2024年最值得关注的药物预测
医学新前沿 关20注24的年药最物值预得测 推动医学突破的新技术 2突0破24为年制将药是行制业药带行来业了最新好模的式一，年取，得也临会床是成最功具，挑为战患的者一提年供。治过疗去满十足年他的们科学的新争端需等求外，部但因政素府正对在医抑疗制保投健资成者本对的行控业制的、兴持趣续。的高资金成本和全球地缘政治 在本版《2024年最值得关注的药物预测》中，我们强调了新药发现、开发和交付方面的一些趋势，并重点关注了未来几年内可能实现重要里程碑的药物和候选药物，因为其很可能成为重磅炸弹药物或突破性的药物。 去年，我们将15种分子药物列为最值得关注的药物。 其中12种获批，一些已经上市，一些即将上市。可以说，我们去年列出的清单中，至今最成功的药物为百时美施贵宝的SOTYKTU™，是一种用于治疗中重度斑块状银屑病的酪氨酸激酶2抑制剂。BMS报告显示，该药物开局强劲，2023年前9个月的销售额就已达到1.07亿美元。BMS认为，已有约10% 计划患者开始用药，且该药物有望在2024年扩大处方覆盖范围。 一些创新药物仍在挣扎 近年来吸引了大量媒体关注的一个领域为治疗阿尔茨海默病的潜在疾病修饰药物的出现。在《2023年最值得关注的药物预测》中，我们列出了两种此类药物，尽管后来它们走上了不同的道路。卫材的β淀粉样蛋白靶向药物LEQEMBI®于2023年1月首次获得加速批准，随后于2023年6月获得完全批 准。卫材报告的患者使用量与预期一致，预计2024年将进一步增加。较不成功的案例为礼来公司的donanemab，公司提交该产品的加速批准后收到了FDA的完整回复函(CRL)。原因是尽管该公司招募了正确数量的患者，但对应于淀粉样斑块减少的速度，许多患者在6个月后就停止了该药物的使用。礼来公司因此补交了传统批准申请，预计美国食品药品监督管理局(FDA)将在2024年初完成审批。 在《2023年最值得关注的药物预测》中，我们还能看到下一代药物的例子，如双特异性抗体和基因疗法。我们重点关注的双特异性抗体为强生公司的TECVAYLI®，是一种用于多发性骨髓瘤患者的一线治疗药物。强生公司表示，该产品的早期成功令其感到鼓舞，已计划从2024年第一季度开始披露实际销售额。另一方面，BioMarin开发用于治疗A型血友病的ROCTAVIAN™基因疗法开局不利，2023年第三季度的销售额仅为80万美元；但该公司表示， 已在关键报销谈判方面取得了进展，预计将在2023年底结束与德国和意大利当局的价格谈判。此外，BioMarin一直在美国建立报销网络，为其在2024年取得重大市场份额奠定了基础。 新的医疗创新平台平台即将上线 从以上例子中可以看出药物上市可能面临诸多挑战。然而，通过回顾我们2022年的一些精选，就可以看到销售额能以多快的速度上升到重磅炸弹药物的地位。我们《2022年最值得关注的药物预测》中表现最为突出的是礼来公司开发用于治疗2型糖尿病的Mounjaro®。2022年，该药物的销售额达到了4.825亿美元；而在2023年前9个月，该药物的销 售额已跃升至29.6亿美元，似乎后续还将进一步飙升。另一个大赢家是罗氏的眼用药物Vabysmo™，其在2023年前9个月实现了16亿瑞士法郎的销售额；随着标签中新适应症的增加，销售额呈现出进一步上升趋势。同样，安进和阿斯利康联合开发的用于治疗重度哮喘的TEZSPIRE®在2022年的销售额已达1.7亿美元，并在2023年前9个月上升至3.9亿美元。2022年队列中值得留意的另一个产品为Alnylam®的RNAi药物AMVUTTRA®，其已获批用于治疗成人hATTR淀粉样变性多发性神经病。RNAi 是下一代平台中的另一个代表，将在未来几年内重塑患者治疗。然而，由于受雇生产该药物的合同生产组织刚开始时出现产能问题，导致AMVUTTRA在2023年前9个月内仅实现了3.826亿美元的销 售额，其中美国市场销售额仅为2.89亿美元。