瑞博生物B投资分析解禁后小核酸管线进展亮眼

公司是全球小核酸领域的先驱企业，已建立国际化研发团队和平台。创始人梁子才博士领衔的研发团队拥有多年行业经验及跨国药企履历。

公司依托自主研发的肝靶向递送技术，已推进7款siRNA药物进入临床阶段，其中4款处于II期试验（靶向FXI、ApoC3、血栓和肝病），PCSK9产品由合作方推进至III期，整体研发进度全球领先。早研方向多样，研发梯队完善。

FXI抗凝市场潜力巨大，公司Vortosiran为进展最快的siRNA药物。全球血栓性疾病存量患者规模庞大，房颤和VTE相关适应症市场超300亿美元，阿哌沙班销售额近200亿美元。FXI作为新型抗凝靶点有望实现市场迭代，拜耳、BMS/强生、诺华和再生元的小分子/抗体药物均处于III期，靶点成药性明确。相较于小分子和抗体，FXI siRNA药物具备给药频次低、无ADA效应等优势，国产siRNA药物进度全球领先。Vortosiran已递交AF和VTE的IIb期试验申请，全球进度居首，有望2027年下半年进入III期。

心血管siRNA在研进度国产领先，国际化和肝外递送平台稳步推进。RBD5044（ApoC3）已启动国内II期试验，RBD7022（PCSK9）已授权齐鲁制药并启动III期。肝外递送平台覆盖肾脏、脂肪、心肌和神经等组织，动物试验数据初步显示潜力，有望近年陆续提交IND申请。海外BD层面，公司继2023年与BI合作后，2026年再次以6000万美元首付及最高44亿美元里程碑将6款MASH领域siRNA药物全球权益授权给Madrigal，合作已达成3个里程碑，形成持续现金流，siRNA技术平台获得海外药企背书。