2024医药研发趋势年度回顾白皮书

白皮书 药品研发 2024年年度回顾 回顾过去12个月的关键管道趋势，以便您能预测2024年的成功。 目录 欢迎03 引言：全部管道规模05 药品行业前景乐观，随着局势持续升温 开发系统：按阶段划分的2024年管道08临床试验的进展仍然面临严峻的逆风 顶级公司11 一些人享受着阳光下的时光，但其他人对未来则显得更加迷茫。 疗法与疾病19 癌症研究开发领域仍处于风起云涌之中。 区域差异31 在展望最明亮的领域 机制与靶点54 免疫肿瘤学在阳光灿烂时大获其利 药物输注类型59 是否持续进入生物技术领域的举措开始遭遇冷遇？ 药物行业的未来预测是什么？62 许多阳光射线应该可以阻挡地平线上的任何暴风雨云层。 关于作者65 欢迎 欢迎来到Pharmaprojects对2024年医药研发趋势的回顾 欢迎来到Pharmaprojects对2024年制药研发趋势的回顾。如今，我已经连续30多年每年都对制药研发的演变进行审视，在本文中，我将为2024年初的制药行业把脉。我们将通过分析公司、治疗领域、疾病、靶点和药物类型来评估行业趋势，主要使用来自Pharmaprojects的数据，Pharmaprojects是Citeline产品套件的一部分，自1980年以来一直在追踪全球药物研发。这份报告将会被我们年度增刊所补充 ，增刊将回顾过去一年新活性物质（NAS）的发布 。但在这里，我们将考察制药研发环境如何变化，看看压力在哪里上升和下降，并试图确定前景是晴朗还是乌云密布。希望这能帮助您了解行业状况并预测其前景。 自从我们早期的洞穴生活以来，人类的活动在一定程度上受到了天气变幻莫测的支配。我们需要知道何时是狩猎的最佳条件，以及我们的庄稼是会繁荣还是失败。最早的天气预报尝试在很大程度上是不科学的，基于预言、占星术或对不可见天气神祇的祈祷。就像许多事情一样，古希腊人首次将迷信转化为科学，实际上“气象学”这个词来源于希腊语，意思是“研究高处的物体。”这一学科的公认之父是亚里士多德，他早在公元前350年就出版了关于这一主题的论文。当然，准确测量与天气相关现象的仪器只有在启蒙时期才真正出现，但天气预报仍然臭名昭著地不可靠，特别是在我所在的英国等国家，仅50年前就是这样。只有在计算能力的增长以及与之相伴的计算机模拟算法的发展下，预报员才能提供具有一定确定性程度的预测。关键，一如往常，是数据而且数量庞大。我希望能让这份报告发挥同样的作用：它将提供足够的信息，让您确定哪些行业部分可能沐浴在持续的阳光下，而哪些正在为不稳定条件的到来做准备。 常读本报告的读者（该报告自1993年开始，因此在此提供第32版）将知道，近年来，我在每一版中贯穿了一个不同的主题，以突出重点、进行类比，并给原本可能是一系列统计数据、图表和表格的冗长叙述增添一些特色这比唐卡斯特的12月还要乏味。迄今为止选出的主题包括天文学、电影、自然界、音乐、食物和饮料、科幻小说、旅行，以及去年是文学。今年，正如你可能猜到的，我决定将我的（雨）帽子挂在一个每天影响我们的东西上：天气，以及与之相关的我们这个时代最重要的相关问题气候变化。 《2024年制药研发年度回顾》 版权所有2024Citeline 虽然我们自然地关注的是短期，即我们需要穿上额外的毛衣，还是带上雨伞，但长期趋势是气候科学家和制药行业追随者思考的问题。在过去几十年里 ，关于天气的话题已经从一种地方性的考虑转变为威胁我们存在的因素。但实际上，关于我们对地球的影响正在不可逆转地改变它的想法已经存在了比你想的更长的时间。正是在19世纪末，科学家们第一次预测，大气中二氧化碳水平的改变通过温室效应可以大幅度改变地球表面温度。就在二战前，盖凯兰德将地球大气中二氧化碳的增加与全球变暖联系起来。特别是进入新千年以来，似乎有不可否认的证据表明，除非采取行动，且行动迅速，否则我们正在构建威胁我们继续存在的危险。制药行业当然也经历了一个更加严峻的存在威胁新冠疫情 ，它帮助我们度过了这场危机，并迎来了一个高潮 。