2016 慢性疲劳综合征 阿根廷 AIMImmunoTech Tegsedi inoľersen 2018 遗蛋传白性淀转粉甲样状变腺性素 欧美盟国、巴国西、加拿大、 IonisPharmaceuľicals Onpaľľro paľisiran 2018 遗蛋传白性淀转粉甲样状变腺性素 美日巴西国本、、中加国盟拿台、大湾英、、国瑞以士色、列、土耳其、澳大利亚 Alnylam Vyondys53 golodirsen 2019 杜氏肌营养不良 美国 SarepľaTherapeuľics Waylivra volanesorsen 2019 高脂甘蛋油白三脂酯酶血缺症乏；症 欧加盟拿、大英国、巴西、 IonisPharmaceuľicals Comirnaľy ľozinameran 2020 感预染防、新冠病病毒毒感、染 英加卢国拿旺、大达巴、林美塞、国尔以、维色列、阿澳拉门伯、联中合国酋台长湾国、墨新西加哥坡、科沙威特特阿、拉伯、智加利纳、瑞哥士伦、比欧亚盟、、菲澳律大宾利、亚印、度中尼国西亚、秘日鲁本、韩国西、新西里兰、卡、越阿曼南、埃南及非、马泰来国西、亚 百欧恩泰(BioNTech) 产品名称 通用名 首年次份获批 疾病 获批地点* 原研公司 莫德纳COVID-19疫苗 COVID-19疫苗，莫德纳 2020 感预染防、新冠病病毒毒感、染 美欧卡国盟塔、尔瑞拿士大、南、新以加色坡国列、、菲韩律宾、文泰莱国、、巴日拉本圭、中印国度台、湾印、度博尼茨西瓦亚纳、、沙澳特大阿利拉伯、尼墨日利西亚哥、哥伦比亚 莫德纳 Givlaari gi