利用人工智能加速生物制药行业的创新

桑德拉巴布苏 | 2024 年 11 月 人工智能有潜力通过在整个开发管道中提升生产力、促进生物制药创新、加速新疗法的交付以及促进竞争来改善公共健康结果。 KEY TKEAWAYS • 药物研发是一个耗资巨大、耗时长久且充满风险的过程，且生产效率呈现下降趋势。将一种新药推向市场可能需要数十亿美元的资金并耗时超过十年，而早期候选药物的成功率低于8%。 • 人工智能有望提高药物开发的效率，加速新疗法的交付，并促进竞争，从而可能改善公共健康成果。 • AI应用贯穿整个药物开发流程，从加速药物发现和优化临床试验，到简化生产流程和供应链管理。 • 为了更广泛和有效地在药物开发中采用人工智能，必须解决关键挑战，包括数据质量与可用性、算法偏见的风险、工作流程集成以及监管指南等问题。 • 促进AI Adoption的关键政策要素包括对基础研究的公共资金支持、劳动力培训、支持增强隐私的数据共享和访问，以及基于每项AI应用对患者可能造成的风险水平的风险为基础的监管框架。 • 这些政策对于充分发挥人工智能在药物研发领域的潜力至关重要，能够加快潜在生命挽救性疗法的交付速度并扩大患者访问范围。 CONTENTS 关键发现................................................................................................................... 1 引言....................................................................................................................... 3 药物开发过程.................................................................................................... 3 人工智能在药物开发中的作用............................................................................. 7 促进药物发现............................................................................................... 8 简化临床试验............................................................................................13 提高患者入选和招募效率.............................................................. 13 优化临床试验设计 .................................................................................. 14 简化临床试验方案 ................................................................................ 15 优化监管申报 ........................................................................................ 17 优化制造和供应链管理 ............................................................................ 17 人工智能在制造领域的应用........................................................................... 17 人工智能在供应链中的应用........................................................................... 19 人工智能采用面临的挑战.............................................................................. 19 数据访问、质量和隐私保护........................................................................... 20 电子健康记录 .......................................................................................... 21 药品数据.................................................................................................. 24 隐私增强技术的作用.................................................................................... 25 安全多方计算........................................................................................... 25 联邦学习.................................................................................................... 26 全同态加密 .............................................................................................. 26 差分隐私 .................................................................................................... 27 算法验证与偏见缓解.................................................................................... 27 努力减少算法偏见...................................................................................... 28 工作流程整合 ............................................................................................ 29 政策建议 .................................................................................................... 29 对隐私增强数据共享和支持的政策建议................................................... 30 公共资金支持................................................................................................ 32 教育和劳动力发展 ................................................................................... 33 监管指南.................................................................................................... 34 结论 ...................................................................................................................... 34 参考文献......................................................................................................... 36 INTRODUCTION 药物开发是一个漫长、复杂且成本高昂的过程，涉及广泛的临床试验、重大的风险以及严格的监管要求。人工智能（AI）有潜力彻底改变整个药物开发过程——从加速药物发现和优化临床试验到改进制造和供应链物流。 创新政策面临的一个重要挑战是确保在药品研发上的支出能够为社会带来最大的回报。实施价格控制或削弱知识产权（IP）保护的政策虽然旨在降低药品价格，但这些措施已被证明会减弱未来药物研发和开发（R&D）的动力，并未能提高R&D的生产效率。一种更可持续的方法是追求那些能够最大化R&D投资价值的政策。在研发回报下降、风险上升导致资本成本增加（这是药物开发成本的主要因素之一）的情况下，增强R&D生产效率提供了更有效的途径，以最大化公共卫生回报、促进公平准入并推动经济增长。 技术进步有望提高研发生产力、加速新型疗法的获取并促进健康公平与竞争力，最终为在药物上投入的资源带来更大的价值而不抑制创新。在药物开发各个阶段的应用人工智能可以提升研发生产力、增加药物产出，并促进竞争，从而推动创新并扩大对新型疗法的访问，以改善社会福利。这种增加的药物供应可以通过市场竞争进一步惠及消费者。此外，人工智能还可以加速发现数千种仍缺乏治疗方法的疾病的新治疗靶点和药物候选物。1 这份报告探讨了人工智能在药物开发各个阶段可能发挥的变革性作用，展示了初步证据表明人工智能如何增强药物发现、多样化临床试验并优化药物制造过程，最终实现更高效的开发、缩短时间线并改善结果。此外，报告指出了药物开发中更广泛采用人工智能的关键挑战，并提出了多项政策建议以支持有效的人工智能采用，旨在促进创新同时确保患者安全。 药物开发过程 药物开发过程是漫长的、有风险的和昂贵的。2虽然各治疗领域的估计值差异较大，但近期数据显示，将一种新药推向市场研发成本可能高达28.3亿美元（未大写），此成本包括获批前后的研发费用，如新的适应症、患者群体和剂量形式——或按年化10.5%的资本化率计算，最高可达40.4亿美元。3根据2021年生物技术创新组织（BIO）的报告，一种药物从研发到上市需要超过十年的时间，而在一期临床试验中候选药物最终获得批准的比例仅为7.9%。4 药物开发是一个复杂且多阶段的过程，将科学发现转化为安全有效的治疗方法。关键阶段包括药物发现、预临床测试、临床试验、监管审查和生产。（见图1。）在药物发现阶段，科学家们寻找并确定与疾病相关的治疗靶标，如蛋白质（包括受体和酶等）。然后筛选数千种潜在的治疗化合物，以找到能够调节靶标活性的化合物。有前景的化合物会被进一步优化和 进展至临床前测试阶段，在该阶段，实验室和动物研究评估安全性、有效性以及药代动力学/药效动力学。5 发现和临床前阶段通常需要大约五到六年。6经过临床前测试 ， 这些候选人进入人体临床试验 ， 平均 9.1 年。7药物在完成临床试验并基于来自预临床研究和临床研究的证据后，提交给食品药品监督管理局（FDA）等监管机构以获得批准。8一项近期的报告显示，从I