医药生物周报（23年第16周）：NMPA发布2022年药品监督管理统计数据，干细胞移植疗法Omisirge获批上市

本周医药板块表现弱于整体市场，医疗服务板块表现优秀。本周本周全部 A股下跌 1.81%（总市值加权平均），沪深 300 下跌 1.45%，生物医药板块整体下跌 4.16%，生物医药板块表现弱于整体市场。分子版块来看，化学制药下跌 3.20%，生物制品下跌 4.40%，医疗服务下跌 7.98%，医疗器械下跌 3.62%，医药商业下跌 3.89%，中药下跌 1.84%。医药板块当前市盈率（ TTM ）为23.86x，处于近5年历史估值的8.27%分位数。 2022年获批临床试验的创新药数量持续增加。国家药监局发布《药品监督管理统计年度数据（2022年）》显示：2022年国家药监局受理境外生产（含港澳台）药品临床试验申请574件（-6%），上市申请513件（-23%）； 受理境内生产药品临床试验申请1829件（-0.1%），上市申请3201件（+24%），在内外宏观环境影响下，药品IND增速有所放缓。创新药方面，获批上市品种减少，但获批临床试验数量持续增加，2022年创新药获批上市品种18个（-65%），获批临床试验品种1615个（+6%），包括中药天然药物30个（+11%），化药1014个（+2%），生物制品571个（+13%），三类创新药获批临床品种均有所增加，中药和生物制品增速快于化药。 首个现货型干细胞移植疗法获批上市，为血癌患者提供新的治疗选择。 Gamida Cell的异体脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上的血癌患者。Omisirge获得了FDA的突破性疗法认定、优先审查和孤儿药认定，是第一个基于全球随机三期临床研究批准的同种异体干细胞移植疗法。Omisirge利用Gamida Cell专有的烟酰胺（NAM）技术来扩增祖细胞数量，对配型要求低，体外扩增效果好，三期临床研究结果显示，相较脐带血移植，Omisirge显著减少了中性粒细胞植入所需的时间，患者术后感染更少。因此，Omisirge作为一种通用型的干细胞移植疗法，可以为需要进行干细胞移植但无法寻找到合适供体或现有供体存在较大风险的患者提供更好的选择。预计在2027年之前，Omisirge每年将治疗2000~2500名患者。 风险提示：疫情反复的风险、创新药研发失败风险、药耗集采风险 图 1： 国家局受理药品上市申请数量（件）...........................................................................................................4 图 2： 国家局受理药品临床试验申请数量（件）...................................................................................................4 图 3： 创新药获批生产品种数（个）.......................................................................................................................5 图 4： 创新药获批临床品种数（个）.......................................................................................................................5 图 5： 国内药品生产企业数量（家）、增速...........................................................................................................5 图 6： 国内药品经营企业、二三类医疗器械经营企业数（万家）......................................................................5 图 7： 国内医疗器械生产企业数量（万家）、增速...............................................................................................6 表 1： 近期 A 股/H 股医药板块新股上市情况跟踪...............................................................................................8 重点事件及国信医药观点 NMPA发布2022年药品监督管理统计数据 事件：2023年4月19日，国家药监局发布《药品监督管理统计年度数据（2022年）》。 点评： 全年受理国产药品上市申请数量保持上升，受理临床试验申请数量持平。4月19日，国家药监局发布《药品监督管理统计年度数据（2022年）》。统计数据显示：2022年国家药监局受理境外生产（含港澳台）药品临床试验申请574件（-6%），上市申请513件（-23%）；受理境内生产药品临床试验申请1829件（-0.1%），上市申请3201件（+24%）。全年受理境外生产药品的临床试验及上市申请数量均有所下降，而受理国产药品上市申请数量保持上升，受理临床试验申请数量持平。在内外宏观环境影响下，药品IND增速有所放缓。 图1：国家局受理药品上市申请数量（件） 图2：国家局受理药品临床试验申请数量（件） 创新药上市数量减少，获批临床试验数量持续增加。