科睿唯安发布的《2026年最值得关注的药物预测》报告指出，制药行业正站在一个关键时期，技术进步与临床突破交织，共同塑造全球医疗健康新格局。报告遴选出11个有望重塑治疗范式、改善患者预后的药物，其中多数具备冲击重磅炸弹级市场地位的潜力。
代谢治疗领域正经历一场创新竞赛，减重疗法成为焦点。胰高血糖样肽-1受体激动剂(GLP-1RA)已彻底改变该领域的治疗格局，但面临医保定价谈判压力、支付方覆盖限制、供应链短缺及减重过程中的肌肉流失等挑战。新型疗法如礼来的Orforglipron和Retatrutide，分别通过优化给药途径和突破性作用机制，有望解决这些痛点，并拓展治疗边界至脑健康、肾脏疾病等新方向。
罕见病药物商业化呼唤新模式。全球已确诊的罕见病超过7,000种，但获得FDA或EMA批准的治疗方案仅约500种。企业需将“患者优先”理念深度植入研发与商业化全流程，高度聚焦患者早筛识别与早期用药可及性，并通过疾病认知普及、患者组织深度合作、关键意见领袖(KOL)联动等多元举措，构建扎实的市场培育体系。
肿瘤与免疫领域精准治疗推动靶向疗法迭代升级。乳腺癌药物Exdensur(depemokimab)、嗜酸性粒细胞疾病药物(depemokimab、血液恶性肿瘤药物mezigdomide以及肾病药VOYXACT®(sibeprenlimab)，共同构建起新一代精准疗法矩阵。“不可成药”靶点难题的靶向蛋白降解剂问世，标志着难治性疾病的治疗模式迎来颠覆性转变。
超越分子层面的突破性给药技术成为提升患者依从性、拓展用药可及性、改善患者生活质量的关键抓手。INLEXZO™经膀胱内给药后可持续留存3周，这一技术应用揭示了2026年制药行业核心产业趋势的缩影。
中国市场迎来关键拐点，正实现从“全球医药制造中心”向“本土创新策源地”的关键转型。2026年中国市场最具潜力的6款药物中，4款源自本土创新企业，部分产品已具备与跨国药企龙头产品同台竞技的实力。市场需求层面，中国大陆超重 / 肥胖人群已达6.9亿，癌症发病率持续攀升，共同催生了规模庞大的治疗需求。
肿瘤与免疫精准治疗推动靶向疗法迭代升级。乳腺癌药物Exdensur(depemokimab)、嗜酸性粒细胞疾病药物(depemokimab、血液恶性肿瘤药物mezigdomide以及肾病药VOYXACT®(sibeprenlimab)，共同构建起新一代精准疗法矩阵。尤其值得关注的是，“不可成药”靶点难题的靶向蛋白降解剂问世，标志着难治性疾病的治疗模式迎来颠覆性转变。
以患者为导向的给药途径创新提升至战略核心地位。无论是传统注射类药物的口服剂型改造，还是缓释技术升级，行业均需突破性给药系统，以提升患者依从性。
**AI智能体(AIAgent)**是科睿唯安AI战略的核心创新方向，可调用多元工具与数据库，自主检索整合信息，精准匹配用户核心需求，大幅提升决策效率。
中国市场迎来关键拐点，正实现从“全球医药制造中心”向“本土创新策源地”的关键转型。2026年中国市场最具潜力的6款药物中，4款源自本土创新企业，部分产品已具备与跨国药企龙头产品同台竞技的实力。市场需求层面，中国大陆超重 / 肥胖人群已达6.9亿，癌症发病率持续攀升，共同催生了规模庞大的治疗需求。
肿瘤与免疫精准治疗推动靶向疗法迭代升级。乳腺癌药物Exdensur(depemokimab)、嗜酸性粒细胞疾病药物(depemokimab、血液恶性肿瘤药物mezigdomide以及肾病药VOYXACT®(sibeprenlimab)，共同构建起新一代精准疗法矩阵。尤其值得关注的是，“不可成药”靶点难题的靶向蛋白降解剂问世，标志着难治性疾病的治疗模式迎来颠覆性转变。
以患者为导向的给药途径创新提升至战略核心地位。无论是传统注射类药物的口服剂型改造，还是缓释技术升级，行业均需突破性给药系统，以提升患者依从性。
**AI智能体(AIAgent)**是科睿唯安AI战略的核心创新方向，可调用多元工具与数据库，自主检索整合信息，精准匹配用户核心需求，大幅提升决策效率。
2026年制药行业核心战略要务包括：突破机制局限，实现多维差异化；构建监管复杂性应对能力；掌握罕见病商业化逻辑；借力AI加速决策制定；把握中国市场的双重角色。
