医学行业新前沿：2024年最值得关注的药物预测

2024年最值得 关注物预测 医学新前沿 Clarivate 推动医学突破的新技术 2024年将是制药行业最好的一年，也会是最具挑战的一年。过去十年的科学 突破为制药行业带来了新模式，取得临床成功，为患者提供治疗满足他们的新需求，但政府对医疗保健成本的控制、持续的高资金成本和全球地缘政治争端等外部因素正在抑制投资者对行业的兴趣。 在本版2024年最值得关注的药物恢3中，我们一些创新药物仍在挣扎强调了新药发现、开发和交付方应的一业趋势，并 值点关注了末来几年内可能实现需要里程碑的药物近年来吸引了大量媒体关注的一个领城为治疗同忽 的候选药，因为其很可能成为重够炸弹药物或突发海默病的滋在疾疾悠饰药物的出现。在62023年 破性的药物：最值得关注的药物预测》中，我们列出子两种此类药物，尽管后来它们走上了不同的道路。卫材的 去年，我们将15种分子药物列为最值得关注的药构。 重申12种获批，一些日经上市，一些即将上市。可次肤得加速批准，随后于2023年6月获得完全批 以说，我们去年列出的满单中，至今最或功的药购准。：卫材报告的惠者使用量与预期一效，预计2024为百时美施流宝的SOTYKTU，是一种用于治疗中年将进一步增加。较不成功的案例为礼来公司的 盗度斑块状银肩病的降复酸激醇2抑制剂：BMS报donanemab，公司提交该产品的加速批准后收到告显示，该药物开局强弱，2023年前9个月的销售了FDA的完监回量金（CRL。原因定运警该公司招 额就达别1.00亿美元。8MS认为，已有约10%募了正确数量的患者，但对应于定粉择班块减少的 计划患者开始用药，且该药物有望在2024年扩大处速度，许多惠者在6个月后就停止了该药物的使用。 方漫蒸范园礼来公司固此补交了传统批准申请，预计英国食品 药品监督管避局(FDA)将在2024年初完成审批。 2 在《2023年最值得关注✁药物预测》中，我们还是下一代平台中✁另一个代表，将在末来几年内重能看型下一代药物✁例子，如双特异性抗体和基因塑惠者治疗。然而，由于受置生产该药物✁合网生疗法。我们重点关注✁双持异性抗体为强生公高✁产组织则开始时出现产能问题，导数AMVUTTRA TECVAYLT，是一格用子多发性每随遇患者✁一线在2023：年前9个月内仅实规了3.826亿美元✁销 疗药物。强生公司表示，该产品✁期成功令其售额，其中美国市场销售翻仅为2.89亿美元。然 需到酸舞，已计划从2024年第一亨避开始披益实源而，作为对《漂服✁减法案》✁回应，Alnylam表 销售额。另一方面，BioMarin并发用于治疗A型血示，不会继续进行该药物治疗Stargardt需✁川期 友病✁ROCTAVIAN"基医疗法开晨不利，2023.年试验，原因是一旦该适应症获批，Alnylam将失去第三季度✁销售既仅为80万美元；但该公司表示，AMVUTTRA在与联帮医疗保险价格谈判中✁单一理已在关键吸期资见方面取得了进展；预计将在2023儿药器免炎格。 年庭结束与回和意大利当层✁价路读谈判。此外， BioMain一直在美国建立报销网络，为其在2024可能在2024年实现重大摄念验证✁新技术平台包 年取得重大带场份断资定了基础马CRISPR-Cas9基图编较以及人正暂能/机器学习 (A/ML)工兵在药物发现、临床开发和帝业发布中 新✁医疗创新平台平台即将上线✁应用。从长选来看，后一种肢术具有巨大✁潜力， 财以帮助制药商降低成本并始短创新周期，从而更 从以上例子中可以需出致物上市可能面性活多挑战。快地向患者提供更多创新药物。然而，通过回底我们2022年✁一些精选，就可以 看错售额能以多快✁递虚上升别量确炸弹药物✁ 地值。我们2022年量值得关注✁药物预测3电表现最为突出✁是礼来公司开发用于治疗2型糖尿病 ✁Mounjaro。2022年，该药物✁销售额达则子 4.825亿美元；而在2023年前9个月，该药物✁ 售熟！