2024年上半年中国创新药领域亮点概览白皮书

ForInternalUseOnly 2024年上半年 中国创新药领域亮点概览 药明康德内容团队制作2024年06月 目录 2024年上半年中国创新药领域亮点总结1 2024年上半年NMPA批准上市的新药分析2 2024年上半年NMPA纳入优先审评的新药分析6 2024年上半年NMPA纳入突破性治疗品种的新药分析7 2024年上半年首次在中国获批IND的1类新药分析12 2024年上半年中国公司就创新药达成的授权合作分析14 2024年上半年中国创新药领域投融资事件分析16 2024年上半年获FDA快速通道资格的中国新药分析20 2024年上半年获FDA孤儿药资格的中国新药分析22 2024年上半年中国创新药领域亮点总结： 创新药获批领域：上半年，共有44款新药首次在中国获批上市，其中1类创新药有23款；另外还有近50款新药的新适应症/新剂型在中国获批。 NMPA优先审评领域：上半年共有26款新药上市申请被CDE纳入优先审评。从药物类型来看，化学类小分子药物最多，有14个。从治疗领域来看，抗肿瘤新药最多，有18个，占到了总数的69%。 NMPA突破性治疗领域：上半年，41项新药项目正式纳入突破性治疗品种名单。近4年来，CDE突破性创新药物的入选数量呈现出稳步增长的态势。从2021年上半年的26项稳步提升至2024年上半年的41项，创下新高。 首次获批IND的1类新药领域：上半年CDE“临床试验默示许可”专栏共计公示了1700多个受理号。其中，首次获批IND的1类新药共有300多款。从药物类型来看，小分子药物、抗体类药物、细胞和基因疗法（CGT）的数量最多。 授权合作领域：上半年，中国公司就创新药达成了31项不同类型的授权合作。从合作药物的研发阶段来看：临床前阶段的药物占到了17%；早期（2期以前）临床阶段的药物占到了33%；2/3期临床阶段的药物占到了39%；此外还有4款已获批上市的药物。 融资领域：上半年，中国创新药领域共发生了92起不同轮次和性质的融资事件。从融资轮次来看，早期融资（B轮以前）依然是最活跃的部分，占到了总数的约60%；从融资金额来看，有20家公司的融资金额＞1亿元人民币。 FDA特殊通道资格领域：上半年，共计有23款中国公司研发的新药被FDA授予快速通道资格，此外还有18款中国公司研发的新药被FDA授予孤儿药资格。 1 2024年上半年NMPA批准上市的新药分析 2024年上半年，共有44款新药*首次在中国获批上市，其中1类创新药有23 款；另外还有近50款新药的新适应症/新剂型在中国获批。 图1：上半年NMPA批准的新药类型分布 其他蛋白类药物 7% 双抗 5% 单抗 18% 小分子药物 59% 多肽类药物 9% CGT2% 图2：上半年NMPA批准的新药疾病领域分布 16 6 7 5 3 3 3 数据来源：NMPA官网及各公司公开资料。 2 *新药统计范围包括化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类，不含疫苗。统计范围：2024.01.01-2024.06.30 首次获NMPA批准上市的新药中，1类创新药有23款，占比达52%。这些新药中有4款来自国际药企，包括卫材/渤健、诺华、罗氏、诺和诺德；其余十多款来自恒瑞医药、海思科、正大天晴、康方生物、科济药业等中国公司，其中正大天晴有3款1类新药迎来获批上市，海思科、再鼎医药均有2款新药获批上市。 从药物类型来看，首次获NMPA批准上市的新药中，小分子新药占比最多，达到59%，这些新药的靶点涵盖SGLT-2、CGRP、ROS1、EGFR、ALK、DPP4等；其次是单克隆抗体药物，占比为18%，包括了皮下注射的抗HER2单抗复方制剂、每月一次的CGRP单抗、长效抗RSV单抗、抗Aβ单抗、每四周一次的抗C5单抗等等。 从适应症来看，首次获NMPA批准上市的新药中，抗肿瘤适应症最多，占比约为36%；其次是罕见病和代谢类疾病，占比分别为16%和14%。