小核酸药物赛道概览

小核酸药物赛道发展迅速，技术成熟且临床成果落地，成为生物医药领域的创新热点。小核酸药物通过靶向基因调控实现源头干预，突破传统药物局限，理论上可覆盖所有基因异常相关疾病。其优势包括靶点丰富、特异性强、安全性高、研发周期短等。全球已上市23款小核酸药物，主要用于治疗罕见遗传病，少数产品用于心血管、代谢等常见病领域。

2025年全球小核酸药物交易火热，交易笔数和金额逐年提升，主要基于技术成熟、市场潜力、MNC需求强劲、中国力量崛起以及解决未被满足的临床需求。交易类型主要为siRNA和ASO药物，疾病领域集中在神经系统、罕见病、内分泌系统和心血管系统等。诺华、赛诺菲、葛兰素史克、礼来、艾伯维等MNC巨头积极参与交易，交易金额从数亿美元迈向数十亿美元级别。

中国在研小核酸药物研发热度持续攀升，已进入临床研究阶段的研发管线超过100种，主要聚焦心血管系统疾病（高脂血症及高血压）、罕见病、消化系统疾病（乙肝占比较大）、感染性疾病（乙肝）、内分泌和代谢系统疾病及肿瘤，慢性病占比显著提升。靶点布局呈现分化特征，DMD、PCSK9、AGT为管线核心靶点。

全球小核酸药物市场竞争格局高度集中，Alnylam、lonis、Sarepta三大海外巨头掌控着全球主要市场份额。Alnylam是RNAi技术的开拓者与商业化先驱，lonis是ASO疗法龙头，Arrowhead是RNAi药物领域的领先企业。中国小核酸企业如瑞博生物、舶望制药、悦康药业、靖因药业等，通过自主研发平台和技术，积极布局心血管、代谢、罕见病等疾病领域，并取得显著进展。