2024年7月全球新药月度报告-分析篇

7月全球新药月报-分析篇 Insight/August,2024 为了帮助您及时追踪全球新药热点，Insight将于每月第5工作日发布「新药月报-数据篇」，第10工作日发布「新药月报-分析篇」，敬请关注！ 目录 Contents 01全球新药进展概览 02全球获批上市新药 03全球申请上市新药 04重点临床试验与结果 05研发进度终止的新药 06潜在转化医学新靶点 07重点医药交易事件 08投融资概览 7月重点药物介绍 FDA批准礼来新药Donanemab：阿尔茨海默病治疗领域取得重大突破 2024年7月2日，礼来的抗Aβ单抗Donanemab（商品名：Kisunla）获FDA批准上市，用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病，包括轻度认知功能障碍 和轻度痴呆阶段且有确诊淀粉样蛋白病理改变的患者，这是FDA批准的第三款用于缓解阿尔茨海默病进展的药物。 苏庇医药滚动提交SEL-212的生物制品许可申请，难治性痛风迎来新选择 2024年7月2日，苏庇医药宣布向FDA滚动提交SEL-212的生物制品许可申请。SEL-212是一种四周给药一次的长效双组份制剂，关键临床患者耐受性良好，有望为难治性痛风患者提供潜在的新治疗选择。 7月全球重点医药交易 礼来斥资32亿美元并购Morphic，持续加强IBD管线 7月7日，礼来制药和MorphicTherapeutic签署并购协议，将以每股57美元，总价32亿美元的价格收购Morphic的所有流通股，该收购价较此前该公司收盘价溢价高达79%。并购消息发布次日，Morphic股价上涨超75%，该交易预计将于第三季度内完成。基于此次收购，礼来获得了Morphic管线中进展最快的选择性口服α4β7整合素小分子抑制剂MORF-057，用于开发治疗炎症性肠病。 4 01 全球新药进展概览 中国内地 申请临床 1112821 批准临床 临床I期临床I/II期临床II期 临床II/III期临床III期申请上市 批准上市 26 822241211 17 112 3 74 87111 1 332521 113112321 22 化药抗体类疫苗类多肽 细胞治疗基因治疗药物非抗体类蛋白血液制品相关核酸ER降解剂靶向蛋白降解放射性药物 偶联药物诊断试剂分子胶AI技术 2 3 4 5 7 12 40 8 9 12 境外 申请临床 批准临床 临床I期 临床I/II期 1121 7 5 311 5 1 17 3321 临床II期 临床III期申请上市批准上市 8211111 441 34111 102111 化药 抗体类 疫苗类 外泌体 多肽 细胞治疗 基因治疗药物 非抗体类蛋白 诊断试剂 核酸 靶向蛋白降解 放射性药物 偶联药物 AI技术 微生物相关 7 8 7月首次进展到最高状态（中国内地/境外）的新药项目分析 2 2 121 3 41 3 4 1 2 1 2 1 1 1 1 1 7月进展到最高状态的项目中，进入中国内地最高状态的项目有274个，进入境外最高状态的项目有131个。 进入中国内地最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药40%，抗体类药物20%，细胞治疗药物为10%。 进入境外最高状态的重点成分类别上，占比前三的分别是化药40%，抗体类药物23%，细胞治疗类药物为8%。 数据来源：Insight数据库 数据说明：【申请临床/批准临床】进度根据国内外公开渠道披露信息统计整理 筛选方法：【中国内地/境外最高状态时间】为0701-0731，【中国内地/境外最高状态】去除【临床前、临床中(分期未知)、暂无进度】；项目统计中在中国内地和境外存在的临床前/临床0期非最高进度不展示6 02 全球获批上市新药 获批上市新药清单（部分） 据Insight数据库统计，7月全球获批上市75款新药（包括21款改良新和5款生物类似药），下表展示了部分获批新药，完整清单获取方式详见文末。 