中国抑郁症患者临床试验参与意愿与安慰剂效应影响因素调研报告

核心观点

• 抑郁症治疗存在巨大未满足需求，现有药物缓解率低，亟需更有效的创新药物。
• 精神疾病临床试验难度大，失败率高，安慰剂效应是重要挑战之一。
• 中国MDD患者临床试验知晓率和接受度低，入组难，主要原因是患者对临床试验了解不足、有顾虑。
• 患者参与临床试验的关键驱动因素包括期望获得更好的治疗效果、干预和检查费用全免、获得关怀、方便性、贡献科研事业等。
• 临床试验中可能引起安慰剂效应的环节包括设计环节（疗效终点的主观评估量表、入组标准、研究中心数量）、入组环节（参与者招募、知情同意告知、筛选参与者）、评估环节（访视期间疗效评估、访视期间医患互动）。
• 优化建议包括评估参与者的治疗预期、合理设计入排标准、控制研究中心数量、规范解释分组顾虑的专业话术、研究者及评估员客观中立、提供安慰剂效应培训、减少参与者不必要的互动等。
• 未来发展方向包括将患者视角融入临床试验设计与执行全过程、重新认识安慰剂效应、真实世界证据承载患者声音的未来证据体系。

关键数据

• 全球有超过3.5亿人受到抑郁症困扰，预计到2030年将成全球疾病首位。
• 中国成人抑郁症的终生患病率为3.4%，约有九千万患者。
• 仅7.9%的新药能从I期临床成功上市，精神疾病领域成功率更低，为7.3%。
• 近5年精神疾病新药研发当中，约2/3的II/III期临床试验因治疗组与安慰剂组的主要终点缺乏统计学差异而终止或失败。
• II期临床试验提前终止导致试验失败的主要原因是入组率低，占45%。

研究结论

• 未来抗抑郁药物研发应更加关注患者体验、文化适配性与真实世界反应，推动研发理念与方法的变革。
• 将患者视角融入试验设计，是提升参与度与数据代表性的基础；安慰剂效应的识别与管理，是保障科学性与信号稳定性的关键；而RWE的整合应用，则是将患者体验转化为可用于监管与研发决策的证据桥梁。