2022年，国家局批准创新药上市品种18个（-65%），较2021年有明显减少，较2022年持平；批准创新药临床品种1615个（+6%），包括中药天然药物30个（+11%），化药1014个（+2%），生物制品571个（+13%），三类创新药获批临床品种均有所增加，中药和生物制品增速快于化药。 图3：创新药获批生产品种数（个） 图4：创新药获批临床品种数（个） 药品生产企业数量保持稳定，医疗器械生产企业数量持续上升。截至2022年末，我国共有药品生产企业7974家，同比增加7%，近年来数量较稳定；医疗器械生产企业3.3万家，同比增加14%，医疗器械生产企业数量近三年保持稳步增长。 除此，在集采影响下，近三年提供贮存、配送服务的医疗器械经营企业数量明显下滑，2022年共有1071家，同比下降43%，降幅较2021年进一步扩大。 图5：国内药品生产企业数量（家）、增速 图6：国内药品经营企业、二三类医疗器械经营企业数（万家） 图7：国内医疗器械生产企业数量（万家）、增速 图8：国内提供贮存配送服务的医疗器械经营企业数(家)、增速 干细胞移植疗法Omisirge获批上市 事件：2023年4月17日，Gamida Cell的Omisirge（omidubicel-onlv）获FDA批准上市，这是一种经过大幅改良的同种异体脐带血细胞疗法，以加快体内中性粒细胞的恢复并减少感染的风险，适用于12岁及以上计划进行脐带血移植的血癌患者。 点评： 首个获批上市的现货型干细胞移植疗法，为血癌患者提供新的治疗选择。2023年4月17日，Gamida Cell的异体脐带血细胞疗法Omisirge（omidubicel-onlv）获FDA批准上市，用于治疗12岁及以上的血癌患者。Omisirge获得了FDA的突破性疗法认定、优先审查和孤儿药认定，是第一个基于全球随机三期临床研究批准的同种异体干细胞移植疗法，同种异体移植即使用来自捐赠者的细胞进行移植。Gamida Cell表示，Omisirge从制造开始30天内可交货，公司正积极寻求战略合作伙伴，以支持Omisirge的推出和商业化，预计在2027年之前，Omisirge每年将治疗2000~2500名患者。 Omisirge利用专有的NAM技术，对配型要求低，体外扩增效果好。血癌约占美国每年所有癌症病例的10%，会对身体造成严重的破坏性影响，干细胞移植是传统血液瘤治疗的终极方法，经过多年发展已有三种干细胞来源：骨髓、外周血干细胞、脐带血，但仍存在许多局限，例如配型难以符合、术后恢复周期长、排异反应和移植体抗宿主病等。Omisirge利用Gamida Cell专有的烟酰胺（NAM）技术来扩增祖细胞数量，可以产生丰富的造血祖细胞并保存其干性，使其归巢到骨髓并保留植入能力，而且配型的要求更低，因此，Omisirge作为一种通用型的干细胞移植疗法，可以为需要进行干细胞移植但无法寻找到合适供体或现有供体存在较大风险的患者提供更好的选择。 图9：Gamida Cell的NAM技术 图10：Omisirge可在30天内交货 三期临床试验证明Omisirge的安全性和有效性。中性粒细胞植入是造血干细胞移植成功的关键标志，成功的移植需要高质量的供体来源，现有的捐助者来源都有风险和局限性，根据美国血液学会官方期刊《Blood》上Omisirge三期临床研究结果显示，相较脐带血移植，Omisirge显著减少了中性粒细胞植入所需的时间，患者术后感染更少，还可以降低住院率和医疗资源利用率。此外，三期试验中超过40%的患者是不同种族/民族的，因此Omisirge的获批有望增加来自不同种族或民族背景的患者获得干细胞移植的机会，根据FDA，黑色人种/非裔美国人患者仅有29%的可能性通过捐赠者登记找到配型，而白人患者有79%的可能性。 图 11：Omisirge随机、多中心三期临床试验设计 新股上市跟踪 近期A股/H股医药板块新股上市情况跟踪 表1：近期 A 股/H 股医药板块新股上市情况跟踪 本周行情回顾 本周本周全部 A 股下跌 1.81%（总市值加权平均），沪深 300 下跌 1.45%，中小板指下跌 3.89%，创业板指下跌 3.58%，生物医药板块整体下跌 4.16%，生物医药板块表现弱于整体市场。分子版块来看，化学制药下跌 3.20%，生物制品下跌 4.40%，医疗服务下跌 7.98%，医疗器械下跌 3.62%，医药商业下跌 3.89%，中药下跌 1.84%。 个股方面，涨幅居前的是祥生医疗（35.55%）、百利天恒-U（17.91%）、莎普爱思（15.60%）、佛慈制药（14.13%）、三生国健（11.86%）、诺思兰德（11.47%）、华润双鹤（10.91%）、迪瑞医疗（8.62%）、艾迪药业（8.42%）、国药一致（8.39%）。 跌幅居前的是*ST必康（-22.59%）、*ST宜康（-22.22%）、海森药业（-21.96%）、普利制药（-20.30%）、紫鑫药业（-17.99%）、贝瑞基因（-17.95%）、*ST辅仁（-17.59%）、楚天科技（-17.00%）、圣诺生物（-15.05%）、一心堂（-14.38%）。 本周恒生指数下跌1.78%，港股医疗保健板块下跌5.66%，板块相对表现弱于恒生指数。分子板块来看，制药板块下跌3.89%，生物科技下跌7.81%，医疗保健设备下跌4.10%，医疗服务下跌0.64%。 市场表现居前的是（仅统计市值50亿港币以上）复宏汉霖（13.13%）、国药控股（10.84%）、联邦制药（8.87%）、同仁堂国药（7.14%）、山东新华制药股份（5.91%）；跌幅居前的是医渡科技（-15.54%）、医脉通（-14.55%）、博安生物（-14.47%）、时代天使（-14.01%）、科济药业-B（-13.46%）。 图 12：申万一级行业一周涨跌幅（%） 表2：本周A股涨跌幅前十的个股情况 板块估值情况 医药生物市盈率（ TTM ，整体法，剔除负值）23.86x，全部A股（申万A股指数）市盈率15.40x。分板块来看，化学制药32.23x，生物制品26.82x，医疗服务31.46x，医疗器械13.7