疾病领域药品名称 成分类别 靶点 企业 适应症 地区 获批时间 是否首次获批 塞利尼索 化药 XPO1 德琪（浙江）医药科技有限公司 弥漫性大B细胞淋巴瘤 中国 2024-07-05 否 Capivasertib 化药 AKT 阿斯利康制药 HR阳性、HER2阴性乳腺癌 英国 2024-07-17 否 肿瘤罗培干扰素α-2b 细胞因子类 IFNAR1 药华医药股份有限公司 真性红细胞增多症 中国 2024-07-05 否 Dostarlimab 单特异性抗体 PD-1 葛兰素史克制药 子宫内膜癌 加拿大 2024-07-25 否 达雷妥尤单抗皮下注射 单特异性抗体 CD38 强生制药 多发性骨髓瘤 美国 2024-07-30 否 瑞利珠单抗 单特异性抗体 C5 阿斯利康制药 视神经脊髓炎 韩国 2024-07-11 否 免疫系统疾病比吉利珠单抗 单特异性抗体 IL17A|IL17F 优时比制药 强直性脊柱炎 中国 2024-07-19 否 伊普可泮 化药 CFB 诺华制药 阵发性睡眠性血红蛋白尿症 EMA 2024-07-18 否 血液系统疾病 培妥罗凝血素α 凝血因子类 FIX 诺和诺德制药 A型血友病 中国 2024-07-05 否 Donanemab 神经系统疾病 单特异性抗体 Aβ 礼来制药 阿尔兹海默病 美国 2024-07-02 是 Benzgalantamine 化药 AChE AlphaCognition 阿尔兹海默病 美国 2024-07-29 是 消化系统疾病 美国 2024-07-25 否 内分泌和代谢系 替尔泊肽多肽 GLP1R|GIPR 礼来制药 肥胖 中国 2024-07-19 否 统疾病 塞美拉肽多肽 MC4R RhythmPharmaceuticals 肥胖 EMA 2024-07-31 否 皮肤疾病 A型肉毒杆菌毒素-其它蛋白 SNAP25|RHOB 高德美制药 面部皱纹 EMA 2024-07-30 否 呼吸系统疾病 度普利尤单抗单特异性抗体 IL4R 再生元制药 慢性阻塞性肺疾病 EMA 2024-07-03 否 马昔巴特化药ASBTMirumPharmaceuticals进行性家族性肝内胆汁淤积症 EMA2024-07-08否 QM1114-DP 数据来源：Insight数据库 备注：获批上市包含首次获批、新适应症获批、及同适应症在不同地区获批8 Donanemab——礼来阿尔兹海默病新药获FDA批准上市 2024年7月2日，礼来的抗Aβ单抗Donanemab（商品名：Kisunla）获FDA批准上市，用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病（Alzheimer'sdisease，AD），包括轻度认知功能障碍（MCI）患者和轻度痴呆阶段AD且有确诊的淀粉样蛋白病理改变的患者，这是FDA批准的第三款用于缓解AD进展的药物。2023年1月19日，FDA就Donanemab的加速批准申请发出CRL（CompleteResponseLetter），原因是提交文件中提供的具有至少12个月药物暴露数据的患者数量有限；2023年第二季度，礼来重新向FDA递交了传统审批的上市申请，并在近一年后获得批准。Donanemab已于2023年10月向NMPA提交上市申请，根据Insight数据库上市策略&时长预测分析，该药物预计在2025年Q1获批。 TRAILBLAZER-ALZ2： •记忆功能逐渐发生改变，持续时间≥6个月 •基线MMSE评分为20至28 •符合18Fflortaucipir和PET扫描（中央读取）标准（不适用于安全队列） •符合18FflorbetapirPET扫描（中央读取）标准 阿尔兹海默病及疗法关键临床结果 对照组：安慰剂 试验组： Donanemab 主要终点：iADRS基线变化（总体人口）；iADRS相对于基线的变化（中级（低中级）Tau人群）。 