小核酸药物迎来黄金发展期,核心观点如下:
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核心技术突破与治疗范式革新
小核酸药物通过直接作用于mRNA,为难治性疾病提供源头治疗思路。化学修饰、递送系统等核心技术突破验证了其成药性和安全性,兼具长期疗效、用药便捷性(每月/季度/半年给药一次)、高特异性和广靶点潜力,有望成为继小分子和抗体后的创新药浪潮。
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适应症拓展打开市场天花板
全球小核酸药物目前集中于罕见病,但随着高血脂、乙肝等适应症数据读出,逐步拓展至慢性病领域(乙肝、心血管、肿瘤、自免等),市场潜力持续释放。
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中国研发技术成熟与出海加速
我国siRNA研发技术成熟,产品布局丰富,靶点多样化。2024年起陆续与MNC开展授权合作,BD出海加速,有望推动更多中国原创管线进入全球市场,成为BD新热点。
推荐及受益标的
推荐标的:阳光诺和、悦康药业;建议关注:前沿生物、信立泰、圣诺生物、石药集团、腾盛博药、成都先导等。