未满足的医疗需求案例研究

CASESTUDYREPORT 未满足的医疗需求：直接受影响者的案例研究 未满足医疗需求的未来（UMN） INTRODUCTION 欧盟委员会对药品立法的修订的既定目标是更好地将创新引向未满足的医疗需求（UMN）领域，同时解决可用性 ，获取，负担能力和促进创新。 委员会打算通过一个定义和一套标准来建立对UMN的共同理解。这将反映在监管途径中，以刺激这些领域的研发（R＆D），并制定知识产权激励措施和奖励。 为了更好地了解患者对UMN的看法，EFPIA委托进行了一项小型研究，探讨了患者领导者在 7个不同的疾病领域。这些是过敏和气道疾病，阿尔茨海默病，心血管疾病（CVD），糖尿病 ，心理健康（抑郁症），多发性硬化症（MS ）和罕见疾病。 这些疾病领域的患者社区希望采用公平和包容的方法来定义UMN，以抓住其广度和复杂性，而不是狭窄的定义。他们还希望避免将一种疾病与另一种疾病相提并论，这破坏了团结，并希望采用道德方法来解决这一主题。 UMN在其中几个领域的应用范围很广，从访问质量 有关治疗或治疗的信息，延迟或未诊断，缺乏适当的治疗和/或治愈，缺乏 在整个患者路径中提供专家和持续的护理和支持 ，并解决严重状况对生活质量的基本心理影响。几位代表还认为预防是未满足的需求。 他们强调，这些与缺乏机会，不平等以及在某些情况下的污名和歧视密切相关。 对于患者而言，他们未满足的需求通常超出治疗本身，包括社会护理，同伴支持，继续教育，就业和工作保留以及人际关系，家庭和社区生活等问题。 除了这项研究之外，10月5日还举行了一次圆桌会议，将患者代表和医疗保健专业人员聚集在一起，以进一步详细研究。 2 未满足医疗需求的未来（UMN） 在联合国的一次会议上也谈到了这一点EFPIA患者智囊团2022年9月。智库讨论中出现的一些其他关键点是： 确保包括行业在内的所有行为者参与关于UMN 定义和标准的讨论的重要性 妇女缺乏参与研究和确定妇女在心血管健康方面的具体UMN 而不是谈论UMN，我们应该讨论未满足的患者需求。我们应该更好地调查患者旅程中的痛点 定义这些 重要的是要承认儿童的特殊需求和儿科未满足的医疗需求 MS晴雨表强调系统未能解决UMN 在许多疾病领域，我们应该看看未满足的社会需求以及UMN 我们还应该通过预防的镜头来考虑公民和患者的UMN 3 未满足医疗需求的未来（UMN） 从抑郁症患者的角度来看 根据对HilkkaKarkkainen 的采访, GamianEurope董事会成员 需要有效的个性化治疗 4 未满足医疗需求的未来（UMN） 抑郁症是一种复杂的疾病，通常与身体健康交织在一起。患有抑郁症的人有一种感觉 ，他们不够好。他们感到胸部持续不断的压力。他们不想社交，宁愿一个人呆着，但他们非常孤独。 有一种假装一切都很好，而实际上并非如此。 睡眠是一个主要问题-失眠或极度疲劳，当你想睡觉的时候。 研究表明，健康的社会决定因素在抑郁症中起着重要作用，来自较低社会经济群体的人，受教育程度较低的人受到的影响更大。 性别也起作用，男性寻求帮助的可能性比女性小。在极端情况下，抑郁症会导致自杀。 通常，药物的处方没有充分考虑患者的偏好和其他补充治疗选择，如心理治疗或医疗辅助。副作用是一个问题，例如认知障碍，体重增加或对性生活的负面影响，并且 与全科医生（GP）对患者途径的讨论有限。 欧洲各地缺乏专家和心理治疗师，有时需要几个月的时间才能预约。通常，药物治疗需要几周的时间才能产生任何效果 ，在此期间，抑郁症可能会恶化。 术语“未满足的医疗需求”已在抑郁症的背景下使用，例如用于经颅磁刺激（TMS）的新型医疗设备，这是一种刺激神经细胞以减轻抑郁症状的非侵入性程序。 关键点 必须加快及时诊断和最佳治疗的处方需要个性化的护理方法 缺乏没有副作用的精确，新颖和有效的治疗方法。