已联升至29.6亿美元，似乎后续还将进一步吸 升。另一个大事索是罗氏✁眼用药物Vabysmo"，落在2023年前9个月实现了16亿瑞士法部✁舒害 额；随着标签中新适应症✁增加，销售额呈现出进一步上升趋势。同样，安进和河断利联合开发✁ 用于治疗量度呼瑞✁TEZSPIRE”在2022年✁销售 额包达1.7亿美元，并在2023年前9个月上升至3.9 亿美元。2022年队到中集得留意✁另一个产品为 HenryLevy Anylam✁RN/Ai药响AMVUTTRA"，其日获批用总裁， 治疗成人hATTR淀物样变性多发性神经病。RNAi科容唯安生命科学与医疗健康事业部 3 目录 05 方法学 53 Niraparib+醋酸阿比特龙 06 数据来源 59 RSVpreF和RSVpreF3 07 科睿唯安编著者 67 Talquetamab 08 阿柏西普(高剂量） 73 Zolbetuximab 14 布地奈德 79 日益增长✁中国大陆慢性病市场 20Datopotarnabderuxtecan 28 82最值得关注✁趋势 83人工智能/基因编辑 Efanesoctocogalfa 86通胀削减法案 34Ensifentrine88修美乐和生物类似药 39 90真实世界数据 Exagamglogene autotemcel 和Lovotibeglogene92致行业高管✁关键提示 autotemcel 47Mirikizumab 方法学 科客唯安最值得关注✁药物预测致力于介绍近期上市或可能在本年度进入市场：并且有望在未来五年成为重磅炸弹和/或改变治疗模式✁药物（重磅炸弹定义为年销售额通常可达10亿美元✁里程碑）。 为了确定《2024年最值得关注✁药物预测》满单，我们收集了160多位科鲁唯安分新师✁专业意见，通盖了 数百种换伤、药知市场，同时壶淘了11个费穿产品基于上述方法，我们确定了13 研发和商业化生部声✁综合数据事。种2024年最值得关注✁药物： 而后，科鲁唯安专家根据药谢预期获批或上市日期、：竞 争格局、注骑审批状态、临床试验结果、市场动态等因索，阿柏西普（高剂量）） 对每神药物✁展体请况进行了人工评估，并净加了一 新药，虽然这些药物可能达不到重榜炸弹✁标准，但有布地奈德V！ 望改变治疗方式。 Datopotamabceruxtecan 药物避选标准 Efanesoctocogalfav 选择处于川期或川期临床试验阶段、处于注册或批Ensifentrine 准阶段，或已经在2023年上市✁选药物作为分 折对象，包据有新适志症获过且可能对行业带来详 Exagamglogeneautotemcel 大影确✁药物；在2023年之前上市✁药物不在评和lovotibeglogeneautotemcel 选范国内。 :然后，在数提库中筛选出预计在2029年总销售额 Minikizumab 达到或超过10亿美元✁候选药物，Niraparib+阿比特龙1 在此基础上，科叠哈安专家补充了一些近期上市和RSVpreF和RSVpreF3 即特上市✁治疗药物，这些药物函然可能不会在五年内达到“渠磷弹”地任，但特极大地改变治疗 方式。 W Talquetamab Zolbetuximab 分新律2024年：月3月生或， 5 数据来源 自2013年以来，科容唯安始终运用全球生命科学领域客户信任✁专有技术和工具，编写年度《最值得关注✁药物预测》报告。 Cortelis竞争情报数据库”：为愈提供以下方面✁数Cortellis临床试验情报数据库”：是详细了解临床 据：约物研发富线、交易、专利、全球会议和公司售研究中心和试验方案✁综合案源（包活生物标志物 息以及制药行业✁最新动态和新间同精。Cortellis竞争靶点和适应症）。 情报数据库✁跨物研发时间及注册成功率预测是一种应用统计建模和机器学习✁分析工具，可对药物研发 里程碑、时间线和成功率进行更加精准可辈✁预激。