LEGN 报告了 Cartitude-1 试验的 5 年随访数据，其中 33% 的患者 5 年无进展生存率（PFS）达到 33%，证实 Carvykti 为晚期多发性骨髓瘤（MM）患者带来了功能治愈。此前，专家曾质疑 BCMA-CART 是否能在 MM 中实现“治愈”，鉴于该疾病的异质性。Carvykti 证明了其相对于 CD19-CART 的显著临床获益。在实体瘤管线方面，LEGN 也报告了 CLDN18.2/DLL3 CART 程序的 I 期数据，显示出积极的疗效信号。
Carvykti 的 CARTITUDE-1 试验随访数据表明，在 6 条线治疗前的 MM 患者中，有 1/3 的患者在 5 年时仍保持无进展状态，即“功能治愈”，进一步巩固了其最佳药物地位。Carvykti 的临床获益从未被其他 MM 单克隆抗体药物（如 Darzalex）实现。作为参考，CD19-CART Yescarta 的 5 年 PFS 为 31.8%，CD19-CART Kymrish 在弥漫性大 B 细胞淋巴瘤中的 5 年 PFS 为 31%。
在安全性方面，未报告新的神经认知障碍病例，包括帕金森病。这些数据更新，连同 CARTITUDE-4 数据，加强了 Carvykti 在所有靶向 BCMA 的疗法中的最佳药物地位，无论是在晚期还是早期 MM 中。
LB2102（LEGN 的 DLL3 CART）报告了良好的安全性（无剂量限制性不良事件和 ICANS），并在小细胞肺癌（SCLC）/大细胞神经内分泌癌（LCNEC）中实现了 1 例部分缓解（PR）。该试验的主要目标是评估安全性和耐受性，并确定推荐剂量（RP2D）。9 名患者接受了不同剂量的 CART 细胞/kg 治疗，其中 DL2 组 3 名患者病情稳定（SD），DL1 组 3 名患者疾病进展。在 DL3 组，1 名患者达到 PR（随时间加深），2 名患者 SD。安全性良好，DL3 组有 1 名患者出现 3 级细胞因子释放综合征（CRS），未观察到 ICANS。更多数据将在 ASCO 会议公布，他们将在更高剂量水平评估 LB2102。
Claudin18.2-CART LB1908 在 6 名食管肿瘤患者中显示出 1 例 PR；未观察到 ICANS 和 3 级+ CRS。LB1908 目前正在接受复发/难治性胃癌、食管癌和胃食管癌的 I 期剂量递增研究。在 ASCO 摘要（截至 2025 年 1 月 4 日数据）中，6 名患者（4 名 EC 和 2 名 GC）接受了 LB1908 剂量水平 1（0.5×10^6 细胞/kg）的治疗，这些患者的中位既往治疗线数为 2。5 名患者出现靶病灶缩小，2 名患者的反应随时间加深，其中 1 名患者达到 PR。公司将在 ASCO 会议评估 LB1908 在两个额外剂量水平（1.5 和 3×10^6 CAR+ T 细胞/kg）的疗效。在安全性方面，所有患者均出现 1-2 级 CRS，未观察到 ICANS；50% 的患者（3 名）出现 3 级+胃黏膜损伤（TRAE），这些不良事件通过预防性肠内倍他米松和早期全身类固醇得到解决。公司表示，ASCO 会议可能还会有更多数据。
后处理亚组分析和 ALC 分析作为晚期毒性关键生物标志物，将在以下页面进行详细说明。
