癫痫的儿科药物优化：会议报告，2025年7月1日至2日

核心观点

• 儿童用药开发落后于成人近十年，WHO 正在努力确保儿童获得适合其年龄的药物 formulations。
• 全球约有 5200 万人患有癫痫，儿童癫痫患病率在低收入和中等收入国家 (LMICs) 显着高于高收入国家。
• WHO 儿童基本药物清单 (EMLc) 包含了一些抗癫痫药物，但存在儿童剂量和 formulations 可用性方面的挑战。
• 低收入环境中的抗癫痫药物 (ASM) 可及性差，导致治疗差距，需要优先考虑儿童 formulations 的可及性和负担能力。
• 研究人员强调了在儿童中进行临床试验以及早期将儿童纳入研发过程的重要性。

关键数据

• 全球约有 5200 万人患有癫痫，儿童癫痫患病率高达 1%。
• 在 LMICs，儿童癫痫患病率显着高于高收入国家，例如在赞比亚农村地区，患病率为每 1000 人中 26 例，而在美国约为每 1000 人中 6 例。
• WHO EMLc 包含了多种抗癫痫药物，但缺乏儿童剂量和 formulations。

研究结论

• 会议制定了首个针对癫痫的儿童药物优化 (PADO) 清单，包括三种需要开发或考虑政策制定的抗癫痫药物 (PADO 优先清单) 和五种需要长期监测的药物 (PADO 关注清单)。
• PADO 优先清单包括：丙戊酸 (modified-release 粒剂 formulations)、左乙拉西坦 (口服剂型，如 25 mg 粒剂或 50 mg 刻度片剂用于口服悬液)、拉考沙胺 (50 mg 片剂和 10 mg/mL 口服液) 和氯巴占 (口服剂型，如 2.5 mg 或 5 mg 刻度片剂)。
• PADO 关注清单包括：阿扎他拉尼 (XEN1101)、贝克沙坦 (LP352)、BHV 7000、卡瑞巴占和贝沙坦。
• 会议确定了几个优先研究问题，包括研究西诺巴特在儿童中的作用和安全性，以及静脉注射苯巴比妥和左乙拉西坦作为二线干预措施的比较。
• 需要采取协调一致的行动，以促进儿童 ASMs 的可及性，并支持创新儿童 formulations 的研发。