但气候变化和冠状病毒危机都证明了我们需要快速识别并对新兴趋势采取行动。我们有数据；关键是我们如何使用这些数据。 药企行业，正如我们将会看到的那样，尽管COVID带来的“迷你冰川期”影响，但近年来一直在升温。然而，在这一总体趋势中，始终存在着不断变化的模式，这些模式比气象压力图表更为复杂。药物研发有其自己的高气压和低气压区域，有自己fronts；在一些地方，它正经历着逆风，在另一些地方，空气则平静；而且有些疗法绝对比其他疗法更受欢迎。在本报告中，我们将向您展示目前药企研发的气象图，并将其与一年前的图表进行比较，以获得事物升温的最佳视角以及可能形成深槽的位置。我们还会偶尔回溯得更远一些，以定义长期趋势；毕竟，你不仅仅是需要知道明天是否下雨，你还需要知道为了即将到来的假期应该携带防晒霜还是威尔士风衣。从这个意义上讲，我们的药企行业评论将试图提供天气预报和气候更广泛变化的洞察。 当然，气候变化模式的改变早于人类，工业革命的影响也是转型性的。在过去的一百万年中，至少经历了八次冰河时期和温暖时期的周期，还有如16至19世纪北大西洋的“小冰期”这样的较短周期，这个周期著名地导致了伦敦泰晤士河结冰，并在那里举行了维多利亚时期的“冰上集市”。虽然气候固有的可变性不可避免，但这种变化被归因于太阳辐射的周期性低点、增强的火山活动、海洋环流的变化以及地球轨道和轴倾的变化，所以人类在历史上并非总是气候变化的主导因素。然而，现在很明显，我们的影响远远超出了这些自然周期，并可能将我们的地球推向不可逆转的灾难，至少就生命而言是这样。据推测，其他星球如火星已经经历了这个过程，而我们今天看到的死寂星球可能就是对我们自己未来的一个令人毛骨悚然的预兆。 4 我希望这个引言已经打破了僵局，让您准备好乘风破浪，领略今天药企行业的数据风潮。因此，请暂时放下手头的事务，找到一个阳光明媚的角落，继续阅读以了解行业在何处沐浴着明媚的阳光，何处展望却更加阴霾。我们不会试图把海洋煮沸，但我们会为您提供清晰的视野，以便您能看清楚药物研发的顺风方向。我们搜集了大量统计数据，并将帮助您在这些数据引发的波涛中找到方向。希望阅读完这份报告后，理解药物研发趋势将变得轻而易举 。 简介：随着形势不断升温，制药行业前景看好，总管道规模可期。 5 作为本年度年鉴的前言，让我们通过审视目前处于研发管道中的药物总数来定义我们将要分析的气候系统。本报告的所有分析都将聚焦于这一组药物，因此首先定义“管道”一词的确切含义是值得的。在这里，我们计算所有正在由制药公司开发的药物，从处于临床前阶段到各种临床测试和监管批准阶段，以及上市阶段。上市的药物仍被计算在内，但仅限于它们仍在开发额外的适应症或市场。那些研发已终止或已完成的药物不包括在内。所有数据均收集于2024年1月2日。 事物在制药研发和气候方面是否仍在升温？近年来，高温极值的记录已被屡次打破。在英国 ，2022年夏天的气温达到了403C（1045F ），而澳大利亚仅在前几个月创下了自己的记录，达到了惊人的507C（1233F）。也许令人惊讶的是，迄今为止人类记录到的最高可验证温度已经追溯到一个多世纪前的1913年7月 ，当时加利福尼亚州的FurnaceCreek以恰当的名字记录下了熔化皮肤的567C（134F）。在全球范围内，所有记录中最热的10年都是在2000年之后发生的，2023年最近被证实是有史以来最热的一年。现在已有充分记录表明，全球气温的总体趋势正在以令人担忧的速度加速上升，自1880年以来，平均全球气温已经上升了大约1C（17F），预计到2050年将上升15C（27F），并可能在2100年上升24C（3 672F）。 我们每年也一直观察到在研药物数量的持续增长2024年“制药业回暖”是否仍在发生？好吧，图1确认整体药物管线规模再次创下新高，扩张速度也在回升。2024年的关键数据是22825种药物，比去年21292种的增长720。