2024年医药研发趋势年度回顾增刊：2023那年推出的新活性物质

2年0度24回年顾医增药刊研：发趋势 2023年推出的新活性物质 之前我们对2024年的当前医药研发管线进行了回顾（请访问此处免费下载此报告），本次增刊继续回顾2023年的行业成功案例—这一年首次上市的药物。我们的调查特别关注新活性物质(NAS)：即活性成分之前未获批准用于人体的新化学或生物实体。同时包括含有新抗原成分的疫苗。 因此，该列表只含有2023年Pharmaprojects报告的所有首次推出药物的一部分，不包括另外68种首次推出的再制药或非NAS基元、生物类似药及显像剂。本增刊继续沿用今年医药研发报告的气象学主题，主要探讨在刚刚过去的一年经受住临床试验风暴的洗礼，成功获得监管批准，迎来雨后彩虹的上市药物。 22024年医药研发趋势年度回顾增刊：2023年推出的新活性物质Copyrighľ©2024Ciľeline 天气预报员与医药行业分析师面临着同样的问题，都要成功预测未来的走向，而不是眼前的情况。一款药物获批之后，大多数（并不是全部）情况下会上市销售，就好像预测的暖锋一定会到来一样。不过就像再准确的天气预报也不能保证未来五天之后在全世界许多地方都完全准确一样，药物一旦过了预计的推出日期，积极结果的预测将变得扑朔迷离。并非所有申请批准的药物都能通过审核。许多药物都会折在III期，如果再回到I期，成功上市的概率会降至1%左右—相当于成功预测明年今天的天气状况的概率。现在让我们共同将目光投向窗外，庆祝2023年医药行业步入阳光灿烂的天气。好天气不见得一直会保持向好。 当然晴天后面也可能仍然是晴天。医药行业不想要夹杂着寒冷的好天气，而是想要药品推出的火热天气。2023年阳光最灿烂的当属默沙东的抗癌药超级巨星可瑞达（派姆单抗），据报概要的销售收入高达120亿美元左右，远超艾伯维与卫材的修美乐 （阿达木单抗）75亿美元，以及诺和诺德Ozempic(semagluľide)的67亿美元销售额，而诺和诺德凭借减肥药Wegovy而迎来了第二春。不过并不是每一款推出的药物都能掀起如此的热浪。备受瞩目的阿尔茨海默氏症药物Aduhelm(aducanumab)的命运就非常坎坷，至少该药最初获批就充满了争议。由于没有受到美国医保支付机构的青睐，加上迅速被略优于它的Leqembi(lecanemab-irmb)所取 代，Aduhelm于2024年初退出了市场，创造的销售额寥寥可数。似乎一阵风吹来就将该药的纸牌屋吹倒了。 医药行业追求的不止是享受片刻阳光的畅销药物，还有能够解决长期问题，真正改善生活的药物。正如科学创新有望解决气候变化问题一样（希望如此），采用新型作用机制的药物才是医药行业“彩虹尽头的那一桶金”。按照惯例，本报告不止是分析NAS数量的统计趋势，还会重点分析如沙漠甘霖般罕见的分子药物，即凭借新型作用机制成功上市的那些药物。它们无疑会为医药环境带来繁荣，并能真正改变患者的生活。不过让我们首先将目光抛向天空，回顾2023年推出的全部新活性物质。 由于地球上有记载的10个最热的年份都是在2010年之后，所以即便最狂热的气候变化怀疑论者可能也不得不承认气候确实在发生着变化。的确，2023年是有史以来最热的一年，甚至超过了之前一直保持记录的2016年。近期医药行业也掀起了NAS推出的热潮（尽管与天气不同的是，医药行业是越热越好）。新药推出最多的一年是2021年。那么2023年又表现如何呢？ 尽管没有打破纪录，但2023年已极为接近。如图1所示，2023年共推出了91种NAS，90款产品（有一款产品是两种NAS的固定剂量组合）。因此2023年的数量仅比2021年的创纪录数量少了六款，成为有史以来NAS推出数量第二多的一年。该数量比2022年也多了17款，增幅巨大，不过值得一提的是该数量受到了创纪录数量的新型疫苗的推动：共计19款。在推出的非疫苗NAS数量方面，2023年的总数量排在第三位，落后于2021年的84款和2020年的74款。