白皮书第二部分：推进用于中枢神经系统临床试验的数字健康技术
引言
新型数字措施在临床试验中的应用会显著增加时间和资源投入，特别是如果数字健康技术（DHTs）未能尽早整合到整体测量策略中。整体临床结局评估（COA）策略与基于传感器的数据收集所固有的独特概念和方法挑战之间的相互作用，在事前难以识别。DHTs和数字指标在CNS临床开发项目的终端层级中应扮演何种角色，存在多种观点：一些人主张转向提供更高精度的数字指标，而另一些人则更为保守，质疑在已复杂的试验中添加DHT设备所带来的投资回报和运营影响。
当前在临床试验中使用DHT面临哪些挑战？
数字措施在验证方面面临严峻挑战，相对于已建立并国际化的COAs，数字测量需要更多证据来支持新的数字终点。数字COA端点由于专有硬件和算法，在不同设备之间存在差异，而基于问卷的端点则可借助标准化，在不同的电子数据收集平台（eCOA）上实现一致实施。数据聚合过程以及数字措施的措施互操作性程度，与传统基于COA的端点的差异非常显著。
最佳实践
最佳实践 #1：理解意向书中DHT的价值措施
在考虑某项由DHT衍生出的指标是否适用于特定的中枢神经系统适应症时，考虑两个维度：测量需求与现有数字指标的成熟度。根据这两个维度，可以将个体中枢神经系统（CNS）指标分为四个象限，每个象限代表不同的DHT价值主张：
- 低需求/低成熟度：当前的认证方案存在各种限制，但并非限制临床开发工作。
- 低需求/高成熟度：探索性目前的COAs在以患者为中心方面存在显著差距。
- 高需求/低成熟度：已绘制并验证，以便进行测量，DHTs测量新方差的机会。
- 高需求/高成熟度：疾病数字指标与患者相关的COI之间的高度一致性，但与现行COA的差距较少。
最佳实践 #2：将数字指标视为另一种类型的控制措施，并与其他指标一同尽早考虑其应用
历史上，DHT并未成为临床项目测量策略讨论的一部分。随着DHT领域日趋成熟，以及药物研发根据患者中心药物研发的监管指南进行调整，管理DHT的团队已基本重新分配至以患者为中心的结果研究（PCOR）或健康经济学结果研究（HEOR）。早期实施DHTs允许对技术进行适当的运营评估，包括依从率、数据质量评估以及与其他COA的数据流整合。
参考文献
列出了相关的研究和指南，包括欧洲药品管理局（EMA）和美国食品药品监督管理局（FDA）的指南，以及相关学术研究。