其中代谢类疾病中有6款新药均针对2型糖尿病。 除了首次获批上市的新药，还有其他许多新药在中国获批了近50项新适应症/新剂型，其中抗PD-1/L1单抗获批了11项新适应症，数量最多，JAK抑制剂、酪氨酸激酶抑制剂、GLP-1受体激动剂等新适应症的获批也备受关注。 多款国际新药在中国实现了全球首次获批，意味着这些新药正在以更快的速度惠及中国患者。比如：罗氏的新型抗C5循环单克隆抗体可伐利单抗在中国实现全球首批、勃林格殷格翰的罕见皮肤病创新药佩索利单抗 （皮下注射）在中国实现全球首发、艾尔建美学A型肉毒毒素针对咬肌突出的新适应症在中国实现全球首批…… 3 表1：2024上半年获NMPA批准的1类新药 公司药物名称作用机制获批适应症 卫材/渤健 仑卡奈单抗注射液 抗β淀粉样蛋白（Aβ）抗体 早期阿尔茨海默病 惠升生物 脯氨酸加格列净片 SGLT-2抑制剂 2型糖尿病 恒瑞医药 富马酸泰吉利定 靶向μ阿片受体（MOR）的小分子药物 腹部手术后中重度疼痛 罗氏 可伐利单抗注射液 抗C5单抗 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 科济药业 泽沃基奥仑赛注射液 靶向BCMA的CAR-T疗法 多发性骨髓瘤 科州制药 妥拉美替尼 针对NRAS突变的ATP非竞争性MEK抑制剂 NRAS突变黑色素瘤 诺华 盐酸伊普可泮胶囊 补体B因子抑制剂 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 正大天晴 安奈克替尼 ROS1小分子受体酪氨酸激酶抑制剂 ROS1阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌 亿腾景昂 恩替司他片 HDAC抑制剂 HR阳性、HER2阴性晚期乳腺癌 正大天晴 贝莫苏拜单抗 抗PD-L1单抗 广泛期小细胞肺癌一线治疗 再鼎医药/百时美施贵宝 瑞普替尼胶囊 ROS1和NTRK靶向抑制剂 ROS1阳性非小细胞肺癌 海思科 苯磺酸克利加巴林胶囊 钙离子通道调节剂 糖尿病性周围神经病理性疼痛 再鼎医药/ENTASIS公司 注射用舒巴坦钠/注射用度洛巴坦钠组合包装 β-内酰胺类抗生素/β-内酰胺酶抑制剂 18岁及以上患者由鲍曼-醋酸钙不动杆菌复合体敏感分离株所致医院获得性细菌性肺炎、呼吸机相关性细菌性肺炎 倍而达药业 甲磺酸瑞齐替尼胶囊 EGFR激酶抑制剂 EGFRT790M突变阳性非小细胞肺癌 康方生物 依沃西单抗 PD-1/VEGF双抗 EGFR基因突变阳性的非鳞状非小细胞肺癌 兴盟生物 泽美洛韦玛佐瑞韦单抗注射液 抗狂犬病病毒单克隆抗体组合制剂 狂犬病病毒暴露者的被动免疫 正大天晴 枸橼酸依奉阿克胶囊 ALK抑制剂 ALK阳性非小细胞肺癌 4 圣和药业 甲磺酸瑞厄替尼片 EGFR-TKI EGFRT790M突变阳性非小细胞肺癌 迪哲医药 戈利昔替尼胶囊 JAK1抑制剂 外周T细胞淋巴瘤 诺和诺德 依柯胰岛素注射液 基础胰岛素类似物 2型糖尿病 海思科 考格列汀片 DPP-4抑制剂 2型糖尿病 石药集团巨石生物 恩朗苏拜单抗注射液 抗PD-1单抗 PD-L1表达阳性宫颈癌 百奥泰生物 枸橼酸倍维巴肽注射液 肽类β3整合素受体抑制剂 急性冠脉综合征患者降低急性闭塞、支架内血栓、无复流和慢血流发生的风险 数据来源：NMPA官网和各公司新闻稿。 *新药统计范围包括化学药品1类和5.1类、治疗用生物制品1类和3.1类。 统计范围：2024.01.01-2024.06.30 5 2024年上半年NMPA纳入优先审评的新药分析 根据CDE官网，上半年共有26款新药上市申请被正式纳入优先审评。 图3：上半年被纳入优先审评的新药类型分布 双抗 7% ADC 4% 干细胞药物 4% 单抗 31% 小分子 54% 小分子单抗双抗ADC干细胞药物 数据来源：NMPA官网、各公司公开资料。 本表仅统计正式被纳入优先审评的药物，不含拟纳入药品。