Liquidia Corporation 的核心药物 Yutrepia 在 ASCENT 试验中展现出积极的安全性和给药特性,其 6 个月平均步行距离(6MWD)在 8 周内提升了 26.4 米,而安慰剂组仅提升了 16.5 米。Yutrepia 的中位剂量为每日四次 132.5 微克,其中三分之一的患者达到或超过每日四次 159 微克(相当于吸入性 Tyvaso 的 18 次呼吸)。在 ASCENT 试验中,Yutrepia 治疗组患者的咳嗽评分在 8 周后仅从 1.2 上升到 1.3,表明咳嗽相对稳定。最常见的治疗相关不良事件是咳嗽,影响了 45% 的患者。Yutrepia 的 PDUFA 日期为 2025 年 5 月 24 日,预计将在该日期后不久获得最终批准。Jefferies 预计 Yutrepia 将在肺动脉高压(PAH)和肺纤维化(PH-ILD)中实现约 9 亿美元的峰值销售额,并在 2037 年实现约 11 亿美元的峰值销售额。Jefferies 将其目标价上调至 27 美元,主要基于 ASCENT 试验的数据,并扩展了其 PH-ILD 市场模型,纳入了系统性硬化症相关间质性肺病(SSc-ILD)。Jefferies 认为,Yutrepia 的批准将缩小其估值与 Tyvaso 销售额的 3 倍估值之间的差距。Jefferies 认为监管和法律风险可控,并且很少有生物技术公司能够进入这个增长超过 15 亿美元且不受干扰的市场。