公司坚持“小分子药物+小核酸(siRNA)药物”双引擎驱动的研发策略，小核酸业务已构建GalNAc双靶点寡核苷酸偶联物(GDOC)递送系统、POC-神经系统递送系统、POC-肾脏递送系统三大平台。小核酸平台后续发展将综合考量项目阶段、临床数据、CMC可开发性等因素，审慎选择自主推进、联合开发或对外授权。国内外临床布局将基于项目特点及监管要求评估，具有全球开发潜力的项目将推进境内外申报和临床研究，BeBetter Pharma Inc.负责海外临床及商务拓展，但具体合作存在不确定性。
公司肝外递送平台技术进展：
- POC-神经系统平台：利用神经元靶向多肽实现鞘内给药后的特异性摄取，关键脑区靶基因沉默>30周，BEBT-758已进入IND阶段，另有多项目处于临床前。
- POC-肾脏平台：采用肾脏特异性多肽递送至近端小管上皮细胞，BEBT-730等处于临床前研究，药效及安全性需进一步验证。
技术难点：肝外组织细胞类型复杂导致siRNA递送仍是行业挑战，公司通过配体导向及受体介导内吞机制提升递送效率。
BEBT-701临床试验进展：
- 基于GDOC递送系统开发的双靶点小核酸药物，治疗轻中度高血压合并LDL-C升高，中国IND获批，启动随机双盲I/II期临床，已进入第三剂量组入组；美国IND获FDA同意。
- 临床设计：分阶段研究，I期评价安全性、PK/PD特征；II期评价重复给药安全性及初步有效性。现阶段重点观察安全性、耐受性及PK/PD指标。
后续开发将根据临床数据、监管沟通及风险评估推进，具体时间表及方案细节将依法披露。
风险提示：创新药及小核酸药物研发存在周期长、投入大、结果不确定等特点，POC项目处于早期阶段面临动物结果转化、递送效率、CMC放大等风险，BEBT-701亦存在安全性、有效性及获批不确定性。