次要终点：CDR-SB基线变化（总体人群）；通过FlortaucipirF18PET扫描测量脑Tau沉积相对于基线的变化（TauPET）等。 •AD是一种发病进程缓慢，不可逆、进行性的神经退行性疾病。目前具体病因尚不明确，其特征是大脑的变化：包括淀粉样蛋白β斑块和神经原纤维缠结的形成，这些变化将导致神经元及其连接的丧失； 试验组（N=860） 对照组（N=876） 试验组Y1（N=588） 对照组Y1（N=594） 分组特征 combinedpopulation combinedpopulation low/mediumtaupopulation low/mediumtaupopulation 干预药 Donanemab 安慰剂 Donanemab 安慰剂 iADRS主要终点(76-week) -10.19（95%CI，-11.22to-9.16） -13.11 （95%CI，-14.10to-12.13） -6.02（95%CI，-7.01to-5.03） -9.27（95%CI，-10.23to-8.31） CDR-SB次要终点(76-week) 5.25 5.80 4.64 5.13 Amyloidclearance(76-week)次要终点 76.4%（95%CI，72.87-79.57） 0.3%（95%CI，0.08-1.05） 80.1% （95%CI，76.12-83.62） 0%（95%CI，0.00-0.81） •淀粉样蛋白级联假说是阐释AD发病机制的主要学说之一：脑内淀粉样蛋白前体（amyloidproteinprecursor，APP）的异常代谢使得β-淀粉样蛋白（β-amyloid，Aβ）产量增多、降解减少，引起Aβ大量聚积．过量Aβ聚积形成淀粉样斑块，产生神经毒性； •Donanemab是一种免疫球蛋白G1单克隆抗体，靶向仅存在于脑内淀粉蛋白斑块中不溶性、修饰的N端截短形式的β-淀粉样蛋白； •Donanemab与N端截短型的β-淀粉样蛋白结 合，并通过小胶质细胞介导的吞噬作用清除斑块。 数据来源：企业官网，Insight数据库 临床结果表明，在有淀粉样蛋白和Tau蛋白病理的早期有症状AD参与者中，在Tau蛋白低/中以及合并低/中和高Tau蛋 白病理的人群中，Donanemab显著减缓了76周时的临床进展。 9 Donanemab——礼来阿尔兹海默病新药获FDA批准上市 据Insight数据库统计，现在已进入临床Ⅱ期及以上，靶向Aβ用于AD治疗的药物共14款（见下表，仅统计状态为积极的项目）。目前已获批上市的包括仑卡奈单抗、Donanemab和Aducanumab。除单抗外，已进入临床阶段的还有化药和多肽疫苗，其中进度最快的是Valiltramiprosate。目前，国内AD用药大多针对脑部神经凋亡症状的改善，但早期干预效果差并无法实现彻底根治。中国作为世界上老年人口最多、老龄化速度最快的国家之一，在全球老龄化进程加速的背景下，AD药物的研发将大有可为。 药品成分研发机构全球最高状态中国内地最高状态成分类别 仑卡奈单抗 BioArcticNeuroscience，渤健制药，卫材药业 批准上市（中国内地，美国，日本） 批准上市 单特异性抗体 Donanemab 礼来制药 批准上市（美国） 申请上市 单特异性抗体 Aducanumab Neurimmune 批准上市（美国） 临床Ⅲ期 单特异性抗体 Remternetug 礼来制药 临床Ⅲ期 临床Ⅲ期 单特异性抗体 克瑞珠单抗 ACImmune 临床Ⅲ期 临床Ⅲ期 单特异性抗体 苏兰珠单抗 礼来制药 临床Ⅲ期 临床Ⅱ/Ⅲ期 单特异性抗体 Valiltramiprosate BellusHealth，Alzheon 临床Ⅲ期 -* 化药 Sabirnetug AcumenPharmaceuticals 临床Ⅱ/Ⅲ期 - 单特异性抗体 SHR-1707 江苏恒瑞医药股份有限公司，Atridia 临床Ⅱ期 临床Ⅱ期 单特异性抗体 ContraloidAcet