ats 2025：molbreevi有望成为apap的一线疗法 - bla即将获批

Jefferies 对 Savara Inc. 的研报指出，该公司研制的吸入性每日 GM-CSF 药物 Molbreevi 在治疗罕见肺部疾病 aPAP 方面具有巨大潜力，预计即将获得美国 FDA 批准。研报的核心观点是：

• Molbreevi 的市场机会巨大：aPAP 的治疗市场价值超过 4 亿美元，目前尚无获批的疗法，Molbreevi 有望成为一线治疗药物。
• III 期临床数据积极：Molbreevi 在 III 期 IMPALA-2 试验中展现出显著疗效，主要终点 Hgb-adjusted DLCO 提升了 6.0%，且能降低肺表面活性物质负担，减少全肺灌洗的需求。
• 长期疗效数据支持：长期随访数据表明 Molbreevi 可在至少 5 年内维持疗效，可能避免部分患者进行侵入性全肺灌洗。
• 患者生活质量改善：Molbreevi 能显著改善 aPAP 患者的呼吸问题和生活质量相关指标。
• BLA 提交在即：预计 Molbreevi 的 BLA 将在 2025 年 5 月 26 日前获得 FDA 接受，并有望在 2025 年 11 月 26 日前获得优先审评批准。
• 估值上调：基于 Molbreevi 的市场潜力和长期价值，Jefferies 将 Savara Inc. 的目标价上调至 8.50 美元，对应 1.6-2.0 亿美元的估值。

研报还详细分析了 IMPALA-2 试验的设计、关键数据结果，并展示了相关图表，进一步佐证了 Molbreevi 的临床疗效和商业价值。