临床试验设计如何影响不同人群的入组（英）
白皮书 临床试验设计 妊♘和分娩综合管理ts招生的多样化的人口 参加研究动机有所不同吗种族和民族? 丹尼斯·梅塞尔集团，硕士，设计分析总监，艾昆纬应用数据科学中心 表的内容 介绍3 调查结果4 参与临床试验的兴趣4 试验设计如何影响意愿5 设计元素的影响5 程度的影响5 设计元素的注意6 影响和后续步骤7 附录：关于艾昆纬患者负担方法的更多详情8 参考文献10 关于作者11 介绍 随着监管机构和更广泛的研究界越来越关注 确保将历史上代表性不足的种族和族裔群体包括在内 在临床试验中，艾昆纬探讨了种族和民族是否以及如何影响参加并留在研究中的动机。本文讨论了我们的发现 以及如何使用这些数据来帮助申办者计算特定的影响针对不同种族和民族的试验设计元素。 艾昆纬进行了一项调查，参与者来自不同的种族和民族，涵盖42个问题关于临床试验中超过25个设计元素这可能会影响参与意愿。调查结果通过在线调查收集捕获定性 数据量化适用于未来 协议和评估病人的负担。 他们最初的意愿和他们的如果描述的设计元素存在于 该试验被计算为意愿的变化，允许用于量化每个设计元素的影响。 重要发现 •参与临床试验的兴趣 是最高的西班牙裔和黑人/非洲吗美国受访者, 白人和亚洲 •试验设计有一个更大的影响 西班牙裔的兴趣比其他组 •有方面的试验设计 只有关注西班牙裔或亚裔受访者 •黑色/非裔美国受访者 意愿被试验设计的影响较小 调查测量了整体的意愿 参与一项研究，哪些协议设计要素 影响参与的兴趣，影响程度，以及是否这些结果因种族而异。 调查受访者首先被问及他们有多愿意会考虑参加临床 试炼：非常愿意，非常愿意，适度愿意， 稍微愿意或根本不愿意。符合以下条件的受访者回答“完全不愿意”被筛选出 调查显示,和其余42 评估如何超过25项临床试验的问题协议设计元素会影响他们的意愿 参加临床试验。对于每个设计元素， 受访者回答是否 非常愿意，非常愿意，适度愿意，略愿意或不愿意。 调查结果参与临床试验 参与临床试验的兴趣最高 调查结果显示，尽管西班牙裔受访者最愿意参与一项研究， 试验设计对他们的兴趣有更大的影响比其他群体要好。另一方面，黑色/非洲裔美国人受访者比 其他种族参加，但他们的意愿较少受到试验设计的影响。 图1.愿意参与临床试验种族和民族利益 对于西班牙裔和黑人/非裔美国人受访者，其次是白人和亚洲受访者。而73%的 总体受访者表示愿意参与 在一项临床试验中，西班牙裔表现出最大的兴趣， 85%。当我们只看那些极端的人 感兴趣的，60%的西班牙裔受访者和46%的受访者黑色/非裔美国受访者说他们 非常愿意考虑参加临床 试验，相比之下，白人或亚洲人不到40% 受访者(参见图1)。 80% 70% 60% 50% 40% 30% 20% 10% 0% 西班牙裔和黑人/非裔美国人受访者“非常感兴趣” 极非常适度略 整体白色黑色的亚洲拉美裔 试验设计如何影响意愿表示会对产生负面影响的设计元素 设计元素的影响 对于大多数小组，对42个问题中的26个问题的回答表示一个负面的设计元素 在某种程度上影响参与的意愿。白人和黑人/非裔美国人的情况类似 受访者;然而，对于亚洲受访者，回应对31个问题表示负面影响。对于西班牙裔受访者对3942的问题 愿意参加试验（见表1）。 这表明，虽然每个试验设计元素影响了普通参与者的意愿 影响了白人、黑人/非洲人平均意愿 美国，亚洲或西班牙裔参与者，有试验 仅与亚洲人或亚洲人或亚洲人有关的设计元素西班牙裔受访者。 表1：意愿发生消极、中性或积极变化的调查问题数量（n=42） 平均上的差异的意愿 整体 白色 黑色/非洲美国 亚洲 拉美裔 #- 26 26 26 31 39 #中性/没有 15 15 15 10 3 #积极 1 1 1 1 0 程度的影响显著差异,他们不同的地方 更有趣的是，意愿的数量 受影响也因种族和民族而异（见 表2）。