公司肝内递送系统采用双靶点结构设计，旨在协同干预复杂疾病网络。其核心平台为GalNAc双寡核苷酸偶联物（GDOC），通过并联分支式架构实现双靶点同步沉默，优势包括协同增效、单分子给药、药效持久可控、结构稳定性强及自主知识产权体系完善。代表项目BEBT-701（AGT/PCSK9双靶点siRNA）已获NMPA批准开展临床，在食蟹猴模型中单次给药可显著降低血压和血脂，持续作用超过3个月，耐受性良好。
BEBT-701的临床试验为随机双盲安慰剂对照I/II期研究，面向轻中度高血压合并LDL-C升高的患者，采用分阶段设计评估安全性和初步药效，主要终点指标为安全性和耐受性，同时关注血压、LDL-C及PK/PD指标。该项目已启动首例受试者给药，标志着公司GDOC平台进入临床验证阶段。
公司研发战略以“小分子药物+小核酸药物”双平台推进，聚焦肿瘤、代谢性疾病等领域，构建梯队化研发体系。小分子药物方面，重点布局肿瘤和代谢性疾病，包括已获批的HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂BEBT-908（治疗DLBCL）、高选择性CDK4抑制剂BEBT-209（三阴性乳腺癌）、EGFR抑制剂BEBT-109（NSCLC）及泛PPAR激动剂BEBT-503（代谢性疾病）。小核酸药物方面，依托GDOC和POC平台，重点推进肝靶向和组织定向产品，如BEBT-507（TMPRSS6，真性红细胞增多症）、BEBT-701（AGT/PCSK9，高血压合并高血脂）等，并储备多个双靶点及新适应症项目。公司通过聚焦核心项目、优化资源配置和强化递送平台建设，提升研发效率，形成“小分子强化近期转化，小核酸培育中长期增长”的双平台布局。
