2024年全球视野下的创新药CMC策略报告-以北美市场药物开发流程为例

全球视野下的创新药CMC策略—以北美市场药物开发流程为例

创新药“出海”趋势

• 趋势：创新药“出海”是大势所趋，中国“出海”新药数量与交易额持续增长。
• 优势：接触更多患者群体、与国际监管接轨、吸引人才与技术资源、增大产品获批机会、降低市场风险。

制定全球CMC策略的主要难点

• 挑战：向多个目标市场推出药品、建立合理稳健的生产工艺、满足不同地区法规监管要求、确保全球供应链稳定。
• 策略：多地区策略、建立全球愿景、多学科团队决策、充分利用与监管部门会面机会、研究加速途径CMC要求。

药物开发流程与全球CMC策略

• 药物开发流程：从实验室制备到商业化生产，包括临床前研究、临床试验、新药申请等阶段。
• CMC策略：
  • 临床前研究阶段：加速细胞株和制剂开发，使用无动物源培养基，快速支持工艺开发。
  • IND申报阶段：树立全球观念，加速早期制剂选择，充分利用与目标市场法规监管机构的沟通机会。
  • 临床I~II期生产：采用前瞻性思维，重视患者和临床经验，编制适应性申报资料。
  • 临床III期生产：提前制定工艺放大和技术转移策略，确保工艺放大在临床III期前完成。
  • 商业化生产阶段：方法确认、强制降解研究、工艺表征与验证。

不同国家地区的上市监管要点

• 美国：新药上市申请(NDA)和生产厂家356h表，企业注册和药品列名。
• 欧盟：质量受权人制度，确保批次生产和检验符合cGMP和上市许可要求。
• 英国：单独申请英国许可，批检验必须在欧盟/欧洲经济区或有MRA的国家/地区内进行。
• 中国：关联审评，提供原辅包登记号和使用授权书，完成注册批次的验证工作。

赛默飞全球网络支持

• 全球网络：65+工厂分布在25个国家/地区，提供端到端解决方案。
• PatheonQuick to Care：药物开发周期平均缩短14周，平均节约成本4,400万美元。
• 专业服务：原料药、生物制剂、细胞治疗、临床服务、口服固体制剂、无菌制剂等。