核心观点与关键数据
- MASH 和肝硬化的患病率估计：研报通过 TriNetX 数据库估计了美国 MASH 和肝硬化的患病率，考虑到 MASH 诊断率较低。结果显示，0.20% 的成年人被确诊为 MASH，其中 42.17% 同时患有肝硬化。排除失代偿期肝硬化患者后，预估 F4 MASH（代偿期肝硬化伴 MASH）患者人数为 45,050。
- 常见排除标准的影响：研报分析了 F4 MASH 临床试验中常见排除标准（失代偿期肝硬化、其他肝病、酒精使用障碍、使用 GLP-1 受体激动剂和 SGLT2 抑制剂）对潜在受试者数量的影响。结果显示，排除这些标准后，确诊 MASH 伴肝硬化患者中，8.00% 可能适合参加 F4 MASH 临床试验。
- 基于风险因素的估计：由于 MASH 和肝硬化常被漏诊，研报还基于代谢风险因素（如 T2DM、肥胖、血脂异常、脂肪肝）和血小板计数低等指标进行估计。结果显示，考虑风险因素和疑似肝硬化患者后，潜在 F4 MASH 受试者数量显著增加。
研究结论与建议
- MASH 诊断率低：研报指出，MASH 诊断率远低于实际患病率，提示存在大量未被诊断的 MASH 患者，尤其是合并肝硬化的患者。
- F4 MASH 患者群体广泛：F4 MASH 患者可能接受多种临床治疗，包括全科、内分泌科、肥胖专科等，寻找这部分患者需要跨学科合作。
- 优化临床试验招募：建议临床试验优先招募已确诊肝硬化伴 MASH、肝硬化伴 T2DM 和血脂异常、肝硬化伴肥胖和血脂异常的患者。同时，建议对未确诊患者进行筛查，可通过评估代谢风险因素和血小板计数等指标进行初步筛选。
- 标准化预筛查流程：建议建立标准化的预筛查流程和工具，以减少不必要的侵入性操作（如肝活检），提高筛选效率。
- 多学科合作：建议临床研究机构与不同科室合作，扩大招募范围，提高 F4 MASH 临床试验的招募成功率。
研究意义
该研报强调了 F4 MASH 患者群体的规模和招募挑战，为 F4 MASH 临床试验的设计和实施提供了重要参考，有助于提高临床试验招募效率，加速新药研发进程。
