创新扩散的影响：描述上市后药物开发、未满足的需求以及医疗保险价格谈判的潜在影响

核心观点与关键数据

《通货膨胀减少法案》（IRA）下的医疗保险药品价格谈判计划可能通过缩短药品生命周期，影响制药商在药品初始批准后的药物研发投资。本报告分析了2020-2024年美国销售额前50名的新型活性物质（NAS），这些药物在2014年前推出，并至少有一个初始批准后扩展，以评估后期生命阶段的适应症在解决未满足需求方面的作用。

研究发现

• 后期生命阶段适应症的普遍性：近三分之一（29%）的适应症在药物后期生命周期内被最初批准，定义为小分子药物首次批准后五年以上或生物制剂批准后九年以上。
• 适应症特征：与早期适应症相比，后期适应症更可能针对罕见病（42%获得孤儿药指定，而早期适应症为30%），且更常治疗疾病严重程度高的状况（65%的后期适应症治疗与超过五年发病调整生命年损失相关的状况，而早期适应症为50%）。
• 监管和临床价值评估：后期适应症在FDA指定和灵活性证据标准方面与早期适应症相似，但在比较临床效益评分方面较低。法国和德国的HTA评估显示，许多晚期适应症被评定为具有较低的增量效益。
• 患者影响：2019-2024年期间，美国超过1000万不同患者接受了研究中的一种晚年适应症的治疗，这很可能是一个保守的估计。

研究结论

• 晚期生命阶段适应症在解决未满足需求方面发挥着重要作用，通常针对服务不足、罕见和严重的疾病。
• IRA的医疗保险药品价格谈判计划可能无意中抑制这些宝贵适应症的批准后研究，因为投资的回报预期会发生变化。
• 政策制定者已采取措施，如扩大孤儿药排除范围和取消“药片惩罚”，以减轻对创新的意外阻碍。
• 监测IRA药品定价条款对持续创新的影响至关重要，并在必要时考虑进行调整，以平衡医疗保健节约、患者临床效益和持续创新之间的平衡。