然而，作为对《通胀削减法案》的回应，Alnylam表示，不会继续进行该药物治疗Stargardt病的III期试验，原因是一旦该适应症获批，Alnylam将失去AMVUTTRA在与联邦医疗保险价格谈判中的单一孤儿药豁免资格。 可能在2024年实现重大概念验证的新技术平台包括CRISPR-Cas9基因编辑以及人工智能/机器学习 （AI/ML）工具在药物发现、临床开发和商业发布中的应用。从长远来看，后一种技术具有巨大的潜力，可以帮助制药商降低成本并缩短创新周期，从而更快地向患者提供更多创新药物。 HenryLevy 总裁， 科睿唯安生命科学与医疗健康事业部 目录 05 方法学 53 Niraparib+醋酸阿比特龙 06 数据来源 59 RSVpreF和RSVpreF3 07 科睿唯安编著者 67 Talquetamab 08 阿柏西普（高剂量） 73 Zolbetuximab 20 Datopotamabderuxtecan 82 28 Efanesoctocogalfa 34 Ensifentrine 39 Exagamglogeneautotemcel和Lovotibeglogene 92 47 Mirikizumab 14布地奈德 autotemcel 79日慢益性增病长市的场中国大陆最值得关注的趋势 83人工智能/基因编辑 86通胀削减法案 88修美乐和生物类似药 90真实世界数据 致行业高管的关键提示 4 方法学 科场，睿并唯且安最有值望得在关未注来的五药年物成预为测重致磅力炸于弹介和绍/或近改期变上治市疗或模可式能在的本药年物（度进重入磅市炸弹定义为年销售额通常可达10亿美元的里程碑）。 为了确定《2024年最值得关注的药物预测》清单，我们收集了160多位科睿唯安分析师的专业意见，涵盖了 数百种疾病、药物和市场，同时查询了11个贯穿产品研发和商业化生命周期的综合数据库。 而后，科睿唯安专家根据药物预期获批或上市日期、竞争格局、注册审批状态、临床试验结果、市场动态等因素，对每种药物的具体情况进行了人工评估，并添加了一些新药，虽然这些药物可能达不到重磅炸弹的标准，但有望改变治疗方式。 药物遴选标准 •选择处于II期或III期临床试验阶段、处于注册或批准阶段，或已经在2023年上市的候选药物作为分析对象，包括有新适应症获批且可能对行业带来重大影响的药物；在2023年之前上市的药物不在评选范围内。 •然后，在数据库中筛选出预计在2029年总销售额达到或超过10亿美元的候选药物。 •在此基础上，科睿唯安专家补充了一些近期上市和即将上市的治疗药物，这些药物虽然可能不会在五 年内达到“重磅炸弹”地位，但将极大地改变治疗方式。 基种于20上24述年方最法值，得我关们注确的定药了物1：3 阿柏西普（高剂量）▼| 布地奈德▼| 和 Datopotamabderuxtecan▼|Efanesoctocogalfa▼|Ensifentrine▼|Exagamglogeneautotemcel lovotibeglogeneautotemcel▼| Mirikizumab▼|Niraparib+阿比特龙▼| RSVpreF和RSVpreF3▼|Talquetamab▼|Zolbetuximab▼| 分析师于2024年1月3日生成。 发现和开发的影响、《通胀削减法案》对研究策略的影响、生物类似药概况以及真实世界数据（RWD）对临床试验的影响等章节。请注意，本报告A中I的和数基据因由编科辑睿对药唯物安 括本生报物告制中药的公药司物新概闻况稿来和自同以行下评资议料出：版相物应在药内物的市其场他的行医业学来专源家。访今谈年；的科《睿最唯值安得药关物注报的告药、物疾预病测概》况报和告预包测含报中告国；大Co陆rt市el场lis最™销值售得数关据注（的源药自物预Re测fi、nitivI/B/E/S）；以及包 数据来源 具自，20编13写年年以度来《，最科值睿得唯关安注始的终药运物用预全测球》生报命告科。