诺华重注小核酸肝外递送

诺华拟收购Avidity Biosciences以强化罕见病治疗领域的核心布局。Avidity Biosciences是一家专注于抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）研发的生物制药公司，旗下有三条处于临床阶段的AOC管线。

巨头涌入小核酸领域
小核酸药物通过调控基因表达实现疾病治疗，核心优势在于能靶向传统“不可成药”的致病基因。诺华面临专利悬崖困境，急需通过并购扩充管线，近年来在心血管、肿瘤、肾病等领域均有重大收购。国际医药巨头如赛诺菲、辉瑞等也积极布局小核酸药物领域。

小核酸药物发展路径
小核酸药物受递送系统限制，目前主要依赖肝脏靶向递送技术（GalNAc偶联技术、脂质纳米粒），但肝外组织递送技术（如FALCON平台、AntiClastic平台）对解锁神经退行性疾病、肌肉疾病等重大临床需求至关重要。

抗体寡核苷酸偶联药物（AOC）
AOC结合单克隆抗体的靶向递送能力和寡核苷酸的基因调控能力，解决传统寡核苷酸药物递送效率低、组织靶向性差等问题。Avidity Biosciences是全球AOC领域的领军企业，已与礼来、百时美施贵宝等多家巨头达成合作，旗下3款管线进入III期临床，其中一款针对杜氏营养不良的药物获FDA突破性疗法认证。

国内布局
国内生物制药企业在AOC领域尚处起步阶段，迦进生物等已进行管线布局。成都先导、佑嘉生物等药企通过战略合作推进AOC研发。

资本动态
我国政策持续支持RNA及小核酸药物发展，国家自然科学基金委员会和深圳市医学科学院均出台专项资助计划。全球范围内，诺华对Avidity的收购若完成将是AOC药物领域的首笔重大交易。国内一级市场投融动态显示，AOC赛道仍处于初步发展阶段，但小核酸药物领域已有多起融资案例。