统计日期范围：2024.01.01-2024.06.30 从药物类型来看，化学类小分子药物最多，有14个，针对的靶点包括PARP、VEGFR、HIF-2α、MEK1/2、ROS1、KRAS、PI3Kα、IBAT等等。生物类新药有12个，包括单抗、双特异性抗体、抗体偶联药物（ADC）、干细胞药物。在生物药中，单抗最多，有8个，包括PD-1/-L1单抗、CTLA-4单抗、IL-4Rα单抗、CD19单抗、IL-23抑制剂等。 从治疗领域来看，抗肿瘤新药最多，有18个，占到了总数的69%，涉及的适应症包括HER2阴性乳腺癌、多发性骨髓瘤、非小细胞肺癌、子宫内膜癌、MSI-H/dMMR结直肠癌、弥漫性大B细胞淋巴瘤、丛状神经纤维瘤、滤泡性淋巴瘤、VHL疾病相关癌症等等。 6 肿瘤之外，这些被纳入优先审评的新药适应症还包括杜氏肌营养不良 （DMD）、急性移植物抗宿主病（aGVHD）、肢端肥大症、特应性皮炎、中重度活动性克罗恩病、慢性鼻窦炎伴有鼻息肉等等。 表2：2024上半年在中国被正式纳入优先审评的抗肿瘤新药 公司药物名称作用机制获批适应症 辉瑞 Elranatamab注射液 BCMA×CD3双特异性抗体 多发性骨髓瘤 正大天晴 TQB2450注射液 抗PD-L1单抗 子宫内膜癌 正大天晴 盐酸安罗替尼胶囊 酪氨酸激酶抑制剂 子宫内膜癌 默沙东 Belzutifan片 HIF-2α抑制剂 VHL疾病相关癌症 强生 塔奎妥单抗注射液 GPRC5D×CD3双抗 多发性骨髓瘤 第一三共、阿斯利康 注射用德曲妥珠单抗 HER2靶向ADC 非小细胞肺癌 葆元医药、信达生物 泰莱替尼胶囊 ROS1抑制剂 非小细胞肺癌 信达生物 信迪利单抗注射液 PD-1抑制剂 子宫内膜癌 和黄医药 呋喹替尼胶囊 VEGFR抑制剂 子宫内膜癌 复星医药 FCN-159片 MEK1/2抑制剂 神经纤维瘤 复星医药 FCN-159片 MEK1/2抑制剂 树突状细胞和组织细胞肿瘤 百时美施贵宝 纳武利尤单抗注射液 PD-1抑制剂 MSI-H/dMMR结直肠癌 百时美施贵宝 伊匹木单抗注射液 CTLA-4抗体 MSI-H/dMMR结直肠癌 恒瑞医药 氟唑帕利胶囊 PARP抑制剂 HER2阴性乳腺癌 恒瑞医药 甲磺酸阿帕替尼片 VEGFR2靶向药物 HER2阴性乳腺癌 罗氏 GDC-0077 PI3Kα抑制剂 乳腺癌 加科思 枸橼酸格来雷塞片 KRAS抑制剂 非小细胞肺癌 诺诚健华 注射用坦昔妥单抗 抗CD19单抗 弥漫性大B细胞淋巴瘤 和黄医药 氢溴酸他泽司他片 EZH2甲基转移酶抑制剂 滤泡性淋巴瘤成人患者 数据来源：CDE官网、各公司公开资料。 *本表仅统计正式被纳入优先审评的药物，不含拟纳入药品。统计日期范围：2024.01.01-2024.06.30 7 2024年上半年NMPA纳入突破性治疗品种的新药分析 2024年上半年，41项新药项目通过CDE公示正式纳入突破性治疗品种名单。近4年来，CDE突破性创新药物的入选数量呈现出稳步增长的态势。从2021 年上半年的26项稳步提升至2024年上半年的41项，创下新高。这一趋势表明中国在创新药物研发领域的持续投入和成果，也预示了未来更多具突破性治疗潜力的药物将不断涌现。 图4：2021~2024上半年纳入CDE突破性治疗药物品种的新药数量 41 35 31 26 2021年上半年 2022年上半年 2023年上半年 2024年上半年 数据来源：CDE官网。 统计日期范围：2024.01.01-2024.06.30 从药物类型来看，2024年上半年入选突破性治疗药物名单的41项药物呈现多样化趋势。小分子药物数量最多，占比41.5%（17项）。 其次是抗体偶联药物（ADC），有10个。抗体类药物（含单抗、双抗）有8个，细胞和基因疗法有3个。此外还有一些核酸药物和多肽药物。 8 userid:532115,docid:167129,date:2024-07-08,sgpjbg.com 图5：2024年上半年入选突破性治疗药物品种的药物类型分布 细