学领域客户信任的专有技术和工 Cortellis竞争情报数据库™：为您提供以下方面的数据：药物研发管线、交易、专利、全球会议和公司信息以及制药行业的最新动态和新闻稿。Cortellis竞争情报数据库的药物研发时间及注册成功率预测是一种应用统计建模和机器学习的分析工具，可对药物研发里程碑、时间线和成功率进行更加精准可靠的预测。 疾病概况与预测报告：为180多种适应症提供全面的市场情报和切实可行的见解，以帮助客户优化长期的疾病策略。 BioWorld™：是行业领先的一站式生物医药行业资讯平台，专注于为处于研发阶段的最具创新性的药物和医疗技术提供切实可行的情报。 Cortellis交易情报数据库™：结合强大且全面的交易情报来源和最优质数据的新版可视化用户界面，帮助您在不影响尽职调查效果的前提下快速寻找最佳交易。 WebofScience™：是全球最大的且独立于出版机构的引文索引和科研信息平台，通过组织整理全球科研信息来帮助学术界、企业、出版机构和政府加速科研步伐。 Cortellis临床试验情报数据库™：是详细了解临床研究中心和试验方案的综合来源（包括生物标志物、靶点和适应症）。 Cortellis仿制药情报数据库™：是唯一一个能够提供全面和可靠的市场表现、生产和专利数据的一站式解决方案，而且易于检索。 科睿唯安真实世界数据和分析：通过医疗索赔、电子健康记录(EHR)、处方药医保数据等提供了全面的市场信息，并提供了所有利益相关方和服务中心的深层、客观的信息。 市场准入和报销支付方研究：从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为的影响，以便客户可以优化其市场准入策略，并确定如何针对特定利益方制定产品最佳定位。 德温特创新平台™(DerwentInnovation™)：是市场领先的专利研究和分析平台，提供全球值得信赖的专利和科学文献。具备增强的内容、专有的检索和数据情报技术，帮助全球40,000多名创新者和法律专业人员找到复杂问题的答案。 科睿唯安编著者 MichaelWard 科睿唯安的行业思想领袖、生命科学与医疗保健负责人 MatthewArnold 生命科学与医疗保健首席分析师 KaranVermaMSc ChinaIn-Depth分析医疗研究和数据首席分析师 JoanTur 肿瘤学医疗研究和数据分析师 ColleenAlbackerPhD 免疫和炎症学医疗研究和数据分析总监 RachelWebster DPhil,MSc,BA(Hons) 肿瘤学和生物类似药医疗研究和数据分析总监 GraemeGreenPhD,MSc 心血管、代谢、肾脏和血液学总监 KhurramNawaz 肿瘤学医疗研究和数据分析高级经理 SaurabhVirdi 肿瘤学医疗研究和数据首席分析师 CarolinaRuivo 中枢神经系统和眼科疾病医疗保健研究和数据高级分析师 LauraRamosGarcia 肿瘤学医疗研究和数据分析师 AndreaWitt 中枢神经系统/眼科疾病总监 |目录▲| 阿柏西普 2024年最值得关注的药物预测 01. 高剂量；艾力雅®HD 此市场接受度有限；而高剂量阿柏西普以更低频率给药就能达到与当前标准 对视于网�膜性病年变龄(D相R关)患性者黄，斑其变现性有(A治M疗D选)、择糖由尿于病具性有黄侵斑入水性肿且(D给M药E方)式或繁糖复尿因病治周给疗药（一每次8的周诺给适药得一®次）的相阿似柏的西疗普效2和m安g全/性艾。力雅，或者基因泰克生产的每4 对未得于到患满者足和的临巨床大医需生求而。言更方便，12周和16周给药有助于满足该患者人群 为什么列为值得关注的药物？ 基于关键性III期PULSAR（�性AMD）和PHOTON(DME)研究的积极结果，高剂量阿柏西普（8mg；艾力雅HD）已获得美国FDA批准。这两项研究都达到了艾力雅HD的主要终点（最初3次每月给药一次，然后每12或16周给药一次）。结果显示，从
