2024年第一季度基因、细胞和RNA治疗前景报告季度数据报告

核心观点

• 细胞和基因治疗领域在 2024 年第一季度继续保持强劲势头，获批了三种新疗法，并在所有临床开发阶段都实现了显著增长。
• 中国批准了两种新的基因疗法：CAR-T 疗法 CT-053 用于多发性骨髓瘤，以及 AAV 基因疗法 Beqvez 用于血友病 B；美国批准了一种自体细胞疗法 Amtagvi 用于黑色素瘤。
• 全球正在开发超过 4000 种基因、细胞和 RNA 疗法，其中基因疗法占 52%，RNA 疗法占 26%。
• 第一阶段疗法数量增长最为显著，同比增长 11%。
• 尽管整体交易额有所反弹，但初创企业融资继续放缓，种子轮和 A 轮的轮次数和总价值均有所下降。

关键数据

• 截至 2024 年第一季度，全球已批准 32 种基因疗法（包括基因改造细胞疗法），28 种 RNA 疗法，以及 68 种非基因改造细胞疗法。
• 基因疗法主要针对的疾病领域为肿瘤学和罕见病，其中肿瘤学领域又以血液肿瘤为主。
• RNA 疗法主要针对的疾病领域为罕见病和抗感染疾病，其中罕见病领域以神经系统疾病为主。
• 2024 年第一季度，基因疗法临床试验数量同比增长 39%，RNA 疗法临床试验数量同比增长 25%。
• 2024 年第一季度，基因、细胞和 RNA 疗法公司共签署了 125 笔交易，同比增长 34%，其中融资交易占比最大，同比增长 74%。
• 2024 年第一季度，基因、细胞和 RNA 疗法公司种子轮和 A 轮融资交易数量为 8 笔，同比下降 33%，总金额为 2.4 亿美元，同比下降近 3 倍。

研究结论

• 细胞和基因治疗领域在 2024 年第一季度取得了显著进展，但仍面临一些挑战，例如初创企业融资放缓。
• 基因疗法在细胞和基因治疗领域占据主导地位，主要针对肿瘤学和罕见病。
• RNA 疗法在罕见病和抗感染疾病领域具有较大潜力。
• 预计未来几个月将有更多疗法获批，推动细胞和基因治疗领域的发展。