Cortellis伤制药情报数据库”；是维一一个能够摄 供全面和可靠✁市场表现、生产和专利数据✁一站 式解决方案，需且易于检案， 疾病概况与预测报告：为180多种适应建提供全面✁ 市场情和切实可行✁见解，以帮助客户优化长期✁ 疾病策路科客唯安真实世界数据和分析：通过医疗索焙、电 子健速记示(EHR)、处方药医保数据等提供了全宝 约市场信息，并提供了所有利益扫关方和限务中心 BioWorld"：是行业领先✁一站式生物医药行业案氧✁深层、客观✁信息。 量台，专注于为处于研发阶段✁医具创新性✁药物和 医疗技术提供切实可行✁清报 市场准入和报销支付方研究：从品牌层面分析了支付方政策对医生处方行为✁影响，以使客户司以优 Cortellis交易情报数据库：结合强大且全印✁交易情化其市场准入策略，并确定如针对特定利益方制报来源和最优质数据✁留版可规化用户界面，帮助您定产品最伟定位。 在不影均尽职调声欢果✁韵娱下快速寻找最佳交易。 德湿特创新单台“（DerwentInnovation"）：呈市场 WebofScience；是全球大✁且独立于出版机将领先✁专利研究和分析书台，供全球值得信赖✁ ✁引文索引和科研信息享台，通过组织整理全球科研专利和科学文款。具备增强✁内容、专有✁检索和 信思来帮期学术界、、企业、出版机构和政府加速科研数据情报技术，帮动全球40，000多名创断者和法律 步伐。专业人员找到复杂问题✁答案 6[目录] 科睿唯安编著者 MichaelWardGraemeGreenPhD,MSc 科唯安✁行业思想领袖、生命科学与心血整、代、降胜和血液学总蓝医疗保健负质人 KhurramNawaz MatthewArnold种窗学医疗研究和数据分析高级经理 生命科学与医疗保等首席分析巾 SaurabhVirdi KaranVermaMSc钟确学医疗研究和数据首高分折师 ChinaIn-Depth分析医疗研究剂 数活首席分柠师 CarolinaRuivo 中神经系统和眼科疾病医疗保健 JoanTur得究相数据高级分折师 肿察学医疗研究和数据分析师 LauraRamosGarcia ColleenAlbackerPhD肿学医疗研究和款据分新知 免疫和类症学医疗研究和数据分析总监 AndreaWitt RachelWebster中妆神经系统/眼科疾病总监 DPhil,MSc,BA(Hons) 肿察学和生物类似药医疗研究和数据分析总监 自果 2024年最值得关注✁物预测 01阿柏西普 高剂量；艾力雅HD 对于湿性年龄相关性黄斑变性（AMD)、糖尿病性黄斑水肿（DME）或糖尿病视网膜病变（DR）患者，其现有治疗选择由于具有侵入性且给药方式繁复因 此市场接受度有限；而高剂量阿柏西普以更低频率给药就能达到与当前标准 治疗（每8周给药一次酮柏西普2mg/艾力雅，或者基因泰克生产酶 周给药一次错适得）相似✁效和安全性。 对于患者和临床医生而言更方便，2周和16周给药有助于满定该患者人群 未得到满定✁巨大需求。 为什么列为依得关注✁物？，针对湿性AMD✁PULSAR试验（96周）： 基于关链性I期PULSAR(湿性AMD)：和PHOTON-88%送到12同给药间限(OME)研究✁积极结果，高剂量同柏西普(8mg 艾力雅HD日联得美围FDA批准。这两项研究部=71%达到>16履给药B除 达别了艾力雅HD✁主要终点（最初3次每月给药 一次，然后每12或16用给药一次）。结果显示，从247%符合≥20周给路间隔✁扩展标准要续起至势48用，艾力雅HD与支力雅（导入期后 每8因给药一次）相比在视力提升方面只有非劣效28%符合24用给药间属✁近展标准 性，且安全性特证相忧。 艾力雅D带来✁预期实际获益在于，其可以在不针对DME✁PHOTON试验(96周）： 影取安全性✁情况下，遵过更少✁注射次款达到与 艾力雅相当✁视力增益阳解部学特征，从而减轻惠+89%达到2.12滑给药[间南 者和医疗保健提供者✁治疗负担。艾力雅HD这再 年以来在一定比例患者中取得✁令人信眼✁试验