让我们讨论未满足的医疗需求的未来

让我们讨论欧盟政策中未满足的医疗需求（UMN）的未来 多方利益攸关方研讨会的报告 未满足医疗需求的未来（UMN） 2022年10月5日，在布鲁塞尔举行了一次关于未满足医疗需求（UMN）的圆桌会议。由EFPIA召集，来自欧洲患者组织和欧洲医学会的代表聚集在一起， 讨论欧盟委员会在2020年药物战略背景下对UMN的当前想法，并就对患者及其社区的潜在影响交换意见。与会者还就影响患者生活的一些更广泛的需求分享了想法，这些需求与UMN本身有关，但超出了UMN本身。 会议同意根据查塔姆大厦规则进行。所有与会者都审查并批准了这份报告，作为讨论的准确反映。参加组织名单见附件一。 引言、背景和初步想法 在其2020年制药战略框架中1，欧盟委员会正在修订基本的药物立法，即2001年药物指令，2004年EMA法规 ，2000年孤儿药法规和2006年儿科法规。该战略也标志着解决UMN的明确目标。 解决UMN是制药创新的核心，因为生命科学行业旨在开发可以改善和延长患者生命的治疗方法：UMN是整个药物生命周期的相关概念，从研究优先到药物发现，定价和报销。考虑到整个生命周期中涉及的利益相关者和激励措施的多样性，如何理解和应用UMN可能会产生很大差异 。 尽管有这些不同的观点，但到目前为止，UMN的广泛概念已帮助药物到达最需要它们的患者。UMN被理解为一种未通过授权干预措施充分预防，治疗或诊断的疾病2。它不是一个二元概念，因为 随着最新科学、技术、数据、基础设施和合作的可用性以及疾病的进展（慢性与急性），“需求”不断发展。 UMN取决于患者的观点（例如，个人的疾病负担，生活质量，日常生活中侵入性较小的现有治疗方法的新配方） ，社会（例如，疾病管理的逐步改善）和医疗保健系统的观点（例如资源分配，治疗的成本效益）。 TheCommission’sstatedobjectivefortherevisionofthepharmaceuticallegislationistobetterdirectinnovationtowardsofUMNwhileaddressingavailability,accessandaffectivenability,andopportinginnovation. 这将反映在监管途径中，以刺激这些领域的研发（R＆D）和创新，并制定知识产权激励措施和奖励。 在圆桌会议时，现有信息表明，委员会计划在一般药物立法中纳入UMN的相当狭窄的定义和标准。3 1https://health.ec.europa.eu/medicine-products/pharmaceutical-strategy-Europe_en2未满足的医疗需求（efpia.eu） 3PoliticoPro出版了委员会的药品立法影响评估（2022年8月29日）。 访问网址：https://pro.politico.eu/news/eu-pharma-reform-plan-faces-delay-after-red-light-from-commissions-screw-board 狭义定义的影响 UMN的狭窄定义将导致欧盟的研发投资减少，患者的治疗也减少（因为知识产权框架内的确定性下降）。许多为患者提供利益的新的潜在治疗将不包括在内。可以说 ，这也将在国家层面上影响UMN的应用 在卫生技术评估(HTA)以及定价和报销决定的背景下。 狭义定义的另一个潜在后果将是破坏整个疾病领域的团结 ，与“第二类疾病”和“第二类患者”产生可能的“竞争” ，他们的未满足需求未得到承认。 欧洲的研究和开发基础正在逐渐侵蚀（48％的新疗法起源于美国，而欧洲为22％）。如果没有可以刺激研发的灵活和包容性的UMN框架，欧洲就不可能成为医疗创新的真正世界领导者，这是 制药战略。 同样，在过去20年中，肿瘤学取得的进展不是一种治愈的结果，而是不同疗法的组合。