小核酸风口之上系列：小核酸临床与商业双兑现，MNC持续加码

核心观点与关键数据

• 心血管疾病领域：诺华的PCSK9抑制剂英克司兰作为全球首款心血管小核酸药物，自2021年获批上市以来，销售额逐年攀升，2025年销售额达11.98亿美元，同比增长59%。英克司兰的临床疗效与市场价值双兑现，给跨国药企持续加码心血管小核酸赛道注入了信心。小核酸药物构筑心血管疾病全周期风险管理新蓝图，MNC布局的小核酸全面覆盖高血压、肾病、Lp(a)异常、高甘油三酯等多重心血管风险因素，并在II期临床试验中展现出明确疗效。未来三年，随着上述产品的Ⅲ期临床数据陆续披露，小核酸药物有望在心血管领域掀起新一轮产业浪潮。
• 慢性乙肝领域：GSK小核酸药物Bepirovirsen已在III期临床中取得显著的功能性治愈效果，其在中国、日本的上市申请已获得受理。小核酸联合新型cccDNA清除疗法或低剂量干扰素有望进一步提升功能性治愈率，同时维持更佳的安全性，有望为慢性乙肝功能性治愈提供新选择。
• 神经系统疾病领域：近年来阿尔兹海默症和帕金森等神经退行性疾病患者数量持续增长。小核酸药物通过内源抑制病理性蛋白mRNA，具备缓解疾病进展的潜力。当前，MNC已将多条小核酸管线推进至临床，并通过优化抗体-寡核苷酸偶联物（AOC）技术，提升小核酸穿透血脑屏障效率。AOC药物有望成为MNC重点布局的下一核心方向。

研究结论

• 国内小核酸药物已进入快速发展期，有望在小核酸药物的发展浪潮里成为重要的领航者。
• 建议关注国内布局领先的小核酸研发企业，例如：前沿生物、悦康药业、石药集团、迈威生物、信立泰、恒瑞医药、中国生物制药、瑞博生物、必贝特、东阳光药、成都先导、福元医药、阳光诺和等。

风险提示

1. 医保、集采政策导致价格不及预期。
2. 临床进度或上市时间不及预期。
3. 行业竞争格局恶化。