需要儿童药物优化的必要性
儿童药物优化（PADO）旨在识别关键优先产品和其首选产品特性，以支持研发。目前，儿童药物研发落后于其他疾病领域，如艾滋病、肝炎、结核病等。世界卫生组织（WHO）和合作伙伴正努力确保儿童获得适龄配方药物。
疟疾是导致儿童死亡的主要原因之一。2023年，全球估计有2.63亿疟疾病例和59.7万人死于疟疾，其中非洲地区占全球疟疾负担的94%。5岁以下儿童约占该地区疟疾死亡人数的76%。尽管已有进展，但仍存在差距，例如婴儿和5岁以下儿童对重症疟疾的风险更高。
疟疾儿童药物优化的目标和方法
PADO疟疾会议的目标包括：
- 评估现有疟疾治疗和预防方案的年龄适宜性。
- 审查正在临床研究中进行的疟疾治疗和预防候选药物。
- 讨论WHO已开发、批准和推荐的疟疾产品的获取挑战。
会议使用了WHO疟疾指南、WHO基本药物清单（EML）以及疟疾药物风险投资公司（MMV）发布的全球疟疾药物组合作为参考文件。会议还开发了两个优先排序框架，并进行了公开咨询以收集意见。
现有产品和讨论结果
会议重点讨论了以下现有疟疾药物：
- 磺胺嘧啶+甲氧苄啶：虽然WHO EMLc中列出了该药物，但缺乏儿童适宜的配方。
- 青蒿素类药物：如青蒿琥酯、蒿甲醚- lumefantrine 和青蒿琥酯-阿莫地喹，这些药物在儿童中广泛使用，但需要更多儿童适宜的配方。
- 伯氨喹：用于预防恶性疟疾复发，需要更多儿童适宜的配方。
- 其他药物：如双氢青蒿素-哌喹和蒿甲醚油注射剂，需要进一步评估。
会议还讨论了以下新化学实体和药物组合：
- 青蒿琥酯-阿莫地喹：需要开发儿童适宜的配方。
- 三联疗法：蒿甲醚- lumefantrine-阿莫地喹，需要开发儿童适宜的配方。
- 长效制剂：如长效注射剂，需要确定优先适应症和目标年龄段。
- 其他药物：如莫西沙曼和双大环内酯，需要进一步评估。
结论和下一步工作
会议达成共识，确定了需要进一步研究和/或开发的三个关键疟疾药物：
- 青蒿琥酯-阿莫地喹
- 蒿甲醚-阿莫地喹
- 三联疗法（蒿甲醚- lumefantrine-阿莫地喹）
WHO将广泛传播此次活动的成果，并利用现有机制跟进优先领域的一些技术讨论，包括确定的研究重点。此外，WHO全球疟疾计划将优先考虑儿童疟疾药物优化，以加速儿童适宜疟疾药物的研发和获取。