狭窄的定义和治愈方法将使类似的疗法组合不可能。 从患者权利的角度来看，UMN的定义不应用于管理资源（卫生系统或其他）。对UMN的理解需要涵盖预防，早期发现，生活质量，护理和治愈的范围。 健康不平等也会影响人们对未满足医疗需求的看法，在这种情况下，由于药物不报销和获得创新药物的等待时间很长，一些医生将此类药物视为根本不存在。 “在过去的20年里，这个狭窄的定义是否已经到位，2型糖尿病管理和治疗的范式转变 在神经退行性疾病和心血管疾病领域有重大益处的研究是不可能的。” 未满足医疗需求的未来（UMN） 未满足医疗需求的未来（UMN） 患者和医疗保健专业人员对不同疾病领域UMN的看法 CANCER 欧洲的癌症负担越来越大。尽管欧洲提供了世界上一些最好的癌症护理，但在向癌症幸存者提供公共服务和支持方面存在未满足的需求。即将出台的法规提供了解决这一问题的机会： 采取更全面和整体的方法，涵盖整个连续的护理或患者路径：从预防到诊断，治疗和治疗后 的生活质量 包括关于抗菌素耐药性（AMR）的讨论-认识到对新抗生素的需求。一个人不能谈论癌症而 不谈论AMR 认识到在罕见和超罕见疾病方面需要创新 如果缩小UMN的定义，欧洲卫生联盟的目标将无法实现，欧洲抗癌计划（EBCP）和HTA法规的目标将受到损害。 UMN的定义应该是广泛和包容的，否则它将加深癌症的差距，并阻碍我们过去20年在癌症护理方面的发展。对UMN的定义狭窄将对肺癌等疾病领域产生重大影响 通过基因组学鉴定的患者通过新的治疗方法可以改善预后。 在儿科肿瘤学中，狭窄的定义会适得其反，会让一些患者落在后面。该定义应该是多方利益相关者和包容性的。UMN 应该足够灵活，包括幸存者的生活质量；任何固定的标准都会阻碍创新。 多发性硬化 对于MS患者，第一个UMN是进展方面。尽管已经对此进行了大量研究，但仍有许多需求尚未得到适当解决，例如Procedre，着眼于神经退行性过程-应优先考虑延迟残疾发作的目标。需求千差万别，所以我们不能有一个不反映这一点的狭隘定义。重要的是，UMN的定义将改善患者的生活质量，但要足够灵活以满足这些不同的需求。以患者为中心的方法是关键，患者应参与定义和应用UMN的定义。 UNMET医疗需求-MS社区的视角 防止进展，改善生活 基于对欧洲多发性硬化症平台（EMSP）的采访 关键点 生活质量（而不是预期寿命）应该是疾病管理的重点。缺乏选择是MS患者普遍关注的问题 预防，诊断，早期干预和停止进展是关键认知，疲劳和治疗负担往往被忽视 必须将患者纳入有关研究重点，工作场所关系和长期护理的对话中 未满足医疗需求的未来（UMN） 未满足医疗需求的未来（UMN） 糖尿病 在糖尿病领域，基本的未满足的医疗需求是糖尿病的治愈方法，以及预防或延迟疾病发作的治疗方法，尤其是在1型糖尿病的情况下。 解决与糖尿病相关的并发症也很重要。需要更有效的治疗方案来预防或降低糖尿病患者发生心血管和肾脏疾病，糖尿病眼脚疾病，神经病变以及其他并发症的风险 。 对于帮助更好地管理血糖的药物也有巨大的未满足的需求，以便糖尿病患者可以实现他们的治疗目标。 鉴于疾病的复杂性，针对糖尿病患者的个性化，适应性治疗和疗法也至关重要。 UNMET医疗需求-糖尿病社区的视角 获得联合护理和技术 基于对#Dedoc首席执行官兼创始人BastianHauck的采访 关键点 获得综合护理不是当务之急干细胞疗法具有潜在的治愈方法 糖尿病患者在管理病情方面承受着巨大的负担 根据患者的位置以及他们是否患有1型或2型糖尿病，获取技术的差异 需要更多地关注基础设施、城市规划和包容性 心血管疾病（CVD） CVD的行业投资出现了令人担忧的重大下降。PRIME计划中的64种药物中，只有2种用于CVD。 关于为什么会发生这种情况的行业正在进行对话。一个问题是，监管机构对UMN定义的解释通过关注死亡率来限制创新进入市场。从患者的角度来看，还需要创新 在促进和/或保持生活质量方面；这些也是关键的终点。 