医药生物：肝外递送技术突破，商业化前景广阔

核心观点

小核酸药物作为继小分子和抗体药物之后具有颠覆性的新主流疗法，具有靶点丰富、特异性强、安全性更高、疗效更久、研发成功率高等优点。肝外递送技术的突破，如AOC、TRiM、C16等，成功实现了对肺部、肌肉、中枢神经、脂肪等组织的靶向，极大拓宽了小核酸药物的作用范围，使其适应症从罕见病延伸至降血脂、降血压、减重等慢病领域。

关键数据

• 全球小核酸药物市场规模预计在2024-2029年期间由57亿美元增长至206亿美元，复合增速约为29.40%。
• 诺华Leqvio（靶向PCSK9 mRNA的siRNA疗法）自获批上市以来，2024年实现销售收入7.54亿美元，同比增长超100%。2025年前三季度，实现销售收入8.63亿美元，同比增长61%。
• Alnylam 2020-2024年营业收入由4.93亿美元增长至22.48亿美元。2025年前三季度，实现营业收入26.17亿美元，其中产品净收入19.92亿美元，同比增长67%。

研究结论

小核酸药物凭借其独特的治疗优势和不断突破的技术，展现出广阔的商业化前景。随着肝外递送技术的成熟和适应症的扩展，小核酸药物有望成为治疗慢病的重要手段，市场前景广阔。建议关注小核酸药物研发布局全面、产品创新程度高、研究进展靠前的药企，如恒瑞医药、悦康药业、前沿生物、信立泰等。