医药生物周报（26年第19周）：T1DM非胰岛素疗法梳理

T1DM（1型糖尿病）特指因胰岛β细胞破坏导致胰岛素绝对缺乏，患者终身依赖外源性胰岛素维持生命。T1DM根据疾病发展情况可划分为三个阶段：stage1（免疫紊乱期）、stage2（血糖异常期）和stage3（临床症状期）。目前创新药开发主要集中在人群两端。

前端：延缓stage2患者确诊T1DM Teplizumab（商品名：Tzield）通过免疫干预延缓stage2患者进展至stage3临床T1DM，2022年11月获得FDA批准用于延缓8岁及以上stage2T1DM患者进展至stage3阶段，2026年4月标签进一步扩大至1岁及以上stage2T1D患者。2025全年，Tzield实现营收6300万欧元。

后端：降低严重stage3患者低血糖发生率 donislecel-jujn（商品名：Lantidra）是由CellTrans开发的同种异体胰岛细胞疗法，2023年首次获得FDA批准，用于成人T1DM患者，这些患者由于当前反复严重低血糖，即使接受强化糖尿病管理和教育，仍无法接近目标HbA1c。Lantidra由死亡供体胰腺中分离得到的胰岛细胞组成，经肝门静脉输注后，β细胞可根据血糖刺激分泌胰岛素，从而恢复部分内源性胰岛素功能。

Zimislecel（VX-880）是由Vertex开发的同种异体干细胞来源、完全分化胰岛细胞疗法，用于低血糖感知受损及严重低血糖事件的T1DM患者。Zimislecel经肝门静脉输注后，植入的β细胞可恢复葡萄糖响应性胰岛素分泌和C-peptide，从而降低外源性胰岛素依赖和严重低血糖风险。