医药Arrowhead发布FY25财报迎来首个药物商业化研发管线进展丰富

Arrowhead发布FY25财报，迎来首个商业化药物REDEMPLO（plozasiran，APOC3），标志着公司进入商业化阶段。

核心业绩数据：

• 总收入8.29亿美元，全部来自许可和合作协议，其中Sarepta合作6.97亿美元，Sanofi（plozasiran大中华区权利）1.30亿美元。
• 净亏损0.02亿美元，相比2024财年净亏损5.99亿美元大幅改善。
• 截至2025年9月30日，现金和投资总额9.19亿美元，管理层表示资金足以支撑运营至2028财年。
• 与Novartis合作ARO-SNCA获得2亿美元首付款（已到账），从Sarepta获得2亿美元里程碑付款（预计2026年1月到账）。

关键业务进展及展望：

1. 首个商业化药物REDEMPLO（plozasiran，APOC3）：

   • 2025年11月18日获批，用于降低成人家族性乳糜微粒血症综合征（F）的甘油三酯。
   • 批准一周后进入渠道，推出患者支持计划“RelyonREDEMPLO”和统一定价模型（One-REDEMPLO，年费用6万美元）。
   • SHASTA-3/4（III期）已完成750名患者入组，数据预计2026Q3披露，sNDA提交计划2026年底。
   • SHASTA-5（III期）以急性胰腺炎风险减少为主要终点，正在入组。

2. 减重药物ARO-INHBE1：

   • 期初始数据公布时间推迟至2026年1月初，更完整数据预计2026H1末披露。
   • ARO-ALK71期数据读出节点暂未更新。

3. CNS药物：

   • ARO-MAPT已提交临床试验申请，有望用于治疗包括阿尔茨海默病在内的tau蛋白病，皮下注射后能穿透血脑屏障，实现靶向基因深度敲低，猴子实验显示敲低效果转化为脑脊液中tau蛋白减少。
   • ARO-SNCA（用于治疗帕金森）预计2026年初IND。
   • 双靶ARO-DIMER-PA（PK9/APOC3）已提交临床试验申请，预计2026H2公布初步临床数据。