这对于医药行业而言是一个非常令人满意的结果。 图1：2001-2023年期间每年推出的NAS数量 120 13 19 8 6 10 7 7 0 3 11 3 0 81 7 1 0 2 11 4 3 1 1 3629292226282631263536373757433447514974845472 100 80 60 40 20 0 2001 2002 2003 2004 2005 2006 2007 2008 2009 2010 2011 2012 2013 2014 2015 2016 2017 2018 2019 2020 2021 2022 2023 推出了91种新活性物质 2023年是医药行业历史上第二热的一年。 数据来源：Pharmaprojecľs®，2024年3月 NAS疫苗 按照公历年划分NAS推出数量不免有些随意，因为有些未能赶上前一年末班车的NAS被计入了下一年，导致前一年的数字减少，而第二年的数字增加。为了纠正“日历偏差”的上述影响，我们还会查看五年滚动平均值来判断天气改善情况。以此衡量，我们可以看到NAS数量明显出现了全球升温。这意味着最新的五年期2019–23的数量为78.6，较上年同期的66.4有显著增长。由此可以进一步判断行业近期的天气晴好情况，该数字与之前的五年期相比表现非常积极：2014–18的平均值为54.4（较上年同期(2018-2022)的43.6款有所增长）；2009–13为41.0(33.0)；2004–08为28.6(26.2)。 由此看见行业呈明显上升趋势，有更多新药上市。鉴于总体管线规模呈现不可阻挡的上升之势，这是我们所希望看到的（请参阅主报告）。似乎行业的药物开发气候确实在升温，气候变得非常适宜。 52024年医药研发趋势年度回顾增刊：2023年推出的新活性物质 Copyrighľ©2024Ciľeline 现在让我们拉开窗帘，仰望2023年进入医药苍穹的完整的新药清单，请看表1。为了编制这份清单，我们的Pharmaprojecľs团队付出了艰苦的努力，他们翻越了重峦叠嶂，终于呼吸到了洁净、清新的空气。其原因在于，一般公司都会大力宣传他们的药物获批的消息，但关于药物推出、上市或到达患者手中的确切消息，则比伦敦的大雾天气还要迷茫。有些药物获批之后几乎马上就能上市，而另一些药物则必须等到确定报销规定、组建销售队伍之后才能上市，甚至有些要等到合适的季节才能上市，例如某些疫苗。另外药物的确切推出时间也是未知数。 让我们向Pharmaprojecľs团队致敬，正是因为他们做了大量细致的调查研究工作，才有了这份2023年推出的NAS权威清单。 表1按字母顺序列出了新活性物质的INN或类似名称，以及品牌名称、涉及的公司、药物获批用于治疗的疾病及其作用机制、首次推出地点、创新性、罕见病/孤儿药资格判定。另外我们还确定了推出月份，尽管由于上述原因时间上可能稍微有点出入。如同我们通过日照时间、温度、�度、降水量和风速等多种指标来分析天气一样，我们也会按照这些指标来分析我们的NAS名单。 2023年NAS统计数据 信风吹拂中国医药行业 62024年医药研发趋势年度回顾增刊：2023年推出的新活性物质Copyrighľ©2024Ciľeline 表1：2023年推出的新活性物质 药品通用名称 商品名 公司 药物所治疗的疾病 作用机制 药物所属国家/地区 推出月份 是新否药首？创 罕是见否病？ 是孤否儿拥药有资格？ adebrelimab Ariely 江苏恒瑞医药 小细胞肺癌 PD-L1拮抗剂 中国 4月 否 是 否 安奈拉唑钠 安久卫 四环医药 十二指肠溃疡 氢/钾离子转运ATP酶抑制剂 中国 8月 否 否 否 apadamľasealfa/cinaxadamľasealfa***** Adzynma 武田 血栓性血小板减少性紫癜 MeľalloproľeinaseADAMTS13诱导剂 美国 11月 是 是 是 avacincapľadpegolsodium Izervay 安斯泰来制药集团 干性年龄相关性黄斑变性 体因子C5抑制剂 美国 9月 否 否 否 beforľinibmesylaľe Semena 贝达药业/益方生物科技 非小细胞肺癌 EGFR激酶抑制剂 中国 6月 否 否 否 beremagenegeperpavec Vyjuvek KrysľalBioľech 大疱性表皮松解症 COL7A1诱导剂 美国 11月 是 是 是 bexagliflozin Brenzavvy TheracosBio 2型糖尿病 SGLT2抑制剂 美国 7月 否 否 否 canľharidin Ycanľh VerricaPharmaceuľicals 传染性软疣病毒感染 药理活性不明 美国 8月 否 否 否 卡帕塞替尼(capivaserľib) Truqap 阿斯利康 乳腺癌 蛋抑白制激剂酶抑制/核糖体S6激酶 美国 12月 是**** 否 否 carenoprazanhydrochloride 倍稳 江（苏集柯团菲）平医药/上海复星医药 十回二流指性肠食溃管疡炎/ 钾离子竞争性酸阻滞剂 中国 2月 否 否 否 cipaglucosidasealfa*+miglusľaľ Opfolda AmicusTherapeuľics 庞贝氏病 α-葡萄糖苷酶 克荷英国罗兰地、亚斯、洛德伐国克、 6月 否 是 是 C巴O拉V特ID生-1物9技疫术苗公，司-2(BharaľBioľech-2) iNCOVACC 巴拉特生物技术公司 预防新型冠状病毒感染 免疫刺激剂 印度 1月 否 否 否 C三O叶V草ID生-1物9制疫药苗， 三叶草生物制药 预防新型冠状病毒感染 SARS-CoV-2表面糖蛋白拮抗剂/Toll样受体9激动剂 中国 2月 否 否 否 COVID-19疫苗，石药集团 Duenľai 石药集团 预防新型冠状病毒感染 免疫刺激剂 中国 6月 否 否 否 COVID-19疫苗，GennovaBiopharmaceuľicals Gemcovac EmcurePharmaceuľicals/GennovaBiopharmaceuľicals 预防新型冠状病毒感染 免疫刺激剂 印度 6月 否 否 否 COVID-19疫苗，海博莱(HIPRA) Bimervax 海博莱生物大药厂 预防新型冠状病毒感染 免疫刺激剂 奥克爱尔地罗兰利地、亚比、洛利芬伐兰克、、西班牙、瑞典 5月 否 否 否 COVID-19疫苗，神州细胞 安诺能2 神州细胞 预防新型冠状病毒感染 免疫刺激剂 中国 2月 否 否 否 COVID-19疫苗，神州细胞-1 安诺能4 神州细胞 预防新型冠状病毒感染 免疫刺激剂 中国 5月 否 否 否 数据来源：Pharmaprojecľs®，2024年3月*****这两种药物均为NAS****这两种作用机制均具有创新性*该药物的NAS是cipaglucosidasealfa 药品通用名称 商品名 公司 药物所治疗的疾病 作用机制 药物所属国家/地区 推出月份 是新否药首？创 罕是见否病？ 是孤否儿拥药有资格？ COVID-19疫苗，神州细胞-2 神州细胞 预防新型冠状病毒感染 免疫刺激剂 中国 12月 否 否 否 delandisľrogenemoxeparvovec Elevidys 罗氏/SarepľaTherapeuľics 杜氏肌营养不良症 肌营养不良蛋白刺激剂 美国 11月 否 是 是 度洛巴坦钠**+舒巴坦钠(durlobacľam**+sulbacľam) Xacduro EnľasisTherapeuľics/Innoviva 鲍曼不动杆菌感染 内酰胺酶-A/C/D抑制剂*** 美国 9月 是 否 否 efanesocľocogalfa Alľuviiio 赛诺菲 血友病A 凝血因子VIII刺激剂 美国 4月 否 是 是 efbemalenograsľimalfa 亿立舒 中国生物