未满足的医疗需求是推动产品加速监管审批和报销的关键因素，但不同参与方（监管机构、支付方、HTA机构、提供者和患者）对未满足需求的定义存在差异。赞助方需通过文献搜索、自然史研究和专家咨询来识别未满足需求，同时必须重视患者视角，因为患者是药物和治疗的最终消费者，对其疾病历程最为了解。
患者相关性没有统一标准，需通过访谈患者及患者倡导组织（PAGs）了解其需求或期望，并将这些见解转化为临床试验设计中的可量化终点指标。临床结果评估（COAs）在开发早期应用和验证，可证明产品满足未满足的需求。例如，不同病情患者对治疗结果的关注点不同，晚期癌症患者可能更重视副作用较少的药物，而非高毒性的最新疗法。
COAs分为四类：患者报告结果（PRO）、观察者报告的结果（ObsRO）、临床医生报告的结果（ClinRO）和绩效成果（PerfOs）。FDA的PFDD指南强调COA围绕症状、功能、药物侵入性三个因素选择。赞助商需平衡时间和成本，选择能反映患者重要健康方面、可被治疗影响且能在试验时间内展示临床意义差异的指标。
COA开发需遵循最佳实践：在二期试验时规划共存方案，早期寻求COA建议，与HTA机构会面获取反馈，并与COA专家交流。部分早期开发的COA工具仍具相关性，符合开发标准。COA数据可支持监管机构、HTA机构、支付方、提供者和患者的决策，衡量传统临床终点未测量的患者体验和感知，是患者为中心的最佳实践。