比较的每个响应的统计分析总体平均值意愿与平均值的变化每个种族和民族的意愿发生变化。 使用显著性水平0.05，因此我们可以当认为差异显着时，说 从整体来看，我们95%有信心有一个实际的两个观测值之间的差异与 只是由于随机变化的差异。 •白人受访者的设计元素最少显著差异(7),这些元素, 他们的差异对愿意有更多的影响 如果这些元素包含在临床中，则参与试验（所有7项均高于总体平均差异） •亚洲受访者的元素略多（10） 对意愿的影响也更大（10人中有9人更高比总体平均差异) •相比之下,尽管黑色/非裔美国人受访者明显有更多的元素 差异比白人或亚洲受访者(14),几乎完全,而仍然负面影响兴趣，他们的参与意愿 会稍微影响较小(1314在哪里平均差异低于整体 平均差异) •拉美裔受访者最元素显著差异(26),尽管几 表明对意愿的影响较小，通常它们是比受访者平均或任何有关 的种族群体（26份答复中有19份更高比总体平均差异) 表2：种族或族裔差异与总体平均差异的调查问题数量是统计学意义(n=42) 统计上显著 从整体的区别 白色 黑色/ 非洲美国 亚洲 拉美裔 #对意愿的影响 7 1 9 19 #没有统计上的不同 35 28 32 16 #对意愿的影响较小 0 13 1 7 设计元素的注意以及过夜的要求。 最令人惊讶的结果是，哪里有 按种族和民族划分的统计学显著差异这些有关元素数量受到影响 愿意参与，其中许多人影响了 黑人/非裔美国人受访者的意愿较低 而不是他们影响了其他种族或族裔群体。 每个种族和民族的受访者也不同他们最关心的设计元素 关于，特别是在访问时间表的影响方面和非侵入性成像过程的意愿 参与。 访问日程安排:需要去诊所的长度是最具影响力的设计元素之一关于参与的意愿，虽然这是真的 每个种族和民族，对黑人的平均影响/非洲裔美国人的受访者低于其他受访者小组，包括几个建议的访问长度 此外，对于每次访问次数和频率 影响整体意愿的访问次数，黑人/非洲人美国受访者也显示出较少的影响 意愿。西班牙裔对访问的反应喜忧参半受访者;尽管他们的意愿受到的影响较小按过夜要求和最高访问量 频率被问及，他们表现出同样的担忧作为最多访问次数和频率的总体， ,也就是更关注。有一个小变化愿意，即使在最低的访问次数和频率，这不影响他人的意愿。 非侵入性成像过程:程序如 正电子发射计算机断层扫描(CT扫描) 断层扫描（PET扫描）和其他类型的无创影像学检查不影响大多数受访者的意愿，但亚裔和西班牙裔受访者更有可能 表明其中一些会影响他们的意愿参与。 影响和后续步骤决定。描述对负担差异的看法 以数据驱动的方式按种族和民族划分使我们能够 对改进试验设计和 操作,以确保足够的参与中 种族和少数民族是受欢迎的。然而,假设缺乏意愿和固有的附加功能 招募少数族裔的时间和成本可能会阻碍整体进展。当务之急是继续确认和 支持参与临床试验的兴趣这些人群，如出版物中所述 20031通过我们自己的最近的贡献,包括对临床研究的重新兴趣有助于改变讨论审判参与 对临床试验参与的兴趣不会抵消参与的挑战;但是，制作协议 设计决策没有足够的数据或见解 不同的参与者群体可能会导致以下变化：积极效果不如预期。艾昆纬的患者负担评分算法有助于指导循证设计 就可能（也可能不会）的变更向保荐人提供建议影响多元化和包容性招生成功。这 数据是我们整体方法的重要组成部分并向赞助商提出建议，以满足其多样性和纳入目标，包括验证研究设计 针对 所需的填充，以帮助确保设计不会无意中降低了多样性和包容性的机会从一开始就成功。 虽然这项调查提供了许多见解和数据点 2. 为了更好地理解协议负担，它只是其中之一我们正在采取许多措施来改进和整合 试验计划中不同人群的观点。下一步可能是确定基于意愿 关于可能驱动的其他人口多样性因素差异并详细了解看法不同的原因 等人口种族和民族。 