增长率比前一年的589有所增加，将2024年的增长率置于这一速率和前一年（822）之间。它还将今年的增长率与过去五年平均增长率714几乎持平。因此，看来今年至少是符合趋势的。 图1：年度研发管线总规模，2001年24年 25000 22825 21292 20109 18582 17737 16181 14872 15267 13718 12300 11307 1045210479 960597379713 9217 6994 736074067737 599561986416 20000 15000 药物计数 10000 5000 0 2024 2023 2022 2021 2020 2019 2018 2017 2016 2015 2014 2013 2012 2011 2010 209 2008 2007 2006 2005 2004 2003 2002 2001 0 年 来源：Pharmaprojects，2024年1月 实际上，管线规模因此增加了1533种药物，这一增长幅度超过了202223年期间的1183种增长，但几乎与202122年报告的1527次增长完全相同。但这并没有讲述整个故事。在2023年，共有5428种药物被添加到Pharmaprojects数据库中，比上一年增加的5082种药物要多得多。那么为什么总管线规模只增加了1533种呢？答案是，在同一时期 ，共有3895个候选药物离开了活跃的管线，这个数字再次几乎与上一年完全相同。这表明，一年之内，管线内部的周转量再次相当大，但变化量至少保持不变。 让我们深入探讨一下2023年中进入药物开发管道的类型。迄今为止，最大的部分是肿瘤学药物，占比达到所有新候选药物的380有趣的是，这个比例略低于2022年的407。神经病学药物位居第二，占比为127，也低于前一年的135 。将这些轻微的下降趋势综合考虑， 大公司指出，去年药物公司投资组合中候选人的治疗领域分布略广；就像天气一样，混合平衡的景象更健康，而不是某一特征过多导致其他地方出现洪水或干旱。 今年可能会有一些微妙的风向变化，这可以通过观察哪家公司向研发管道中添加了最多的新药来体现。今年，辉瑞以32个新候选药物位居榜首，将江苏恒瑞医药挤到第二位，有30个新候选药物 。领先的国内企业在去年的同等排名中位居榜首 ，某种程度上掩盖了更具传统性的西方大型制药公司。然而，就2023年新药研发地点而言，似乎有更多证据显示中国持续进步。美国今年仍然是卓越领土，有1856个新候选药物（比去年的1840个有所增加），但中国正在缩小差距，有1627种新药，比2022年的1457种有所增加。东、西方贸易风的不同强度是我们将在本报告稍后部分讨论的主题。 不断增长的药物研发管线规模并非全是好事。正如我们很快将看到的，这个数字中的绝大多数药物尚未在大多数情况下，永远不会上市。因此 ，它们对行业来说是一种成本，也是一项风险。膨胀的研发管线是否会达到临界点，使其不再可持续 ，就如同全球变暖可能会的那样？正如转向可再生能源可能会拯救地球一样，行业通过成功推出新药并从中获得收益的方式来更新自己并持续进步。我正在撰写本文时，我们仍在收集和整理2023年新药审批（NAS）的相关数据，但初步迹象表明，虽然它不如2021年成功，当年共有97个新药获得审批，创下了纪录，但它超过了2022年的74个新药，成为仅次于2021年的最佳年份。务必查阅即将发布的NAS增刊，以获得最终的总数和确认制药行业是否正在继续获得巨大的收获，或者是否可能出现干旱状况 。 然而，就像气温持续变暖可能导致更美好的夏日但也有一些潜在的负面影响（干旱、森林大火、人类种族的完全灭绝等）， 开发系统：2024年按阶段划分的管道临床开发进步仍面临强劲阻力 天气，就像新药一样，并非完全成型地出现，而是发展而来的。并且，就像健康的人类一样 ，它依赖于许多相互关联的部分共同作用才能正常运行。地球大气环流系统的大规模结构，就像药物