医药行业跟踪报告：两款ROR1+ADC多瘤种读出积极数据，基石药业CS5001具备BIC潜力

核心观点

ROR1 ADC药物竞争格局良好，成药性确定。目前仅有默沙东的zilovertamab vedotin（ZV）和基石药业的CS5001进入临床阶段。ZV在2024年ASH大会上公布的联合R-CHP一线治疗DLBCL的II期数据惊艳，ORR达100%（RP2D）、93%和100%，总CR率为94.4%。CS5001已在美国、澳大利亚和中国同步展开全球多中心Ib期试验，将联合不同SOC展开针对1L及2L r/r DLBCL的探索。

关键数据和研究结论

• ZV：FIH试验中末线治疗NHL ORR为33%-57%，DLBCL ORR为33%（n=15），MCL为53%（n=17）。安全性方面，96%患者发生AE，74%发生TRAEs，最常见为周围神经病变（46%）、中性粒细胞计数减少（35%）、疲劳（35%）、恶心（28%）和腹泻（20%）。
• CS5001：FIH试验中，NHL中，3个有效剂量水平ORR为56.3%（n=16），其中RP2D剂量达70%（n=10）；HL中，5个有效剂量水平ORR为60%（n=10），RP2D剂量达100%（n=3）。安全性出色，在33名淋巴瘤患者中，未观察到DLT。
• CS5001设计独特：使用肿瘤激活的前毒素设计，可解决传统PBD载荷的毒性问题，安全性出色。
• CS5001在实体瘤中展现潜力：Ia期FIH数据显示，较高剂量组在多种实体瘤中观察到PR和SD伴肿瘤负荷减小。

投资建议

建议关注基石药业，ROR1 ADC CS5001具备国际化潜力。

风险提示

临床进度不及预期，竞争格局变化，商业化不及预期。