获得创新的非侵入性技术受到限制健康的社会决定因素在抑郁症中起重要作用非临床疾病负担被低估 需要对抑郁症的原因和触发因素以及抑郁症的孤独感和经济负担进行更多研究 5 未满足医疗需求的未来（UMN） 重度非临床负担 卫生系统的负担是巨大的- 通常需要很长时间才能得到正确的诊断 适用于UMN的主要标准应该是疾病的严重性，并且应充分强调非临床 负担。这在抑郁症中非常沉重，影响了人，照顾者，家庭 。因此，它对社会产生了影响-人们通常无法工作并依靠福利。卫生系统的负担是巨大的-通常需要很长时间才能获得正确的诊断，确定正确的药物，在此期间，情况可能变得更加暗淡。治疗抗性抑郁症通常意味着情况变得绝望，没有喘息或康复。 我们对 抗抑郁药物治疗精神病和/或药物滥用的合并症，或关于关键亚群（青少年，准妈妈或新妈妈，老年人）的特定需求。 医疗中心应该有更好的知识，全科医生应该有更好的意识，以便早期识别和治疗抑郁症。作为一个社会，我们应该更加关注 例如，在芬兰，心理健康技能是教育课程的一部分。 6 未满足医疗需求的未来（UMN） 需要个性化方法 对于抑郁症患者，一个主要的UMN是一种个性化的方法-在正确的时间获得正确的治疗。缺乏没有副作用的精确，新颖和有效的治疗方法。在迷幻药辅助治疗领域需要 更多的工作， 例如。还需要激励有关抑郁症背后的因果关系，神经系统因素的新研究。 孤独，孤立，财务问题是抑郁症患者面临的主要挑战 ，并指出了更广泛的未满足需求。向数字化和在线工作 的转变虽然很重要，但对于一些买不起电脑或智能手机的人来说，这是一个问题。 在Covid期间，许多患者无法获得治疗他们唯一的求助手段是耐心的组织，这些组织通过同伴支持帮助许多人不完全沉没。 正式和非正式支助网络的附加值怎么估计都不为过。 解决这些UMN的影响将非常高。它将对 个人，他们的家庭和照顾者-通过工作和社交能力来丰富生活质量，正常生活。这也将减轻医疗体系和整个社会的治疗负担和成本。 患有抑郁症的人应该参与规划研究，这样他们就可以帮助塑造抑郁症，并确保它符合患者的实际需求和目标。 解决这些UMN的影响将非常高。它将对个人，他们的家人和照顾者产生积极影响。 缺乏精确，新颖和有效的治疗方法 没有副作用。 在过去的10年中，尽管我们仍然看到一些象征主义 ，但GamianEurope已成功参与了欧盟的研究项目 。与公司合作也很重要-如果患者，他们如何开发更 好的药物 没有意义的参与吗？ 在过去的几年里，人们对心理健康及其重要性的理解有了很大的提高，部分原因是COVID以及战争和冲突的影响。心理健康社区 希望这将导致对研究和创新的更多投资，不仅在治疗方面 ，尽管它们是关键，而且在我们作为一个社会的反应中。很明显，抑郁症的污名虽然仍然普遍存在，但近年来已经减少 。人们更公开地谈论抑郁症，尤其是年轻人。今天，精神疾病在很大程度上被认为与身体疾病相同，这将为未来未满足的需求创造一个新的景观。 7 未满足医疗需求的未来（UMN） 从阿尔茨海默病社区的 角度来看 基于对欧洲阿尔茨海默氏症执行董事Jean Georges的采访 需要: 疾病缓解治疗 8 未满足医疗需求的未来（UMN） 关于阿尔茨海默病（AD）的知识在过去10年中不断发展：我们现在了解到 ，大脑变化可以在症状开始前10-20年发生。可以诊断出疾病的早期阶段，例如轻度认知障碍。 随着疾病的发展，还会出现其他症状-记忆丧失，日常生活管理能力下降，穿衣困难或保持个人卫生。在疾病的后期，患有阿尔茨海默氏症的人可能会失去独立性 ，机动性，通常被安置在疗养院或长期住宿护理中。 从人力和财力的角度来看，这是一种代价巨大的疾病，对个人、家庭、社区、 和整个社会。 唯一可用的阿尔茨海默病治疗方法可以暂时缓解症状；在欧洲，没有可用的疾病改善治疗方法来解决其进展或治愈。随着人口的迅速老龄化，AD 是全球范围内日益增长的公共卫生和社会关注。因此，未满足的医疗需求一词在阿尔茨海默氏病中被大量使用，以倡导对研究进行更多投资。 