2024年儿科癌症药物优化：会议报告

核心观点

• 儿童癌症药物的研发远远落后于成人，全球范围内儿童癌症诊断后的生存几率存在显著差距，尤其是在低收入和中等收入国家（LMICs）。
• 儿科药物优化（PADO）旨在识别关键优先产品及其在研发方面的理想产品特性，以加速获取最优制剂。
• PADO 癌症会议旨在优先考虑与 GICC 指数癌症相关的抗癌药物，并制定一份“观察名单”，包含针对儿童的有潜力进行研究和开发的候选药物。

关键数据

• 全球每年估计有 40 万 0-19 岁的儿童和青少年患上癌症。
• 在高收入国家（HICs），儿童癌症患者的生存几率超过 80%；但在 LMICs，这一比例低于 30%。
• 全球急性淋巴细胞白血病（ALL）是最常见的儿童恶性肿瘤，约占总儿童癌症发病率的 19%。

研究结论

• PADO 癌症会议确定了六种优先级儿童癌症药物：环磷酰胺、依托泊苷、巯基嘌呤、甲氨蝶呤、丙卡嗪和替莫唑胺。
• 会议还确定了两种观察清单药物：利妥昔单抗和维奈托克。
• 会议确定了两种面临准入挑战的药物：达拉非尼和曲美替尼。
• 会议提出了多个研究空白，包括药代动力学和安全性研究、研究设计和调节、诊断和管理、优化临床使用等。
• 会议呼吁采取行动，以提高 LMICs 儿童癌症患者的药物可及性。