2021年IQVIA病人 负担调查 2020年美国人口普查 2015-2019年FDA临床 试验参与者 总计 100%(n=1693) 白色 71%(n=1198) 71% 78% 黑色/非洲 美国 16%(n=267) 14% 16% 亚洲 6%(n=97) 7% 2% 美国印第安人/ 阿拉斯加土著 3%(n=54) 3% 1% 夏威夷/太平洋 岛民 0.5%(n=8) 0.5% 不可用 其他种族 4%(n=69) 3% 拉美裔 11%(n=184) 19% 11% 附录:进一步的细节IQVIA病人的负担方法 艾昆纬一直在为患者负担的试验设计评分利用2011年以来的调查数据，突出试验参与者可能视为的设计元素 负担和/或影响他们的参与意愿在临床试验中。 2017年10月，经过密集的外部和内部文献研究和艾昆纬患者经验 招聘和保留，我们利用了艾昆纬的选择加入对临床研究感兴趣的个人数据库 调查1，000名美国受访者，其中42个问题临床试验中超过25个设计元素如何 可能会影响他们的参与意愿。例子影响访问意愿的设计元素 时间表，随机分配到安慰剂组的机会，以及在审判期间可能进行的程序。 询问受访者的初始参与意愿 在任何临床试验中，并比较他们的意愿，如果每个设计元素都存在启用计算 的每个元素的意愿的影响 参与。2017年调查的结果相似 到2011年的原始元素评分，只有少数几个不再表明对意愿产生影响的要素 参与，例如无创成像（尽管 知道这些程序可能会增加现场负担或协议的复杂性)。 2018年,IQVIA发达的结果量化对参与意愿的影响 进入一种对患者负担进行评分的新算法，同时起草临床试验方案;此调查方法 和算法在SCOPE（峰会上 临床运营主管）会议，佛罗里达州奥兰多。 自2018年以来，该算法在700多次试验中使用，已收到我们的数据知情协议评估 服务使艾昆纬能够对临床试验进行基准测试负担评分因治疗领域和阶段而异。 因为受访者的种族和民族不是在2017年调查期间收集，在 2021年8月，再次利用艾昆纬的患者社区 数据库。在这一轮中，1，693名美国受访者自确定他们的种族和民族以完成调查。 与2017年一样，2021年调查的受访者是成年人所有年龄段的和医学的地位。 首先，将2021年的调查结果与 2017年的结果，除了少数例外，类似的计算对参与意愿的影响， 验证算法是否继续捕获哪个病人和如何设计元素是重要的 它们在很大程度上影响了注册和继续的决定参加。 这项调查是对六个星期而逐渐开放关闭比赛类别以大致收集回复 相当于美国的人口百分比 按种族和民族分列的参与者百分比据FDA最近的临床试验 3和/或 4. 参考文献 1Fisher，J和Kalbaugh，C.（2011）。对少数群体参与的假设提出质疑 我们临床研究。从检索https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pmc/articles/PMC3222419/ 2艾昆纬。（2022）.对临床研究的重新兴趣有助于改变关于试验的对话 参与。检索:https://www.iqvia.com/library/white-papers/renewed-interest-in-clinical-研究-帮助-改变-关于-试验-参与的对话 3美国人口普查局。（2020）.人口普查表DP05：ACS人口和住房估计。 从检索https://data.census.gov/cedsci/table?q=United%20States&g=0100000US&tid=ACSDP1Y2017。 DP05&vintage=2017层=state&cid=DP05_0001E 4美国卫生与公众服务部。食品和药物管理局。（2020年11月）。2015-2019 药物试验快照摘要报告。检索自https://www.fda.gov/media/143592/download 10|临床试验设计如何影响不同人群的入组 联系我们 iqvia.com ©2023。保留所有权利。IQVIA®是IQVIA公司的注册商标。 在美国、欧盟和其他