TheInnovativeMedicinesInitiative(IMI),forexample,highlightedADasamajorpriority,whichresultinseveralprojects.Itisanareaofresearchsuitabletoapublic-privatepartnershipbecause 它为利益相关者提供了一个汇集 他们通过几十年的研究学到的教训，他们犯下的错误，以及 他们从多年来未能成功开发改善疾病的治疗方法中收集的数据 。 关键点 痴呆症是一种具有重大影响的广泛疾病，需要进行疾病修饰治疗才能治愈或停止进展目前，没有可用于预防阿尔茨海默氏病的治疗方法合作和数据共享对于推进研究至关重要 AD社区为患者和家庭提供支持，并帮助解决耻辱 9 未满足医疗需求的未来（UMN） 缺乏预防和有效治疗 AD是危及生命的,并且仅授权在有限时期内起作用的对症治疗。 没有可以治愈或阻止潜在疾病的治疗方法。 也不存在可以预防该疾病的有希望的治疗方法。痴呆症是一种非常广泛的疾病-除了阿尔茨海默氏症，还有其 他类型的痴呆症，如路易身体痴呆，血管性痴呆，前颞叶痴呆和皮质基底综合征（CBS），这是罕见的，但也对人们及其家庭的生活质量产生巨大影响。对未满足的需求的广泛定义对于使其他形式的痴呆症以及实际上在其他疾病领域的研究取得进展非常重要，因为这些领域的需求广泛且负担很大。 支持诊断的生物标志物确实存在于阿尔茨海默氏病领域 ，但由于目前缺乏疾病修饰治疗而未得到适当利用。 与成像成本和患者接受腰椎穿刺所需的生物标志物有关的问题。此外，人们经常被诊断不足或晚期诊断，而没有解决疾病的根本原因。 *欧洲照顾者报告2018：照顾者在五个欧洲国家的诊断经验。ISBN978-999959-995-2-0，卢森堡 ，欧洲阿尔茨海默氏症 缺乏改善疾病的治疗会产生许多问题，包括缺乏及时的诊断。“医疗保健专业人员有时是虚无主义的，并且不愿意诊断是否存在治疗方法。在个人注意到某些事情不太正 确之后，诊断通常需要超过两年。这是一个主要问题，因为它延迟了人类同伴的支持 生活质量的主要差异-早期干预至关重要。诊断的漫长旅程可能会影响人际关系， 与阿尔茨海默氏症的症状，如侵略重复，被误解，并且最初不被视为纯粹由医疗条件引起。 “早期诊断可以改变生活，使夫妇和家庭能够共同面对疾病。 耻辱仍然是一个主要问题-这就是为什么痴呆症友好社区 如此重要，人们可以生活在正常的家庭成员，尽管他们的疾病，和照顾者可以得到支持和培训。 随着疾病的发展，人们越来越依赖社会护理服务；然而 ，不幸的是，欧洲各国在这些服务的质量和可负担性方面存在显著差异。 10 未满足医疗需求的未来（UMN） 新的疗法将是一个游戏改变 如果有一种改善疾病的治疗方法，其影响可能是巨大的。 对这种疾病的态度会发生变化，会有更多的认识，全科医生可以更迅速地诊断或转诊。负面含义会更少，人们将这种疾病与痛苦和孤立联系在一起 生命的终结。人们将能够生活得很好 长期的疾病-早期阶段可能会持续更长的时间。社会成本也 将减少。如果疾病进展缓慢，对护理和住宅的需求将大大减少，这是护理中最昂贵的方面之一。 让患有阿尔茨海默氏症的人参与研究和政策非常重要。阿尔茨海默氏症欧洲公司与他们一起担任该组织的顾问 ，制药公司正在让人们参与早期研究和临床试验，以了解对他们有意义的事情-并获得有关包容性招聘的见解以及如何组织实地考察 真正满足人们的需求自己。 即使在今天，对症治疗是通用的，但在一些国家仍然没有报销-另一个UMN。 对于患有阿尔茨海默病的少数族裔群体，存在进一步的不平等或UMN。 研究和医疗保健系统仍然致力于从大多数白种人中识别人。 社会经济差异也起作用。 阿尔茨海默氏症组织倾向于建立 由具有更舒适的社会经济背景和教育的人，这可能导致围绕包容性和研究偏见的挑战。