公司采用“小分子药物与小核酸(siRNA)药物”双轮驱动的研发策略，聚焦肿瘤、代谢性疾病等重大疾病领域，优先布局全球首创(First-in-Class)药物。核心产品管线包括：
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BEBT-908：全球首个HDAC/PI3Kα双靶点抑制剂，获CDE“突破性治疗药物品种”认定及优先审评，2025年6月30日附条件批准用于治疗经≥2线系统治疗后的r/rDLBCL。其兼具表观遗传与PI3Kα信号通路抑制的独特机制，安全性良好。二线及以上治疗r/rDLBCL的确证性III期临床试验已于2025年1月启动，三期前探索试验结果已在2025年ASCO会议发布。同时针对其他多种血液瘤的II期临床试验及晚期实体瘤的Ib/II期临床试验亦在推进中。
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BEBT-209：针对转移性三阴性乳腺癌(mTNBC)，II期临床中期试验结果已在2025年ASCO会议发布；首个推进的适应症为联合氟维司群用于HR+/HER2-晚期乳腺癌的二线治疗，目前处于III期临床试验阶段。
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BEBT-109：广谱突变型EGFR抑制剂，单药用于既往治疗后的EGFR Exon20ins突变NSCLC的Ib/II期临床数据已于2025年ESMOAsia会议公布。面向既往治疗后EGFR Exon20ins突变的局部晚期或转移性NSCLC的III期临床试验正处于启动准备阶段；联合含铂化疗作为一线治疗的Ib/II期研究正在开展中。
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BEBT-503：泛PPAR激动剂，聚焦代谢性疾病领域，2023年10月在澳大利亚完成I期临床试验，目前在做国内桥接试验数据读取，拟开展非酒精性脂肪性肝炎和糖尿病等适应症的II期临床试验。
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BEBT-809：潜在First-in-Class 20-HETE/GPR75通路抑制剂，拟用于治疗肥胖症，目前处于临床前阶段，具备海外授权合作(license-out)潜力。
公司已构建起具有全球自主知识产权的小核酸药物研发平台，核心优势在于突破关键递送技术，搭建了三大递送系统——GalNAc双靶点寡核苷酸偶联物(GDOC)递送系统、多肽寡核苷酸偶联物(POC)神经元递送系统及肾脏递送系统。核心管线包括：
- 肝脏靶点siRNA：BEBT-507（靶向TMPRSS6，治疗真性红细胞增多症）、BEBT-701（靶向AGT/PCSK9，治疗高血压合并高脂血症）、BEBT-720（靶向CIDEB/HSD17b13，治疗非酒精性脂肪性肝病）等。
- 脑神经元siRNA：BEBT-756（靶向APP/Tau，治疗阿尔茨海默病）、BEBT-758（靶向SNCA，治疗帕金森病）等。
- 肾PTEC siRNA：BEBT-730（靶向URAT1，治疗高尿酸血症、痛风）、BEBT-733（靶向EGLN1，治疗贫血、CKD）、BEBT-738（靶向SGLT2，治疗糖尿病）等。
公司核心技术优势聚焦“递送系统突破”与“双靶点创新”，具体体现在：
- 递送系统覆盖“肝内+肝外”：肝内依托GDOC系统实现双靶点寡核苷酸偶联，肝外通过POC系统实现对神经元或肾脏近端肾小管上皮细胞等特定细胞类型的精准递送。
- 技术兼容性强，可支撑多疾病领域布局，包括代谢性疾病、中枢神经系统疾病（如阿尔兹海默病、帕金森病）、罕见病等。
- 专利布局覆盖广，已构建小核酸领域专利矩阵，累计提交30余项小核酸相关发明专利申请，其中8项已获得授权，地域涵盖中国大陆、港澳台及PCT国家阶段。
BEBT-701作为全球首创的AGT/PCSK9双靶点小核酸药物，通过抑制AGT与PCSK9的表达，实现“降脂+降压”协同治疗效果，具备显著的先发优势。IND申请已于2025年11月29日获CDE受理，预计将立即启动临床试验。作为全球首创用于治疗高血压合并高脂血症的双靶点小核酸药物，BEBT-701具备开展对外授权与合作开发的潜在价值。
BEBT-809是公司自主研发的First-in-Class 20-HETE/GPR75通路抑制剂，拟用于治疗肥胖症。其作用机制是通过抑制20-HETE的生物合成，从而降低GPR75信号通路的激活，实现“减脂保肌”的高质量减重。BEBT-809与GLP-1类药物有本质区别，未来不排除通过对外授权(BD)等方式推进国际化布局。
BEBT-908的二线数据已在2025年ASCO会议发布，III期前探索性试验结果显示ORR为76.2%，DCR为85.7%，中位PFS未达到（>7.7个月）。治疗期间观察到的常见3-4级血液学毒性包括血小板减少症、白细胞减少症和淋巴细胞减少症。
BEBT-908已获国家药监局附条件批准上市，已参与2025年国家医保目录调整形式审查。公司将持续积极准备后续的医保准入工作，并同步推进与各类商业保险及地方普惠型保险的合作。在销售体系建设上，公司采用“自主团队+合同销售组织(CSO)合作”的模式，初期将聚焦于核心城市的重点医院以及原有的临床研究中心，通过高频次的学术会议和专业推广，快速建立关键意见领袖(KOL)网络并深化临床医生的认可。
