2024年7月全球新药月度报告-分析篇

全球新药进展概览

• 7月进入中国内地最高状态的新药项目有274个，境外131个。
• 中国内地重点成分类别前三为：化药（40%）、抗体类药物（20%）、细胞治疗药物（10%）。
• 境外重点成分类别前三为：化药（40%）、抗体类药物（23%）、细胞治疗药物（8%）。

全球获批上市新药

• Donanemab：礼来抗Aβ单抗Donanemab获FDA批准，用于治疗成人早期症状性阿尔茨海默病，是FDA批准的第三款缓解AD进展的药物。
  • 关键临床结果：TRAILBLAZER-ALZ 2研究显示，Donanemab可显著降低iADRS基线变化，改善Tau沉积。
  • 竞争格局：目前靶向Aβ的AD药物包括仑卡奈单抗、Donanemab和Aducanumab，国内AD用药多针对症状改善，早期干预效果差。

全球申请上市新药

• SEL-212：苏庇医药向FDA滚动提交SEL-212的生物制品许可申请，用于治疗难治性痛风。
  • 关键临床结果：DISSOLVE I & II研究显示，SEL-212耐受性良好，有望改善难治性痛风治疗。
  • 竞争格局：难治性痛风在研项目共7个，SEL-212通过减少ADA改善pegadricase治疗效果。

重点临床试验与结果

• BROOKLYN：口服小分子CETP抑制剂Obicetrapib的关键Ⅲ期临床研究BROOKLYN达到主要终点，显著降低HeFH患者LDL-C水平。
  • CETP抑制剂机制：通过减少胆固醇酯交换，降低胆固醇浓度，抗动脉硬化。
• RMC-6236-001：pan RAS(ON)抑制剂RMC-6236的Ⅰb期临床数据显示，单药治疗显著延长PDAC患者mPFS、ORR，优于化疗组合。
  • PDAC治疗现状：5年生存率仅9%，目前以5-FU和吉西他滨化疗为主，ORR不超过17%。

研发进度终止的新药

• 7月共有21款新药研发终止，4款适应症研发终止。

7月潜在转化医学新靶点

• Insight早期研发情报数据库收录的潜在转化医学新靶点包括多个靶点/标志物验证项目。

重点医药交易事件

• 礼来斥资32亿美元并购Morphic：加强IBD管线，获得选择性口服α4β7整合素小分子抑制剂MORF-057。
  • MORF-057临床进展：EMERALD-1和EMERALD-2研究显示，MORF-057可显著降低肠道炎症，但市场接受度受限于口服依从性。
  • 竞争格局：礼来在IBD领域已拥有7条在研项目，此次收购进一步抢占市场份额。

投融资概览

• 近半年医药企业投融资数据显示，中国地区投融资活跃，金额较大。
• 重点投融资事件未详细列出。