UNMET医疗需求-来自CVD社区的视角 深入了解患者的需求 基于对全球心脏中心首席执行官尼尔·约翰逊的采访 关键点 专注于疾病管理和生活质量，而不是生存仅解决疾病的全部影响，包括心理和经济负担心力衰 竭，中风，心脏病发作和心脏瓣膜疾病所需的创新个性化药物，遗传学和再生疗法发挥作用 缺乏筛查和早期发现家族性高胆固醇血症 需要一个论坛，患者和利益相关者可以讨论UMN 未满足医疗需求的未来（UMN） 公开讨论 与会者一致认为，UMN的广泛定义很重要：一些与会者重申，狭窄的定义可能会忽略一些罕见疾病。如果UMN的定义过于狭窄，它也将排除早期发现的工具，而忽略了欧洲卫生联盟对预防的政策重点。 Onlypatientsunderstandif/howmuchatherapymuchadifferenceintheirlife—patientinvolvementmustbeembedthroughmedicineinnovationandinrelatedlegislation.Theconceptofpatientvalueisanimportantstartpointtoencourageinnovation. 这需要来自非常多样化的患者社区的投入，以达成对患者对这一概念的看法以及我们希望如何使用它的共同理解。 欧盟的任何定义或标准都必须包含患者的观点，对于针对创新（不要太宽泛）有用，但也不要太狭窄和限制 。 定义UMN不是“是-否”的问题-有 各种因素在起作用和重要的细微差别。目标应该是在患者未满足的需求和社会需求之间达成共识 。 现实世界数据和证据以及欧洲健康数据空间（EHDS ）的作用在创新中起着至关重要的作用。我们都希望有一个广泛的定义，但优先事项需要 这些将在不同的疾病领域随着时间的推移而演变。决策必须以证据为基础，并在未来得到证明。 科学卓越的概念应该是核心，因为欧盟在研究方面落后于中国和美国。 未满足医疗需求的未来（UMN） 更广泛的考虑和未满足的需求 参与者描述了患者在管理病情时面临的一些更广泛的未满足的需求。患者的需求超出了药理学。重要的是要确保患者定义与他们的疾病生活有关的方面。例如，在关于癌症的公共信息、投资于预防措施、获得癌症护理、提供最佳治疗和支持癌症存活方面，仍然存在巨大的差距和未满足的需求。 关键是即将出台的法规打破了现有的孤岛，并考虑了整个患者途径，以确保与HTA法规，欧洲健康数据空间和欧洲抗癌计划（EBCP）等现有法规的协同作用。如今，基因组学在世界各地引起了激烈的争论，因为它带来了创新的治疗方法。EBCP清楚地认识到测试和针对性治疗以及个性化药物的价值。 尽管基因检测对于确定许多遗传性癌症的风险至关重要，但一些欧盟国家无法公开获得生物标志物检测。大约40 ％的癌症是可以预防的，但在教育和预防护理投资方面的需求尚未得到满足。 还有一些已知的政策和服务提供障碍：劳动力能力和质量的差异，报销，数据基础设施以及患者，公众和决策者的意识。这些都是导致不平等获得治疗的重要因素。 另一个没有得到充分关注的领域是认知和患者心理健康的影响。证据 表明患者在从治疗过渡到治疗后阶段时，正面临着身体 ，心理社会和情感方面的挑战（例如，对复发的恐惧 ，生活的不确定性，适应新的正常状态和复杂的合并症 ）。 当国家政策制定者谈论UMN时，他们指的是卫生系统或社会需求。 任何关于UMN的讨论都应该从整体上考虑患者。UMN 的定义应该不仅仅是看药物和疾病。 它必须包括其他因素，如社会经济效益和生活质量。 未满足医疗需求的未来（UMN） Conclusions 在闭幕会议期间，与会者强调了讨论期间的高度一致性，无论疾病领域如何 。 患者的价值观和目标应该是鼓励创新的起点 患者应该有意义地参与创新、研究和监管过程 UMN还需要覆盖患者的生活质量和治疗 总之，UMN的概念应避免狭义的定义。这意味